신약모달리티 개발동향 분석 - TPD 1부

 신약모달리티 개발동향 분석 – TPD(Targeted Protein Degradation) 1부  국가신약개발사업단 기획팀 박영숙 연구원     Overview 표적 단백질 분해(Targeted Protein Degradation, TPD) 기술은 세포 내 단백질 분해 메커니즘 연구를 바탕으로 20여 년 전 그 개념이 제안 된 후, 기존 약물로 접근하기 어려웠던 병리 단백질 분해에 효능을 보여주며 글로벌 제약사들의 대규모 투자를 이끄는 차세대 신약 개발 모달리티로 주목받고 있다. 표적치료제와 같은 기존 약물들은 질병의 원인이 되는 단백질의 활성 부위를 차단하거나 기능을 억제하는 방식으로 작용한다. 하지만 이는 가능한 타겟의 한계, 투여량에 따른 독성, 변이로 인한 내성 등의 한계를 갖고 있다. TPD기술은 생체 내 시스템을 이용하여 병리 단백질 자체를 분해한다. 이는 기존 약물 개발 방식의 한계를 극복하고자 하는 이상적인 개념이다. 표적단백질을 제거하는 방법으로는 유비퀴틴-프로테아좀 시스템(Ubiquitin-Proteasome System)과 리소좀 시스템(Lysosome System) 두 가지 생체 시스템을 이용할 수 있다. 이번 1부에서는 TPD 기술의 분류, 프로테아좀을 활용한 개발 동향과 주요 Deal 사례를 소개한다.→ 더 알아보기(다운로드)

2024년 10월 신약개발관련 주요 Deal

 2024년 10월 신약개발관련 주요 Deal   주요 라이센싱 및 파트너십 No Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 10/28 Novartis Monte Rosa Therapeutics Molecular glue   (MRT-6160) vav guanine nucleotide  exchange factor 1 (VAV1) Multiple Sclerosis, Axial Spondyloarthritis, Myasthenia Gravis, Cutaneous Lupus Erythematosus, Psoriasis, Ulcerative Colitis, Rheumatoid Arthritis, T-Cell Lymphomas, Unspecified B-Cell Lymphomas Phase I 2,250 2 10/7 AstraZeneca CSPC Pharmaceutical Small molecule (YS-2302018) lipoprotein A unspecified cardiovascular disease Preclinical 2,020 3 10/8 Merck Mestag Therapeutics Reversing Activated Fibroblast Technology (RAFT) platform - Inflammatory Diseases Discovery 1,900 4 10/15 Pfizer TRIANA Biomedicines Molecular glue - unspecified cancer Discovery 1,549 5 10/31 AbbVie EvolveImmune Therapeutics Monoclonal Antibody T Cell Surface Antigen CD2 unspecified solid tumors and hematological malignancies Discovery 1,465 6 10/29 Biogen Neomorph Molecular glue - Alzheimer's, rare and immunological diseases Discovery 1,450 7 10/10 Ono Pharmaceutical LigaChem Biosciences Monoclonal Antibody Conjugated (LCB-97) neural cell adhesion molecule L1 (L1CAM) solid tumors (ovarian cancer and Pancreatic cancer) Preclinical 700 8 10/9 Boehringer Ingelheim Circle Pharma First-in-Class Cyclin Inhibitor cyclin unspecified cancer Discovery 607 9 10/24 Roche Dyno Therapeutics AAV capsid platform - neurological diseases - 1,000 (n/d=non-disclosure)  주요 M&A  No. Date Acquires Issuer 주요 파이프라인 금액 (USD Mn) 1 10/4 Recordati Sanofi sutimlimab Type : Monoclonal antibody Target : Complement C1s Subcomponent Indication : Idiopathic Thrombocytopenic Purpura, Kidney Transplant Rejection, Bullous Pemphigoid Stage : Marketed 1,075 2 10/23 Merck Modifi Biosciences Novel Molecules for Glioma Type : Small molecule Target : O- 6 methylguanine methyl transferase (MGMT) Indication : glioma Stage : Discovery 1,300 3 10/14 Lundbeck Longboard Pharmaceuticals bexicaserin Type : Small molecule Target : 5-HT2C Indication : Dravet syndrome Stage : Phase 3 2,600 4 10/31 GSK Chimagen Biosciences CMG1A46 Type : Trispecific antibodies Target : CD19xCD20xCD3 Indication : NHL, ALL Stage : Phase 1/2 n/d Reference각 사 홈페이지 / Globaldata    

2024 FDA 신약 승인현황

 2024 FDA 신약 승인현황   국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원   Overview 2024년 1월부터 10월까지 FDA 승인을 받은 신약을 분석한 결과, 총 38개의 약물이 승인되었다. [표 1]은 2024년 상반기에 FDA의 승인을 받은 21개의 신약 목록이며, [표 2]는 2024년 하반기 중 7~10월에 승인 받은 17개의 신약 목록이다. 2023년에 55개의 신약이 FDA의 승인을 획득했고, 전년도에 승인을 받을 것으로 예상되었던 약품들의 승인 일정이 올해까지 지연된 상황들을 고려하면, 2024년의 승인 건수는 2022년의 37건과 비슷한 수준으로 다소 적은 편이다.승인된 신약은 타겟 질환별로는 Oncology 9건(24.32%), Immunology 6건(16.22%), Metabolic disorders/Hematology 각 4건(10.81%), Neuroscience/Cardiovascular diseases 각 3건(8.11%), Infectious diseases 2건(5.41%), Genitourinary/Respiratory 각 1건(2.70%), 기타 4건(10.81%)으로 분류되었으며, 모달리티 별로는 Small molecule 21건(56.76%), Antibody 9건(24.32%), Recombinant protein 3건(8.11%), Peptide와 ASO 각 1건(2.70%), 기타 2건(5.41%)으로 분류되어 여전히 항암제와 저분자가 가장 높은 비율을 차지하고 있음을 확인할 수 있었다.→더 알아보기(다운로드)

