신약개발 Global Trend 분석: 항체-분해약물접합체(DAC)

 신약개발 Global Trend 분석: 항체-분해약물접합체(DAC)    국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원      OVERVIEW ADC 치료제 개발에 대한 관심이 계속해서 증가하면서 이중항체(Bispecific) ADC, 면역자극(Immune-stimulating) ADC, 이중 약물(Dual-drug) ADC를 포함한 새로운 형태의 ADC 개발 연구가 진행되고 있다. 특히, ADC와 표적 단백질 분해(TPD, Target protein degradation) 기술을 결합한 항체-분해약물접합체(DAC, Degrader-antibody conjugate)가 주목을 받고 있다. 미국 바이오 전문매체인 Biocentury는 DAC가 ADC와 TPD 두 모달리티를 결합함으로써 독성을 최소화하고 세포 내 특정 표적에 정확하게 약물을 전달할 수 있는 차세대 신약 개발의 가능성을 제시한다고 밝혔다. 작년 하반기부터 DAC 딜과 파트너십은 증가 추세를 보이고 있으며, DAC 개발 스타트업인 Firefly Bio도 올해 2월 출범했다. 임상 연구의 경우, 오름 테라퓨틱스가 FDA로부터 HER2/HER3 표적 GSPT1 degrader 유방암 치료제의 IND 승인을 받은 바 있다. 이번 자료에서는 DAC의 특징과 글로벌 기술이전 현황을 소개한다.→ 더읽기(다운로드)

2024년 미국 특허 만료 예정 상위 10개 의약품

 2024년 미국 특허 만료 예정 상위 10개 의약품    국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원   Overview 2023년 초, 글로벌 빅파마들은 블록버스터 의약품들의 특허 만료로 인한 매출 감소를 방어하고자 신규 파이프라인을 확보하기 위해 적극적으로 움직일 것으로 예측되었다. 그러나 2022년 초부터 기준금리를 인상해 오던 미국 연방준비제도가 2023년에 들어서도 지속적으로 기준금리를 인상하였으며, 바이든 정부도 2023년 8월 인플레이션 감축법(Inflation reduction act, IRA)에 따른 약가인하 협상 대상을 발표하는 등 여러 외부 요인이 발생함에 따라 상반기에 실제로 발표된 M&A나 파트너십 거래 실적은 저조한 편이었다.그러나 2023년 9월부터 기준금리는 동결되기 시작해 현재까지 그 기조가 유지되고 있으며, 약가인하 협상 대상으로 확정 리스트업 된 블록버스터 의약품들은 대부분 독점권 만료가 임박한 제품으로 특허 만료와 함께 대비가 가능한 것으로 판단되면서 분위기는 바뀌기 시작했다. 글로벌 빅파마들은 급격한 금리 인상에 대비하기 위해 비축해 온 기업 잉여 현금 흐름(Free cash flow to firm, FCFF)을 바탕으로 신규 파이프라인 확보를 위해 2023년 하반기부터 본격적으로 움직이기 시작했으며, 약가 인하 회피 수단으로 기존 블록버스터 제품의 피하주사(SC) 제형 개발 또한 추진하기 시작해 특허 에버그리닝(Evergreening)은 더욱 강화될 것으로 보인다. 최근 미 복지부는 공중보건서비스법 351 조항을 개정하여 인터체인저블 바이오시밀러(Interchangeable biosimilar) 지정제도 삭제를 발표한 바 있다. 이에 따라 바이오시밀러 시장 경쟁이 더욱 치열해질 것으로 보이면서, 오리지널 의약품의 특허 만료는 향후 글로벌 빅파마들의 파이프라인 재정비 움직임과 제약·바이오 시장의 흐름에도 더 큰 영향을 미칠 것으로 보인다. 이에 본편에서는 FiercePharma가 소개한 2024년 미국 특허 만료가 예정된 상위 10개의 의약품(표 1) 중 상위 5건에 대해 본격적으로 알아보고자 한다. → 더읽기(다운로드)

