2028년 예측 글로벌 주요 희귀의약품 TOP 10

국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원

Overview

희귀질환은 일반적으로 유병인구가 적거나 진단 및 치료가 어려운 질환을 의미한다. 현재 WHO의 국제질병분류(International Classification of Diseases 11th Revision, ICD-11)에 등록되어 있는 희귀질환은 5,500여종이며, 특정 증상이 보고된 사례들까지 합하면 8,000여종에 이르는 희귀질환이 존재하는 것으로 추정된다. 기술의 발전으로 이전에 보고된 사례가 없는 신규 희귀질환 또한 지속적으로 발견되고 있다. 국가마다 희귀질환을 정의하는 기준은 차이가 있어 우리나라에서는 유병인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 정의되어 있으나, 미국에서는 환자 수 20만명 미만인 질환, 유럽에서는 1만명 당 5명 미만의 유병율(Prevalence)를 가진 질환으로 정의되어 있다.

이러한 희귀질환의 치료제는 미충족 의학수요와 필요성이 높음에도 불구하고 유병율이 낮아 수익성이 보장되지 못했기 때문에 적극적인 연구개발과 투자가 이루어지지 않던 시장 실패 영역으로 간주되었으며, 명칭마저 Orphan Drug로 불렸다. 그러나 각국의 공중보건 정책 및 시장 독점권 제공 등 여러 인센티브 제도에 힘입어 희귀의약품 시장은 2020년 이후 본격적으로 제약사들이 새로운 파이프라인을 확보할 수 있는 매력적인 니치마켓으로 부상해왔다.

글로벌 제약·바이오 시장분석 전문기관 Evaluate는 지난 4월, 2024 희귀의약품 보고서(Orphan Drug Report 2024; Orphan Drugs are Losing Their Sparkle)를 발표했다. 해당 보고서에 따르면 전세계 희귀의약품 시장규모는 2024년 기준으로 1,850억 달러에 달할 것으로 예상되며 2028년에는 약 2,700억 달러에 이를 것으로 전망한다. 그러나 이는 전년도 보고서에서 예측한 2028년의 수치인 3,000억 달러 대비 10% 감소한 것으로, 블록버스터 의약품들의 특허 만료로 캐시카우를 잃게 된 글로벌 빅파마들이 수익성이 높은 신규 파이프라인 확보를 위해 면역질환 및 신경질환 치료제에 연구개발비를 집중적으로 투자할 것으로 보임에 따라 2023년까지 11%에 달하던 연평균 성장률이 향후 10년간은 두 자릿수를 기록하기 어려울 것으로 예측한 것에서 기인한다.

그러나 지난 5년간 FDA의 희귀의약품 지정률은 50%를 상회하였으며, 특히 2023년 승인 신약의 60%는 희귀의약품으로 지정 받았을 정도로 희귀의약품에 대한 관심은 여전히 높다. 비록 성장률이 둔화된다고 할지라도 이는 기존 대비 상대적인 결과일 뿐이며, 전체 처방약 시장이 지속적으로 성장할 것으로 예측됨에 따라 희귀의약품 시장 또한 계속해서 성장할 것으로 보인다. 신경질환과 면역질환에 해당되는 희귀질환이 상당수 존재하기 때문에 해당 분야에서 창출된 신약이 희귀의약품으로 지정 받을 가능성 또한 높다. 이에 본고에서는 올해 Evaluate에서 발표한 2028년까지 글로벌 매출 상위를 차지할 것으로 예상한 희귀의약품 10개 목록 및 새로 순위에 진입한 3개 희귀의약품에 대해 살펴보며 향후 희귀의약품 시장 동향에 대해 생각해보고자 한다.

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