신약모달리티 개발동향 분석 – RNA 치료제 2부

 신약모달리티 개발동향 분석 – RNA 치료제 2부   국가신약개발사업단 기획팀 박영숙 연구원     Overview  바이오제약 기업들 간의 연구 협력과 파트너십은 RNA 치료제의 개발 및 상업화를 더욱 가속화하고 있다. RNA 치료제를 상용화하기 위해서는 RNA분자를 안정화하고 세포 내 전달을 해결하는 것이 주요 과제이다. LNP(Lipid nanoparticle)와 GalNAc(N-Acetylgalactosamine)을 이용한 RNA전달 방식 메커니즘을 살펴보고, 각각의 특징과 한계점, 기존 승인 사례를 통한 활용사례를 소개한다. 이어 최근 약 2.3조원 규모의 RNA technology를 연달아 도입한 Novo nordisk사의 Deal 사례를 통하여 개발 동향을 가늠해 보고 앞으로 나아갈 미래 발전 방향을 알아보고자 한다.→ 더 알아보기(다운로드)

ESMO 2024 - ADC, 이중항체 주요 연구 리뷰

 ESMO 2024 - ADC, 이중항체 주요 연구 리뷰  국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원Overview 세계 3대 종양 관련 학회 중 하나인 ESMO 2024(유럽종양학회 연례학술대회, European Society for medical Oncology 2024)가 9월 13일부터 17일까지, 닷새간 스페인 바르셀로나에서 개최되었다. 올해 행사에는 5,030개의 연구 초록이 제출되었으며 151개의 논문과 1,828개의 포스터 발표를 포함한 2,186개의 연구가 발표되었다.이번 ESMO 2024의 주된 연구 트렌드는 작년 대비 큰 변화는 없었으며, ADC와 이중항체가 가장 주목 받은 모달리티로 확인되었다. 이에 본편에서는 ESMO 2024에서 발표된 ADC와 이중항체 관련 주요 연구 결과를 살펴보고자 한다. → 더 알아보기(다운로드)

2024년 9월 신약개발관련 주요 Deal

 2024년 9월 신약개발관련 주요 Deal 주요 라이센싱 및 파트너십 No Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 9/3 Vignette EpimAb Biotherapeutics Monoclonal antibody (EMB-06) CD3 relapsed or refractory multiple myeloma and autoimmune disorders Phase II 635 2 9/4 Eli Lilly Haya Therapeutics RNA-guided regulatory genome platform Multiple Novel lncRNA Targets Metabolic Disorders Preclinical 1,000 3 9/5 Eli Lilly Genetic Intelligence RNA-targeted artificial intelligence (AI) technology platform n/d n/d Discovery 409 4 9/12 Sanofi Orano Med, Radiomedix Synthetic Peptide Somatostatin Receptor Type 2 gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors Phase II 352.89 5 9/12 ITM Isotope Technologies Debiopharm Synthetic Peptide (ITM-91) Carbonic Anhydrase 9 Malignant Mesothelioma, Solid Tumor, Metastatic Colorectal Cancer,  Metastatic Renal Cell Carcinoma, Pancreatic Ductal Adenocarcinoma Phase II 330.83 6 9/16 Novo Nordisk Korro Bio OPERA (Oligonucleotide Promoted Editing of RNA) platform technology RNA-Based Genome Editing Cardiometabolic diseases Discovery 530 7 9/18 Novo Nordisk NanoVation Therapeutics onlong-circulating lipid nanoparticle (lcLNP) technology n/d cardiometabolic diseases and unspecified rare diseases   Discovery 600 8 9/24 Novartis Generate Biomedicines AI platform “The Generate Platform” n/d n/d Discovery 1,015 9 9/25 Sanofi Tianjin Biopharma Monoclonal antibody (uliledlimab) 5' Nucleotidase solid tumors Phase III 237.29 10 9/30 BMS Prime Medicine Prime Assisted Site-Specific Integrase  Gene Editing (PASSIGE™) technology Ex vivo T-Cell Therapies n/d unspecified Immunological  disorders and cancer Discovery 3,555. (n/d=non-disclosure)   주요 M&A  No. Date Acquires Issuer   주요 파이프라인   금액 (USD Mn) 1 9/3 Royalty Pharma Ascendis Pharma A/S palopegteriparatide Type : Synthetic Peptide Target : Parathyroid Hormone/Parathyroid Hormone Related Peptide Receptor Indication : Hypoparathyroidism Stage : Marketed 150 2 9/18 Organon Dermavant Sciences tapinarof Type : Small molecule Target : Aryl Hydrocarbon Receptor Indication : Atopic Dermatitis (Atopic Eczema), Plaque Psoriasis (Psoriasis Vulgaris) Stage : Marketed 1,200 3 9/23 Sanofi Ventyx Biosciences VTX-3232 Type : Small molecule Target : NACHT LRR And PYD Domains Containing Protein 3 Indication : Multiple Sclerosis, Parkinson's Disease, Atherosclerosis, Obesity Stage : Phase II 27 4 9/30 Genentech Regor Pharmaceuticals RGT-419B Type : Small Molecule Target : Cyclin Dependent Kinase 2 Indication : Metastatic Breast Cancer, Solid Tumor Stage : Phase I 850 Reference 각 사 홈페이지 / Globaldata