2024년 3월 주요 신약개발 관련 Deal

 2024년 3월 신약개발관련 주요 Deal 주요 라이센싱 및 파트너십 No Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 3/1 Laboratoires Pierre Fabre SA Kinnate Biopharma Inc Exarafenib Pan-RAF Inhibitor 흑색종, 고형암 1상 31 2 3/6 Gilead Sciences Merus Triclonics® 삼중특이적 T-Cell Engager 항체 개발 플랫폼 암 - 1,500 3 3/8 Stemson Therapeutics Corp Aderans Co Ltd ICX-TRC 유도만능줄기세포 기반 모발 재생 세포치료제 탈모 2상 n/d 4 3/11 Boehringer Ingelheim GmbH Nxera Pharma Co Ltd (구.Sosei Group) StaR® HTL0048149 Stabilized Receptor 기술 기반 GPCR 약물설계 플랫폼 GPR52 작용제 - 조현병 - 1상 825.6 5 3/12 MSD Pearl Bio GRO 합성기술 비표준 아미노산 기반 항암제 암 - 1,000 6 3/14 보령 미림진 WITheranostics® WARS1 타겟 난치성 감염 및 면역질환 치료제 면역질환 - n/d 7 3/20 Cartherics Ohio State Univ. - TF표적 iPSC 유래 CAR-NK 삼중음성유방암, 다발성골수종 - n/d 8 3/29 Kaken Pharmaceutical Eisai Merislon® Myonal® - Betahistine mesylate, HRH1 작용제/HRH3 길항제 - Eperisone hydrochloride, VDCCs 차단제 메니에르병 근육경련 외 시판중 시판중 25.1   주요 M&A No. Date Acquires Issuer 주요 파이프라인 금액 (USD Mn) 1 3/5 Akari Therapeutics Peak Bio - (Nomacopan) 보체C5- LTB4 이중특이적 재조합억제제 / 혈소판감소증(임상3상) - (PASylated-nomacopan) 지속형 보체C5-LTB4 이중특이적 재조합억제제 / 황반변성GA (전임상) - (PHP-303) 5세대 호중구 엘라스타제 억제제 / 알파1 항트립신 결핍증(임상1상) - TROP2 ADC/고형암(전임상) n/d 2 3/14 AstraZeneca Amolyt Pharma - (Eneboparatide; AZP-3601) 부갑상선 호르몬 수용체 작용제 / 부갑상선기능저하증(HP)(임상3상) 1,050 3 3/19 AstraZeneca Fusion Pharma - (225Ac-PSMA I&T; FPI-2265) PSMA 표적 255Ac 방사성 접합체 / mCRPC(임상2상) - (FPI-1434) IGF-1R 표적 255Ac 방사성 표지 이중항체 / 고형암(임상1상) - (FPI-2059) NTSR1 표적 255Ac 방사성 접합체 / 고형암(임상1상) 2,000 4 3/19 TheraCryf (구.Evgen Pharma) Chronos Therapeutics - (Chroneuro™; RDC5) 시누클레인 억제제 / ALS(임상1상 - (CTDP-001) 도파민 재흡수 억제제 / MS Fatigue(전임상) 430 5 3/25 Abbvie Landos Biopharma - (NX-13) NLRX1 작용제 / UC(임상2상), 크론병(임상1상) 137.5 6 3/25 Novo Nordisk Cardior Pharmaceuticals - (CDR132L) miR-132 표적 ASO / 심부전증(임상2상) 1,108 7 3/25 Nuvation Bio AnHeart Therapeutics - (Taletrectinib) ROS1 억제제 / NSCLC(임상2상) - (Safusidenib) IDH1 억제제 / 신경교종(임상2상) n/d (n/d=non-disclosure)   Reference Globaldata / BioCentury / Synapse / 각 사 홈페이지  

