IN-VIVO CAR-T CELL THERAPIES 최신 개발 동향

국가신약개발사업단 R&D 기획팀

※ 본 보고서는 Novotech에서 발간한 2025 Global Report for In-Vivo CAR Cell Therapy(2025.05.29) 백서의 내용을 토대로 작성되었으며, 보다 원활한 이해를 위해 추가 정보가 기재되어 있습니다.

1. 서론

최근 면역세포 기반 치료제 중 CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) 치료는 환자의 T세포를 체외에서 조작하여 암세포를 표적하는 효과적인 면역항암 치료법으로서 혈액암을 중심으로 획기적인 치료성과를 보여왔다. 그러나 기존 ex-vivo 방식의 한계(높은 제조비용, 복잡한 물류 시스템, 고가의 약가 등으로 인한 낮은 환자접근성 등)가 존재하며, 자가유래(autologous) CAR-T 가 가지는 대량생산의 한계를 극복하기 위한 동종유래(allogeneic) CAR-T가 개발되고 잇지만 이식편대숙주질환(GvHD) 등 면역이상반응에 대한 리스크가 존재한다. 이를 해결하고자 환자 체내에서 직접 T세포를 유전적으로 편집하는 in-vivo CAR-T 기술이 등장하였다. 혁신적 치료제로서 개발 중인 In-vivo CAR-T의 첫 임상결과(EsoBiotech)에서 다발성골수종 환자 4명 중 2명에게서 완전 관해, 나머지 두명에게서 부분 관해 결과가 확인되며, 빅파마들의 In-vivo CAR-T 치료제 투자소식이 이어지고 있는 가운데, In-vivo CAR 세포치료제에 대한 관심이 증폭되고 있어 본 내용을 소개하고자 한다.

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