신약모달리티 개발동향 분석 – RNA 치료제 1부

 신약모달리티 개발동향 분석 – RNA 치료제 1부  국가신약개발사업단 기획팀 박영숙 연구원  OverviewRNA 치료제는 RNA기반 물질을 이용하여 질병을 치료하거나 예방하는 방법으로 연구부터 실제 상용화까지 이루어지는 과정이 순탄치는 않았다. 1998년 첫번째 FDA RNA 치료제 비트라벤 승인 이후, 수요 감소로 2002년 자발적 승인 철회가 이뤄졌고 이어진 안과질환 대상 siRNA 인 AGN-745 개발 실패, 암, 감염병, 자가면역질환 등 연이은 임상개발 중단이 이어지며 RNA 치료제는 사람들의 관심에서 멀어졌다. 이후 COVID-19 팬데믹으로 대규모 mRNA vaccine 투여가 안전하고 효과적이라는 것을 경험한 뒤 상황은 반전되었고, IQVIA에 따르면 2020년과 2021년 사이 RNA technology 관련 asset의 M&A가 11배 증가 한 것으로 나타났다.Small molecule, antibody 등 기존 치료제의 한정적인 druggable target에서 RNA 치료제는 non-coding RNA, splicing 문제와 같은 기존의 undruggable target을 조절하거나 제어할 수 있기 때문에 더 많은 질병을 해결 할 잠재력을 갖고 있다고 할 수 있다. 하지만 RNA가 치료제로 상용화 되기 위해 해결해야 할 사안도 많다. 본 뉴스레터에서는 RNA 치료제를 살펴보고 연구의 주요 부분을 차지하는 RNAi와 ASO에 초점을 맞추어 RNA치료제 시장과 연구동향을 다루고자 한다.→ 더 알아보기(다운로드)

글로벌 제약·바이오 주요 M&A Deal 분석(3Q23-2Q24)

 글로벌 제약·바이오 주요 M&A Deal 분석(3Q23-2Q24)  국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원 Overview미국의 바이오 전문지인 BioCentury는 ‘Pharma deals pivot from high-risk modalities, targets’ 보고서를 통해 2023년 하반기부터 2024년 상반기까지 12개월 간 발표된 바이오텍과 글로벌 빅파마 21개사(시가총액 규모, 매출 및 거래흐름 기준 선정)들의 거래내역 228건을 분석했다.전체 228건 중 191건은 파트너십(기술거래 47건, 상용화 계약 등 제품 관련 거래 53건, 공동연구 91건) 거래로 전년 동기 대비 14% 증가했다. 나머지 37건은 M&A 거래(의료기기 관련 거래 1건 포함)로 전년 동기 25건 대비 전체 건수는 약 44% 증가했으나, 전체 M&A 거래 금액 규모는 약 820억 달러 규모로 크게 감소한 것으로 확인되었다.그러나 이러한 차이는 지난 동 기간의 내역에 430억 달러 규모의 화이자(Pfizer)의 씨젠(Seagen, 항암 타깃 ADC개발 선두업체) 인수거래 및 278억 달러 규모의 암젠(Amgen)의 호라이즌(Horizon Therapeutics, 희귀질환치료제 개발사)의 인수거래가 포함되었기 때문인 것으로 보인다. 상기 2건의 메가딜(Mega-deal)과 대조적으로 이번 기간 중 가장 큰 거래는 BMS의 카루나(Karuna Therapeutics) 인수거래로 거래가치가 140억 달러에 불과한 것으로 확인되었다.본편에서는 3Q23-2Q24 기간 중 거래된 주요 M&A 거래 동향 및 모달리티 동향에 대해 알아보며 2024년도 하반기 글로벌 제약·바이오 시장의 흐름에 대해 예측해보고자 한다.→ 더 알아보기(다운로드)