2024년 2월 신약개발관련 주요 Deal

              2024년 2월 신약개발관련 주요 Deal    주요 라이센싱 및 파트너십  No  Date Investors/ Licensee Service Provider/ Licensor Assets Target·Modality Indication Stage Deal Value (USD Mn) 1 2/1 Sanofi Graviton Bioscience GV101 ROCK2 선택적 억제제 신경질환 외 1상 n/d 2 2/5 AstraZeneca Yiviva STAR Platform 다중표적 약물발굴 플랫폼 염증성질환, 암 - n/d 3 2/6 Immunome Ayala Pharmaceuticals AL102 AL101 경구용 감마 세크레타제 억제제 주사용 감마 세크레타제 억제제 데스모이드 종양 선양 낭포성 종양 3상 50 4 2/7 Jazz Pharmaceuticals Redx Pharma n/d KRAS 억제제 (G21D 선택적 및 범KRAS 분자 포함) 암 전임상 880 5 2/7 Jassen Pharmaceuticals Arkuda Therapeutics n/d 리소좀 기능 강화제 신경퇴행성질환 n/d n/d 6 2/13 Brii biosciences Vbi vaccines BRII-179(VBI-2601) VBI-1901 HBV 항원 백신 CMV 항원(gB, 9965 표적) 백신 B형간염 교모세포종 2상 2상 33 7 2/13 Ono Pharmaceuticals Shattuck Labs SL-172154 (SIRPα-Fc-CD40L) CD47xCD40 타겟 약물발굴 플랫폼 자가면역질환, 염증성질환 - 227 8 2/14 Ono Pharmaceuticals Numab Therapeutics NM49 다중항체 암 전임상 n/d 9 2/19 Gilead Sciences Biocytogen RenMice® (RenMabTM RenLite® RenNano® RenTCR-mimicTM) 완전 인간 항체 라이브러리 - 단일클론항체 발굴 플랫폼 - 이중특이성/다중특이성 항체 발굴 플랫폼 - HCAb 및 나노바디 발굴 플랫폼 - 나노바디 및 TCR 모방 항체 발굴 플랫폼 - - n/d 10 2/22 Rigel Pharmaceuticals Blueprint Medicines Corp. GAVRETO®* RET 억제제 NSCLC, 갑상선암 시판중 15 11 2/28 AbbVie OSE Immunotherapeutics OSE-230 GPCR 표적 ChemR23 활성화 mAb 염증성질환 전임상 713 12 2/28 Viatris Idorsia Selatogrel Cenerimod - P2Y12 억제제 - 선택적 S1P1 수용체 조절제 심근경색 전신홍반루푸스 3상 3상 350   (n/d=non-disclosure)  * 2024년 2월 22일 기준 Roche(Genentech)와 Blueprint의 협력 계약 종료, 미국 내 권리 인수계약 체결  

2023년 EMA 신약 승인 현황

2023년 EMA 신약 승인 현황국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원OVERVIEW지난 1월 유럽 EMA는 ‘Human Medicines Highlights 2023’을 통해 지난 2023년 한 해 동안 진행한 심사 결과를 공개했다. 2023년 EMA가 판매 승인을 권고하는 ‘긍정적인 의견(Positive opinions)’을 받은 의약품은 총 77건이며, ‘부정적인 의견(Negative opinions)’을 받은 의약품은 3건, ‘반려된 의약품(Withdrawn applications)’은 19건이다. 긍정적인 의견을 받은 의약품(77개) 중에는 새로운 유효 성분(New active substances)이 39건, PRIME(Priority Medicines) 3건, 희귀의약품(Orphan medicines) 17건, 첨단치료 의약품(Advanced therapy medicinal products) 1건, 바이오시밀러(Biosimilars) 8건, 제네릭(Generics) 14건, 신속심사(Accelerated assessments) 3건, 조건부허가(Conditional marketing authorisations) 8건, 예외적 상황의 품목허가(Approvals under exceptional circumstances) 1건이 포함된다. → 더 읽기(다운로드)   

