NASH 치료제 글로벌 연구 동향

국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원

Overview

비알콜성 지방간염(NASH, non-alcoholic steatohepatitis)은 비알콜성 지방간 질환(NAFLD, non-alcoholic fatty liver disease)의 심각한 형태로 지방이 축적되어 잠재적으로 간 손상이나 간경화를 일으킬 수 있는 상태이다. American Liver Foundation은 미국 성인의 약 5%가 NASH를, 약 25%가 NAFLD를 앓고 있다고 추정하고 있으며 관련 수요가 증가하고 있음에도 불구하고 현재까지 FDA 승인을 받은 NASH 치료제가 없는 상황이다.

AstraZeneca, Gilead Science와 같은 글로벌 빅파마가 NASH 치료제 시장에 진출하려는 시도가 차례로 실패하였고, Intercept Pharmaceuticals의 Ocaliva(성분명: obeticholic acid)는 2020년에 이어 올해 또다시 NASH 치료제 FDA 승인에 실패했다. Ocaliva의 승인이 무산되면서, Madrigal Pharmaceuticals의 경구 NASH 치료제인 Resmetirom에 관심이 쏠리고 있다. Resmetirom은 진행 중인 임상시험(NCT03900429, 임상3상)에서 긍정적인 결과를 바탕으로 FDA의 혁신 치료제 지정을 받았다.

이번 7월 뉴스 다시 읽기에서는 NASH 치료제 개발 동향과 글로벌 제약사의 NASH 치료제 파이프라인을 살펴본다. 현재 NASH 치료제 후보 약물의 종류는 5가지로 Farnesoid X 수용체(FXR) 작용제, 갑상선 호르몬 수용체(THR)-β 작용제, 글루카곤 유사 펩타이드(GLP)-1 작용제 및 퍼옥시좀 증식 활성화 수용체(PPAR), 섬유아세포 성장 인자(FGF) 21 작용제가 있다.