2024년 8월 신약개발관련 주요 Deal

2024년 8월 신약개발관련 주요 Deal    주요 라이센싱 및 파트너십 No Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 8/2 Kyorin Pharmaceutical Co Ltd EverMed Inc n/d (EM-001) n/d Respiratory diseases Preclinical n/d 2 8/7 Eyenovia Inc Formosa Pharmaceuticals Nanoparticle, Small molecule (Clobetasol Propionate Ophthalmic Suspension(0.05%); APP13007) n/d Acute Dry Eye Disease Approved n/d 3 8/9 MSD Curon Biopharmaceutical Antibody (CN201) CD19xCD3 Bispecific antibody B-ALL, B-NHL Phase I/II 1,300 4 8/12 Ocumension Therapeutics Alcon Small molecule (AR-15512) TRPM8 agonist Dry eye Phase III 130.15 5 8/14 Sun Pharmaceutical Industries Ltd Pharmazz Inc Peptide (Tyvalzi; Sovateltide) Cell therapy agonist of the endothelin B receptor Cerebral ischemic stroke Marketed 15 Small molecule (Lynfaquin; Centhaquine) ADRA1 blocker, ADRA2B stimulator Hypovolemic shock Marketed 6 8/20 Dr. Reddy’s Laboratories; Aurigene Pharmaceutical Services Kainomyx Inc n/d n/d Malaria n/d n/d 7 8/26 CBC Group; Mubadala Investment UCB’s China Neurology and Allergy Business Small molecule(Vimpat; lacosamide) Small molecule(Keppra; levetiracetam) Small molecule(Neupro; rotigotine) Small molecule(Zyrtec; cetirizine) Small molecule(Xyzal; levocetirizine) DPYSL2 modulator SV2A ligand with unknown MoA DRD1 and DRD2 agonist HRH1 antagonist HRH1 inhibitor Epilepsy Seizure PD Urticaria, Allergy Allergy Marketed 680 8 8/28 Neurocrine Biosciences Nxera Pharma (Sosei Group, Sosei Heptares) Small molecule (NBI-1117568) M4 agonist Schizophrenia Phase II 35 (n/d=non-disclosure)    주요 M&A  No. Date Acquires Issuer   주요 파이프라인 금액 (USD Mn) 1 8/1 Otsuka America Inc Jnana Therapeutics JNT-517 Type : Small molecule Target : SLC6A19 Indication : Phenylketonuria(PKU) Stage : Phase I/II 1,125 2 8/7 Pharmacosmos Therapeutics Inc G1 Therapeutics Inc COSELA (Trilaciclib) Type : Small molecule Target : CDK4, CDK6 Indication : ES-SCLC Stage : Marketed 405 3 8/8 Recursion Pharma Exscientia EXS617 Type : Small molecule Target : CDK7 Indication : Cancer Stage : Phase I/II 565 EXS4318 Type : Small molecule Target : PRKCQ Indication : Autoimmune disease Stage : Phase I Partnership : BMS 4 8/19 Visiox Pharma Ocuvex Therapeutics Eybelis; Omlonti; Omidenepag isopropyl Type : Small molecule Target : PGE2 receptor Indication : Glaucoma Stage : Marketed n/d PDP-716 Type : Small molecule Target : n/d Indication : Open angle glaucoma Stage : Phase III SDN-037 Type : Small molecule Target : n/d Indication : Post-surgical inflammation Stage : Phase III 5 8/22 Rafael Holdings Cyclo Therapeutics Trappsol ® Cyclo™ Type : Macrocycle Target : NPC1 Indication : Niemann-Pick Disease Type C1 Stage : Phase III 22.59 Reference각 사 홈페이지 / Globaldata 

Biotech 투자 현황과 성공으로 가는 길 (2부) – IPO 및 Deal 체결 현황과 고려사항

 Biotech 투자 현황과 성공으로 가는 길 (2부) – IPO 및 Deal 체결 현황과 고려사항    국가신약개발사업단 기획팀 박영숙 연구원   Overview 바이오기업들에게 있어서 시작보다 더 중요한 것은 연구를 지속할 수 있는 꾸준한 자금 조달과 적절한 시점의 출구 계획이라 할 수 있다. 출구 전략 중 가장 보편적인 방식은 IPO와 M&A이다. 국내 기업들은 경기침체로 인해 자금조달의 어려움을 겪고 있으며, 바이오벤처의 주요 자금조달수단 중 하나인 기업공개(IPO)는 22년부터 급격히 감소한 상황이다.글로벌 빅파마들은 대외 환경 변화에 대응하기 위해 신규 후보물질과 기술을 Licensing하여 파이프라인을 다각화하고 있다. 이는 국내 제약바이오 기업에게 기술 라이선싱 및 글로벌 파트너십 구축을 위한 새로운 기회를 제공하며 변화된 바이오 개발환경의 위기를 극복할 새로운 방향성을 제시하고 있다. 이번 글에서는 국내∙외 바이오기업의 IPO, M&A, Licensing 트렌드와 원활한 계약체결을 위한 고려사항들을 살펴보고자 한다.→ 더 알아보기(다운로드)     

2024년 7월 신약개발관련 주요 Deal

 2024년 7월 신약개발관련 주요 Deal 주요 라이센싱 및 파트너십  No Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 7/1 Merck Orion Small molecule (opevesostat, Oral route) CYP11A1 Hormone-Sensitive Prostate Cancer, Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer (mCRPC) Phase III 1630 2 7/1 Yuhan Ubix Therapeutics Small molecule (UBX-103) Androgen Receptor Prostate Cancer Preclinical 108.6 3 7/3 GSK Curevac mRNA Vaccine (GSK-4396687A, Intramuscular route) 2019 Novel corona Virus Spike Glycoprotein Infectious Disease, COVID-19 Phase II 1556.18 4 7/11 Ipsen Foreseen Monoclonal Antibody Conjugated (FS-001) DNA Topoisomerase I Solid Tumor Preclinical 1030 5 7/16 Vertex Pharmaceuticals Orum Therapeutics Dual-Precision Targeted Protein Degradation (TPD²®) technology n/d gene editing - Discovery 335 6 7/16 SOTIO Biotech Biocytogen Pharmaceuticals RenLite platform, ADC platform n/d Solid Tumor Discovery 325.5 7 7/17 SK Biopharmaceuticals Full-Life Technologies Synthetic Peptide (FL-091) Neurotensin Receptor Type 1 Pancreatic Cancer, Sarcomas, Head And Neck Squamous Cell Carcinoma (HNSC) Preclinical 571.50 8 7/24 Novartis Dren Bio Monoclonal Antibodies for Solid Tumors n/d are developed using proprietary targeted myeloid engager and phagocytosis platform technology solid tumor Discovery 3000 9 7/25 Ipsen Day One Biopharmaceuticals Small Molecule (tovorafenib) RAF Proto Oncogene Serine/Threonine Protein Kinase Low-Grade Glioma Marketed 461 10 7/31 Ideaya Biosciences Biocytogen Pharmaceuticals Bispecific ADC Program B7H3/PTK7 Topo-I-Payload Solid Tumor Discovery 406.5 (n/d=non-disclosure)  주요 M&A  No. Date Acquires Issuer 주요 파이프라인 금액 (USD Mn) 1 7/8 Eli Lilly Morphic (MORF-057) Type : Small Molecule Target : Integrin Alpha 4, Integrin Beta 7 Indication : Eosinophilic Esophagitis, Ulcerative Colitis, Crohn's Disease (Regional Enteritis) Stage : Phase II 3200 2 7/29 Boehringer Ingelheim Nerio Therapeutics (Allosteric or Uncompetitive Phosphatase Inhibitors) Type : Small Molecule Target : tyrosine-protein phosphatase non-receptor type 1 and 2 (PTPN1 and PTPN2) Indication : unspecified cancer Stage : Preclinical 1300 3 7/8 Ligand Pharmaceuticals APEIRON (dinutuximab beta) Type : Monoclonal Antibody Target : Ganglioside GD2, Ewing Sarcoma, Leiomyosarcoma, Neuroblastoma Indication : Neuroblastoma Stage : Marketed 100 4 7/29 Collegium Pharmaceutical Ironshore Therapeutics (methylphenidate hydrochloride ER) Type : Small Molecule Target : Sodium Dependent Dopamine Transporter, Sodium Dependent Noradrenaline Transporter Indication : Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) Stage : Marketed 525   Reference 각 사 홈페이지 / Globaldata  