2024년 1월 신약개발관련 주요 Deal

2024년 1월 신약개발관련 주요 Deal주요 라이센싱 및 파트너십 NoDateInvestors/LicenseeService Provider/LicensorAssetsTarget·ModalityIndicationStageDeal Value(USD mn)11/2AstraZenecaAllorion Therapeuticsn/d (Lead)EGFR L858R 알로스테릭 저해제NSCLC전임상54021/4Avenzo TherapeuticsAllorion TherapeuticsAVZO-021CDK2 선택적 억제제HR+/HER2- 유방암, 진행성 고형암1상1,04031/8Radiance BiopharmaBiocytogenPharmaceuticalsn/dHER2/TROP2 BsADC암n/dn/d41/8Janssen BiotechSimcha Therapeuticsn/dDR-18 CAR-T암n/dn/d51/10동아에스티Eleven TherapeuticsTERA PlatformAI/ML 기반 xRNA 치료제 개발 플랫폼섬유성 질환n/dn/d61/16EpiVario IncMetabomed LTDMTB-9655ACSS2 억제제암1상n/d(n/d=non-disclosure)  주요 M&ANo.DateAcquiresIssuer주요 파이프라인금액(USD mn)11/8MSDHarpoon Therapeutics- (TriTAC®) Tri-Specific T-cell Activating Construct Platform- (ProTriTAC™) Prodrug concept of TriTAC®- (HPN328) DLL3 and CD3 targeting, based on TriTAC®/ SCLC(임상1/2상)- (HPN217) BCMA and CD3 targeting, based on TriTAC®/ Multiple myeloma(임상1/2상)- (HPN601) EpCAM and CD3 targeting, based on TriTAC®/ Solid tumor(전임상)68021/8NovartisCalypso Biotech- (CALY-002) αIL-15 mAb / Celiac disease, Eosinophilic esophagitis(임상1상)42531/8J&J Ambrx Biopharma- (ARX517) PSMA ADC / mCRPC(임상1/2상)- (ARX788) HER2 ADC / HER2+ Breast cancer(임상2/3상)- (ARX305) CD70 ADC / Renal cell carcinoma(임상1상)2,00041/9GSKAiolos Bio- (AIO-001) αTSLP mAb / Asthma, Chronic rhinosinusitis(임상2상)1,40051/15Orion GroupLegoChem Biosciences- (LCB14) HER2 ADC / Breast cancer, NSCLC, Solid cancer, CRC, Gastric cancer (임상1~3상)- (LCB84) TROP2 ADC / Solid tumor(전임상)41561/23SanofiInhibrx- (INBRX-101) A1AT 조절제/ Alpha-1 항트립신 결핍증(AATD)(임상1상)2,20071/23NAYA BiosciencesFlorida Biotechnologies- AAV 벡터 유전자치료제 / 레베르 유전성 시신경병증(LHON)(임상1상)2081/30Regeneron Pharmaceuticals Inc2Seventy Bio Inc- (bbT-369) CD79A and CD20 targeting CAR-T / B-cell lymphoma refractory(임상1/2상)- (SC-DARIC33) CD33 targeting CAR-T / Refractory acute myeloid leukemia(임상1상)15 Reference각 사 홈페이지 / Globaldata / BioCentury / Synapse / Bloomberg 

2023 글로벌 제약·바이오 신약 개발 동향_R&D, Deal

JP Morgan Healthcare Conference 2024 리뷰

JP Morgan Healthcare Conference 2024 리뷰  국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원Overview 세계 최대 규모의 제약·바이오 행사인 제42회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JPMHC)가 지난 1월 8일부터 11일까지 미국 샌프란시스코에서 개최되었다. ADC와 대사질환 치료제, AI 활용에 대한 관심이 주요 이슈였던 이번 컨퍼런스에는 614개의 기업이 발표를 위해 참가하였으며, 8,000여명의 공식 참가자가 등록한 것으로 알려졌다. 그러나 JPM Week 중 발표된 M&A 및 파트너십 딜은 작년에 비해 금액과 건수 모두 상대적으로 감소한 양상을 보였다. Fierce Pharma는 2023년 거래 금액 기준으로 가장 상위의 10개 딜 중 6개 거래가 2023년 4분기에 체결되었으며, 그 중에서도 4개 거래는 12월 전후로 체결된 상황 때문인 것으로 분석하고 있다. 글로벌 빅파마들은 2024년 또한 2023년과 마찬가지로 지속 가능한 성장을 이루기 위한 사업 분야 재정립 및 파이프라인 재구축의 기간으로 보고 있으며, 시장이 본격적으로 회복될 것으로 예상되는 2025년부터 본격적으로 매출을 낼 수 있을 것으로 기대되는 후기 임상 단계의 신규 파이프라인 확보 또한 지속해 나갈 예정이라 밝혔다. 본편에서는 JPM Week 중 발표된 글로벌 빅파마의 주요 M&A 딜 4건에 대해 집중적으로 알아보고자 한다.→ 더 읽기(다운로드)  