2024년 상반기 10대 글로벌 제약사 파이프라인 분석

Biotech 투자 현황과 성공으로 가는 길(1부) - 임상진입 시 고려사항

 Biotech 투자 현황과 성공으로 가는 길(1부) - 임상진입 시 고려사항    국가신약개발사업단 기획팀 박영숙 연구원    Overview 생명공학정책연구센터에 따르면 2017년부터 2020년까지 신설 기업이 1500곳에 이르는 바이오 중소·벤처기업 창업 붐이 일었다. 그러다 치솟는 개발비, 높은 실패율, 감소하는 수익률, 팬데믹 이후 긴축기조 등으로 바이오의약업계는 위기에 직면하였다. 지난해 국내에서 100여개의 바이오기업이 문을 닫았다. 적절한 지원이 절실한 상황이다. 바이오의약업계는 신약이 개발되기까지 10년 이상의 기간과 수백억~수천억 원의 비용이 필요한 산업적 특성을 갖고 있다. 매출과 밸류가 일치하지 않아 다른 사업의 밸류에이션과 구분된다. 신약개발의 긴 여정에 자금조달은 필수적이므로 바이오의약업계 VC들의 Funding 현황과 투자 Trend를 살펴 보고자 한다. 더불어 바이오기업 밸류에이션에 직결되는 임상진입을 위하여 고려할 사항들을 다루고자 한다. → 더 알아보기(다운로드) 

2024년 6월 신약개발관련 주요 Deal

 2024년 6월 신약개발관련 주요 Deal주요 라이센싱 및 파트너십 No Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 6/3 Eli Lilly QurAlis Corporation Antisense Oligonucleotide (QRL-204) Protein Unc-13 Homolog A (UNC13A) amyotrophic lateral sclerosis, frontotemporal dementia Preclinical 622 2 6/3 Debiopharm Genome & Co Monoclonal Antibody Conjugated (GENA-111) n/d being developed based on GNOCLE platform and Multilink technology Unspecified Cancer Preclinical 431 3 6/3 Merck Biolojic Design Monoclonal Antibody n/d being developed based on Artificial Intelligence (AI)-driven discovery platform Unspecified Cancer Unspecified Immunological Disorders Discovery 375.3 4 6/13 AbbVie FutureGen Biopharmaceutical (Beijing) Engineered monoclonal antibody (FGM-701) TNF-like cytokine 1A (TL1A) Autoimmune disorders, inflammatory bowel disease Preclinical 1710 5 6/14 Takeda Pharmaceutical Ascentage Pharma Group International Small molecule (olverembatinib, Oral route)  Bcr-Abl tyrosine kinase Chronic Myelocytic  Leukemia (Marketed) CR syndrome, Renal carcinoma, ALL, AML, CML, GIST (pipeline) Marketed 1300 6 6/17 Navigator Medicines IMBiologics Bispecific antibody (IMB-101) OX40L, TNF-α autoimmune disorders Phase I 940 7 6/18 Roche Ascidian Therapeutics Gene Therapy DNA-Based Genome Editing n/d unspecified neurological diseases Discovery 1842 8 6/18 Day One Biopharmaceuticals MabCare Therapeutics Monoclonal Antibody Conjugated (DAY-301) DNA Topoisomerase I, Inactive Tyrosine Protein Kinase 7 Solid tumor IND/CTA Filed 1207 9 6/18 Sanofi Belharra Therapeutics Small molecule (unclarified) n/d Unspecified Immunological Disorders Discovery 740 10 6/20 Evommune Aprilbio Fusion Protein (APBR-3) Interleukin 18 autoimmune disorders Phase I 490 11 6/21 Melodia Therapeutics Alivexis Small molecule (MDI-0151) Cathepsin C chronic inflammation diseases Preclinical 275 12 6/27 AbbVie Nxera Pharma NxWave platform novel G protein-coupled receptor (GPCR) neurological disease Discovery 1250  (n/d=non-disclosure)    주요 M&A No. Date Acquires Issuer 주요 파이프라인 금액 (USD Mn) 1 6/6 GSK Elsie Biotechnologies (RNA Therapeutics Discovery Platform) Type : Antisense RNAi Oligonucleotide Indication : unspecified Stage : Discovery 50 2 6/26 Novo Nordisk 2Seventy Bio (Gene Therapy for Hemophilia A) Type : Gene Therapy Target : n/d Indication : Hemophilia A (Factor VIII Deficiency) Stage : Preclinical 40 3 6/27 AbbVie Celsius Therapeutics (CEL-383) Type : Monoclonal Antibody Target : Triggering Receptor Expressed On Myeloid Cells 1 (TREM1) Indication : Inflammatory Bowel Disease Stage : Phase I 250 4 6/27 Sanofi Vigil Neuroscience (iluzanebart) Type : Monoclonal antibody Target : Triggering Receptor Expressed On Myeloid Cells 2 (TREM2) Indication : Alzheimer's Disease Stage : Phase III 40 Reference각 사 홈페이지 / Globaldata 

2023년 승인 Novel Target 의약품 9종

2023년 승인 Novel Target 의약품 9종 국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원  Overview대부분의 약물은 신체 내 표적 분자와 상호작용하여 생물학적 기능을 조절한다. 유전학이 발전하면서 최초의 인간 게놈 시퀀스가 공개된 이래로 잠재적인 치료 분자 표적과 질병 간의 연관성은 더욱 심화되었으며, 약물 개발과 인간 유전학 접근 방식을 통합하여 연구하는 경향 또한 당연해지고 있는 추세다. Novel Target은 단순한 ‘신규 표적’이 아니라, ‘기존에 주로 사용되던 표적과 차별되는 혁신적인 기전과 효능을 보일 수 있는 새로운 표적’을 의미한다. 유효한 Novel Target을 발견하고 해당 표적을 대상으로 하는 물질과 표적의 작용 매커니즘을 확립하는 것은 기존의 표준 치료법으로는 해결되지 못했던 미충족 의학수요를 충족시킬 수 있으며, First-in-class의 신약 개발 가능성을 대폭 상승시킨다. Nature Reviews Drug Discovery에서 발표된 ‘Novel Drug Targets in 2023’에 따르면, 지난 한 해 동안 미국과 EU, 일본에서 승인된 신약은 백신과 유전자치료제를 제외하고 49개에 달한다. 보고서에서 소개된 9개의 Novel Target 물질 중 5개는 소분자에 해당되었으며, 나머지 2개는 각각 항체와 올리고뉴클레오타이드에 해당되었다. 본편에서는    ‘Novel Drug Targets in 2023’ 보고서에서 소개한  Novel Target  의약품 9종 및 해당 의약품과 동일한 타겟을 대상으로 하는 다른 물질들의 연구개발 현황에 대해 살펴보고자 한다.  → 더 읽어보기(다운로드)

[신약개발 Global Trend 분석] Global Oncology Trends 2024

 Global Oncology Trends 2024 : Oncology research and development activities 국가신약개발사업단 기획팀 박영숙 연구원  Overview IQVIA에 따르면 2050년까지 전세계적으로 암 발병률이 크게 증가할 것이며, 특히 저소득 국가에서 매년 1,200만 건 이상 증가하여 총 3,200만 건에 이를 것으로 전망한다. 암치료는 연구와 의료비 지출에서 가장 큰 부분을 차지하는데, 2023년 전 세계 암 의약품 지출은 전년 대비 250억달러 증가한 2,230억 달러를 기록했다. 2028년에는 4,090억 달러에 이를 것으로 예상된다. 이처럼 높은 발병률과 지출만큼 oncology에 대한 미충족 수요가 높고, 새로운 치료법 개발이 절실한 상황이다.    이번 뉴스레터는 IQVIA가 소개한 Global oncology 분야 연구 현황을 소개한다. 최근의 Oncology R&D 동향을 Clinical trial data를 바탕으로 살피고자 한다. Targeted therapy에서 나아가 특히 Bispecific antibody, ADC, cell and gene therapy와 같은 modality에 대한 research trend에 대해 더 자세히 다루고자 한다.   → 더 읽어보기(다운로드)  