2023년 FDA 신약 승인 현황

   2023년 FDA 신약 승인 현황   국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원   Overview   2023년 한 해 동안 미국 FDA는 총 55개의 신약을 승인했다(CDER 기준). 이는 2022년 승인 건수(총 37건) 대비 약 50% 증가한 수치다. 적응증 유형별로는 Oncology(13건), Neurology(9건), Infectious diseases & Haematology(각 5건)의 순으로 승인 되었으며, 모달리티 유형별로는 Small molecules(34건), Proteins(17건), Oligonucleotides(4건) 순으로 승인 되었다. 이번 자료에서는 네이처 리뷰지에서 공개한 2023년 승인 신약(55건)과 거절된 신약(9건), 올해의 주목할 만한 파이프라인(19건)을 소개한다.→ 더 읽기(다운로드)   

2023년 12월 신약개발관련 주요 Deal

                     2023년 12월 신약개발관련 주요 Deal   주요 라이센싱 및 파트너십 No일자개발사도입업체물질·기술명Target·Modality적응증단계최대마일스톤(USD mn)112/4Abbisko TherapeuticsMerck KGaAPimicotinib(ABSK021)경구용 CSF-1R 길항제관절종양(TGCT)3상n/d(계약금70)212/4AbsciAstraZeneca‘Drug Creation’AI 기반 항체 치료제 신약 개발 플랫폼암-247312/5AQEMIASanofi‘Deep Physics’AI 기반 저분자화합물 신약 개발 플랫폼--140412/5BigHat BiosciencesAbbVie‘Milliner’AI, 머신러닝 기반 항체 발굴 플랫폼암 355512/5인투셀삼성바이오에피스‘OHPAS’‘PMT’‘Nexatecans’ADC 링커기술ADC TI 선택성 부여 기술TOP1 저해 캄토테신 페이로드암-n/d612/6Coya TherapeuticsDr. Reddy’s LabCOYA302저용량 IL-2 x CTLA-4 Ig(Abatacept)루게릭병 등2상733712/6싸이런테라퓨틱스셀트리온CD3 TCE 기술다중 특이성 항체 3종암-882812/11SystimmuneBMSBL-B01D1EGFR/HER3 이중항체 ADC 후보물질폐암, 유방암1상8,400912/12C4 TherapeuticsMerck KGaAn/dDAC 후보물질 및 추가 후보물질 3종n/d-3,1101012/14Nona BiosciencesPfizerHBM9033α-mesothelin ADC 후보물질고형암1상1,1031112/19Innate PharmaSanofi‘ANKET Platform’B7-H3 NK 세포치료제 후보물질 및 추가 후보물질 2종암-1,4401212/19CompugenGilead SciencesCOM503αIL-18 항체 치료제 후보물질고형암전임상8481312/20Hansoh PharmaGSKHS-20093B7-H3 ADC 후보물질소세포폐암중국1상1,7101412/21Fauna BioEli Lilly‘Convergence’AI 플랫폼 기반 13줄 땅다람쥐 오믹스 데이터 활용,신규 비만치료제 타겟 발굴비만-4941512/22레고켐바이오JanssenLCB84Trop2 ADC 후보물질고형암, 혈액암1/2tkd1,700(n/d=non-disclosure)    주요 M&A    No.  일자  피인수기업  인수기업  주요 파이프라인  금액 (USD mn)  1  12/4  Carmot Therapeutics  Roche  - (CT-388) GLP-1/GLP 이중 작용제, 제2형 당뇨병 유무 관계 없는 비만(2상 준비) - (CT-996) 경구용 GLP-1 작용제, 제2형 당뇨병 및 비만(1상) - (CT-868) GLP-1/GIP 이중 작용제, 과체중 또는 비만을 동반한 제1형 당뇨병(2상) - 전임상 단계 대사질환 치료제 등  3,100  2  12/6  Cerevel Therapeutics  Abbvie  - (Emraclidine) 무스카린성 M4 수용체 PAM, 정신분열증(2상) - (Tavapadon) 도파민 D1/D5 선택적 부분 작용제, 진행성 PD(3상)  - (Darigabat) 알파 2/3/5 선택적 GABA A 수용체 PAM, 치료 저항성 간질 및 공황장애(2상) - (CVL-354) 카파 오피오이드 수용체(KOR) 길항제, 주요 우울증 장애(1상)  8,700  3  12/12  Icosavax  AstraZeneca  - (IVX-A12) RSV/hMPV 혼합백신, 60세 이상 성인의 중증 호흡기 감염(3상 준비)  1,100  4  12/26  RayzeBio  BMS  - (RYZ101) SSTR2 표적 악티늄 기반 방사성 의약품, 소세포폐암(3상)  4,100  5  12/26  Gracell Biotechnologies  AstraZeneca  - (GC012F) BCMA/CD19 이중 표적 CAR-T, 다발성골수종/SLE/기타 혈액암 및 자가면역질환(1b/2상)  1,200  Reference각 사 홈페이지Globaldata / BioCentury / FierceBiotech / Reuters 하나증권, 하나 BIOgraphy, 2024.1 