2024년 5월 주요 신약개발 관련 Deal

 2024년 5월 신약개발관련 주요 Deal  주요 라이센싱 및 파트너십 No Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 5/6 Chiesi Farmaceutici Gossamer Bio Small molecule (inhalational route, seralutinib) CSF1R, c-KIT, PDGF subtype A and B Pulmonary arterial hypertension (PAH) Phase III 486 2 5/9 Novo Nordisk Metaphore Biotechnologies Next-Generation Therapeutics based on MIMIC platform Glucagon like peptide 1 receptor (GLP1R) Obesity Discovery 600 3 5/13 Takeda Pharmaceutical AC Immune SA Liposomal anti-abeta vaccine (SC route, ACI024060) Amyloid precursor protein Alzheimer’s disease, Down syndrome Phase II 2,200 4 5/13 MindBio Therapeutics Enveric Biosciences Small molecule (EB-002) 5-hydroxytryptamine receptor 2A (5 HT2A) Cancer related distress (CRD), anxiety disorders Preclinical 66.5 5 5/22 AstraZeneca Nona Biosciences Monoclonal antibody (unclarified) n/d Cancer Preclinical 604 6 5/23 PDC FZ LLC Roquefort Therapeutics Monoclonal antibody (ROQA-1, ROQA-2) Midkine Metastatic cancer (breast, liver, lung) osteosarcoma Preclinical 12.5 7 5/23 Takeda Pharmaceutical Degron Therapeutics Small molecule (Novel Molecular Glue Degraders) molecular glue-based targeted protein degradation Inflammation, Cancer, Unspecified Neurologic Disorders Preclinical 1,200 8 5/26 BioNTech Suzhou Medilink Therapeutics Monoclonal antibody conjugated (i.v. route, YL-202) human anti-HER3 antibody & a novel topoisomerase I inhibitor Solid cancer Phase II 1,825 9 5/28 HanAll Biopharma Turn Biotechnologies Epigenetic Reprogramming of Aging (ERA) technology & eTurna delivery platform - ophthalmic and otic disease - 300 (n/d=non-disclosure)   주요 M&A No. Date Acquires Issuer 주요 파이프라인 금액 (USD Mn) 1 5/2 Novartis AG Mariana Oncology (MC-339) Type : Small molecule, engineered to carry an actinium payload Indication : Small-cell lung cancer Stage : Preclinical 1,750 2 5/16 Johnson & Johnson Proteologix Inc (PC-128) Type : Monoclonal antibody Target : IL13, TSLP Indication : Asthma, Atopic Dermatitis Stage : Preclinical (PC-130) Type : Monoclonal antibody Target : IL13, IL22 Indication : Atopic Dermatitis Stage : Preclinical 850 3 5/22 Biogen Human Immunology Biosciences (felzartamab) Type : Monoclonal antibody Target : Cyclic ADP Ribose Hydrolase 1 Indication : IgA Nephropathy (Berger's Disease), Antibody-Mediated Rejection, NSCLC, Lupus Nephritis, Systemic Lupus Erythematosus, Multiple Myeloma Stage : Pre-registration 1,800 4 5/22 AstraZeneca Plc SixPeaks Bio AG (Dual-specific antibody) Type : Bispecific antibody Target : Activin Receptor Type 2A, Activin Receptor Type 2B Indication : Obesity Stage : Preclinical 80 5 5/28 Johnson & Johnson Yellow Jersey Therapeutics (NM-26) Type : Bispecific antibody Target : IL31, IL4Ra Indication : Atopic Dermatitis, Chronic Inflammation Stage : 임상 1상 1,250 6 5/28 Asahi Kasei Corp Calliditas Therapeutics AB (budesonide DR) Type : Small molecule Target : Glucocorticoid Receptor Indication : IgA Nephropathy (Berger's Disease), Primary Biliary Cholangitis (Primary Biliary Cirrhosis), Autoimmune Hepatitis Stage : IgA Nephropathy (Berger’s disease) - Marketed 1,049.8 7 5/28 Royalty Pharma Agios Pharmaceuticals (vorasidenib citrate) Type : Small molecule Target : NADP Cytoplasmic/mitochondrial Indication : hematological malignancies, solid tumors Stage : Pre-registration 905 8 5/29 Merck & Co Eyebiotech (EYE-103) Type : Monoclonal antibody, Target : Frizzled4, LRP5 Indication : Diabetic Macular Edema, Diabetic Retinopathy, Retinopathy Of Prematurity, Wet (Neovascular / Exudative) Macular Degeneration Stage : 임상 2상 3,000 Reference 각 사 홈페이지 / Globaldata

2028년 예측 글로벌 주요 희귀의약품 TOP 10

 2028년 예측 글로벌 주요 희귀의약품 TOP 10   국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원   Overview 희귀질환은 일반적으로 유병인구가 적거나 진단 및 치료가 어려운 질환을 의미한다. 현재 WHO의 국제질병분류(International Classification of Diseases 11th Revision, ICD-11)에 등록되어 있는 희귀질환은 5,500여종이며, 특정 증상이 보고된 사례들까지 합하면 8,000여종에 이르는 희귀질환이 존재하는 것으로 추정된다. 기술의 발전으로 이전에 보고된 사례가 없는 신규 희귀질환 또한 지속적으로 발견되고 있다. 국가마다 희귀질환을 정의하는 기준은 차이가 있어 우리나라에서는 유병인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 정의되어 있으나, 미국에서는 환자 수 20만명 미만인 질환, 유럽에서는 1만명 당 5명 미만의 유병율(Prevalence)를 가진 질환으로 정의되어 있다.  이러한 희귀질환의 치료제는 미충족 의학수요와 필요성이 높음에도 불구하고 유병율이 낮아 수익성이 보장되지 못했기 때문에 적극적인 연구개발과 투자가 이루어지지 않던 시장 실패 영역으로 간주되었으며, 명칭마저 Orphan Drug로 불렸다. 그러나 각국의 공중보건 정책 및 시장 독점권 제공 등 여러 인센티브 제도에 힘입어 희귀의약품 시장은 2020년 이후 본격적으로 제약사들이 새로운 파이프라인을 확보할 수 있는 매력적인 니치마켓으로 부상해왔다. 글로벌 제약·바이오 시장분석 전문기관 Evaluate는 지난 4월, 2024 희귀의약품 보고서(Orphan Drug Report 2024; Orphan Drugs are Losing Their Sparkle)를 발표했다. 해당 보고서에 따르면 전세계 희귀의약품 시장규모는 2024년 기준으로 1,850억 달러에 달할 것으로 예상되며 2028년에는 약 2,700억 달러에 이를 것으로 전망한다. 그러나 이는 전년도 보고서에서 예측한 2028년의 수치인 3,000억 달러 대비 10% 감소한 것으로, 블록버스터 의약품들의 특허 만료로 캐시카우를 잃게 된 글로벌 빅파마들이 수익성이 높은 신규 파이프라인 확보를 위해 면역질환 및 신경질환 치료제에 연구개발비를 집중적으로 투자할 것으로 보임에 따라 2023년까지 11%에 달하던 연평균 성장률이 향후 10년간은 두 자릿수를 기록하기 어려울 것으로 예측한 것에서 기인한다.  그러나 지난 5년간 FDA의 희귀의약품 지정률은 50%를 상회하였으며, 특히 2023년 승인 신약의 60%는 희귀의약품으로 지정 받았을 정도로 희귀의약품에 대한 관심은 여전히 높다. 비록 성장률이 둔화된다고 할지라도 이는 기존 대비 상대적인 결과일 뿐이며, 전체 처방약 시장이 지속적으로 성장할 것으로 예측됨에 따라 희귀의약품 시장 또한 계속해서 성장할 것으로 보인다. 신경질환과 면역질환에 해당되는 희귀질환이 상당수 존재하기 때문에 해당 분야에서 창출된 신약이 희귀의약품으로 지정 받을 가능성 또한 높다. 이에 본고에서는 올해 Evaluate에서 발표한 2028년까지 글로벌 매출 상위를 차지할 것으로 예상한 희귀의약품 10개 목록 및 새로 순위에 진입한 3개 희귀의약품에 대해 살펴보며 향후 희귀의약품 시장 동향에 대해 생각해보고자 한다.→ 더읽기(다운로드)

2024년 4월 신약개발관련 주요 Deal

2024년 4월 신약개발관련 주요 Deal  주요 라이센싱 및 파트너십 No Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 4/10 OncoX BioPharma ABVC BioPharma Small molecule (BK-501,BK-502) Controlled release formulation of each drug 혈전증, 제2형 당뇨병 inactive 105 2 4/16 Takeda  Pharmaceutica Kumquat  Biosciences Small molecule (oral route, unclarified) n/d 암 Preclinical 1,330 3 4/22 Ipsen SA Skyhawk  Therapeutics Small molecule (2 candidates, unclarified) n/d 희귀 신경질환 Discovery 1,800 4 4/25 Ono Pharmaceutical PRISM BioLab Small molecule (unclarified) Protein-Protein interaction inhibitor 암 Discovery n/d 5 4/25 Biolojic Design Nektar  Therapeutics Monoclonal antibody (NKTR-0165) Tumor necrosis factor receptor 2 (TNFR2) 다발성 경화증, 자가면역질환 Preclinical n/d (n/d=non-disclosure)  주요 M&A No. Date Acquires Issuer 주요 파이프라인 금액  (USD Mn) 1 4/3 Genmab AS ProfoundBio US -(PRO-1184) ADC, target : Topoisomerase1, FOLR1 / Solid tumors (임상 2상)  -(PRO-1160) ADC, target : CD70 / Solid tumors (임상 2상) -(PRO-1107) ADC, target : PTK7 / Solid tumors (임상 2상) 1,800 2 4/5 Merck & Co Abceutics -ADC “payload-binding selectivity enhancers” 플랫폼 208 3 4/10 Vertex  Pharmaceuticals Alpine Immune  Sciences -(acazicolcept) A fusion protein by vIgD플랫폼, target : ICOS, CD28 / autoimmune disease (임상 2상) -(povetacicept) engineered B-cell modulator, target :BAFF, APRIL / IgA nephropathy (임상 2상) 4,900 4 4/11 Century  Therapeutics Clade  Therapeutics -(Cell therapy) iPSC immune cloaking and differentiation 플랫폼 / unspecified cancers (Preclinical) 35 5 4/23 Incyte Corp Escient Pharmaceuticals -(EP-262) target : MRGPRX2 / autoimmune disease (임상 2상)  -(EP-547) target : MRGPRX4 / Cholestaticpruritus, hepatitis B and hepatitis C (임상 2상) 750 6 4/25 Esteve Pharmaceuticals Hra Pharma Rare Diseases -(Zona Pellucida) 암백신 / ZP3 positive cancers (Preclinical) 294.12 7 4/29 Ono Pharmaceutical Deciphera Pharmaceuticals -(ripretinib; Qinlock) fourth-line gastrointestinal stromal tumor (GIST) (승인) -(Vimseltinib; DCC-3014) target : CSF1R(FMS kinase) / advanced malignancy, AML 외 (임상 3상) -(DCC-3116) target : ULK1/2 / RAS and RAF mutant advanced or metastatic solid tumors (임상 2상) 2,400  Reference각 사 홈페이지 / Globaldata / BioCentury / FiercePharma

AACR 2024_New target, TNBC

AACR 2024_New therapeutics targets in Breast cancer 국가신약개발사업단 기획팀 박영숙 연구원 Overview 미국암연구학회(AACR 2024)가 현지시간으로 4월 5일부터 10일까지 미국 샌디에고에서 개최되었다. AACR은 전 세계 암 연구자들이 모여 최신 연구 결과를 공유하는 가장 권위 있는 학술대회이다. 올해 78개국 각지에서 8,000명 이상의 참석자들로 행사 역사상 최대규모를 기록했다. 7,200개 이상의 초록, 50개 이상의 주요 심포지움과 300 여개의 포스터세션으로 진행되었다. 이번 연구현황 소개에서는 초록의  “new target”, “novel target” 을 중점적으로 혁신적인 연구 성과를 살펴보고자 하였고, 총 44개의 molecular target을 도출하였다. 특히 올해 가장 큰 혁신을 보인 breast cancer New target에 대해 더 자세히 다루고자 한다.→ 더읽기(다운로드)