2024 Most Valuable R&D Project Top 10

  2024 Most Valuable R&D Project Top 10   국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원 Overview 제약바이오 산업 전문 분석기관인 이밸류에이트는 2024 Preview을 통해 순현재가치 기준으로 가장 가치가 높은 2024년 R&D Project Top 10을 발표했다(표1).  가장 높은 가치가 매겨진 2가지 에셋은 비만, 당뇨병 등 대사질환 치료제다. 위고비(Wegovy, Semaglutide, GLP-1R agonist/Type 2 diabetes and obesity)를 보유한 노보 노디스크와 마운자로/젭바운드(Mounjaro/Zepbound, Tirzepatide, GLP-1/GIP agonist/Type 2 diabetes and obesity)를 보유한 일라이 릴리가 시장의 선두주자로 남기 위해 후속 신약 개발을 위한 경쟁을 벌이고 있으며, 시장에서도 지난 해의 대사질환 치료제에 대한 관심이 올해도 한동안 이어질 것으로 보인다. 2개의 대사질환 에셋 외 8개의 다른 에셋들은 종양 3개, 자가면역질환 2개, 호흡기질환 1개, 심장질환 1개, 신경질환 1개로 구성되었으며, 전체 10개 에셋을 모달리티별로 분류해 본 결과 저분자화합물 7개, 항체 2개, 펩타이드 1개로 확인되었다.→ 더 읽기(다운로드)   

2023 글로벌 신약개발 트렌드 분석(at a glance)

 2023 글로벌 신약개발 트렌드 분석(at a glance)   국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원   2023년 주요 글로벌 Deal 글로벌 빅파마들은 블록버스터 의약품의 특허 만료가 임박함에 따라 바이오시밀러의 출시로 인한 매출 공백을 메우기 위해 기존 의약품의 적응증 확대 및 희귀질환 치료제 개발에 나서는 등 신규 시장 선점을 위해 노력하고 있다. 때문에 최근 5년 이내에 승인 받아 수익이 보장된 에셋 혹은 후기 임상단계에 접어들어 바로 매출을 발생시킬 수 있는 에셋이나, 이미 유효성이 검증된 기술 플랫폼을 보유한 기업과의 M&A 거래가 선호되는 추세다.  특허 만료 이외에도 인플레이션 감축법(Inflation Reduction Act, IRA) 및 관련 조치, 기대 인플레이션율의 상승과 금리인상 기조에 따라 2023년 상반기 제약·바이오 Deal의 전체 거래량은 전년 동기 대비 36% 감소하였으며, 미 연방거래위원회(Federal Trade Commission, FTC)의 약가인상 억제를 위한 반독점 행위 감독 강화로 글로벌 빅파마들의 M&A 및 메가딜은 위축되고 중소형 바이오텍 위주의 Deal이 주로 성사되는 경향 또한 보였다. 본 챕터에서는 어려운 시장 상황에도 불구하고 USD $10Bn 이상의 규모로 성사된 글로벌 빅파마들의 M&A 딜을 주로 살펴보고자 한다.   → 더 읽어보기(다운로드)  

2023년 11월 신약개발관련 주요 Deal

 2023년 11월 신약개발관련 주요 Deal   주요 라이센싱 및 파트너십  No 일자 개발사 도입업체 물질·기술명 Target·Modality 적응증 단계 최대 마일스톤 (USD mn) 1 11/1 Cellectis AstraZeneca - 유전자 편집 기술 (유전자 표적 25개 활용, 후보물질 10종 개발) 암, 희귀질환 - 2,445 2 11/3 동아에스티 UMass (Univ. of Massachusetts Chan Medical School) - AAV 매개 유전자 치료제 만성 염증성질환 - n/d 3 11/6 Biotheus BioNTech PM8002 αPD-L1xVEGF BsAb 진행성 고형암 2상 1,055 4 11/6 종근당 Novarits CKD-510 HDAC6 억제제 샤르코마리투스병, 심혈관질환 1상 1,305 5 11/6 오름테라퓨틱스 BMS ORM-6151 αCD33 mAb 기반 GSPT1 TPD 급성 골수성백혈병, 골수이형성증후군 1상 180 6 11/7 Senti Bioscience Celest Therapeutics SENTI-301A 동종 CAR-NK 세포 치료제 GPC3 발현 간세포암종 전임상 156 7 11/9 Eccogene AstraZeneca ECC5004 경구용 GLP-1RA 제2형 당뇨병, 비만 등 1상 1,985 8 11/9 Recursion Pharma Bayer - AI 기반 신약 개발 플랫폼 (후보물질 7종 개발) 종양학 - 1,500 9 11/13 Legend Biotech Novartis LB2102 DLL3 표적 CAR-T 치료제 소세포폐암, 대세포 신경내분비암종 1상 1,110 10 11/14 Jazz Pharmaceuticals Autifony(GSK) - 이온 채널 표적 치료제 신경질환 - 771 11 11/15 Arcellx Kite Pharma (Gilead Sciences) ACLX-001 CART-ddBCMA 세포 치료제 다발성 골수종 1상 285 12 11/16 BioLite (ABVC BioPharma) AiBtl BioPharma ABV-1504 ABV-1505 노르에피네프린(NET) 수송체 억제제 주요 우울 장애, ADHD 등 2상 2b상 667 13 11/16 안지오랩 상명이노베이션 (한림제약) ALS-L1023 다중 타깃 혈관신생억제제 습성황반변성 2상 8 14 11/21 Ensem Therapeutics BeiGene ETX-197 경구용 CDK2 억제제 유방암 전임상 1,330 15 11/21 Genentech(Roche) Nvidia NVIDIA DGX Cloud AI/ML 기반 후보물질 발굴/설계 최적화 플랫폼 - - n/d 16 11/23 Aston Science Abogen Biosciences Th-Vac Platform ML 기반 항암 백신용 에피토프 발굴 플랫폼 암 - n/d 17 11/27 Usynova AstraZeneca UA022 경구용 KRAS G12D 억제제 췌장암, 대장암, 비소세포폐암 등 전임상 419 18 11/27 Centenaire Biosciences 차바이오텍 CTN001 αHER2 mAb 유방암, 위암 등 - n/d 19 11/29 PRISM BioLab Eli Lilly PepMetics Platform 경구용 단백질간상호작용(PPI) 억제제 발굴 플랫폼 (후보물질 2종 개발) - - 660 20 11/29 Phenomic AI Boehringer Ingelheim scTx Platform AI/ML 기반 단일 세포 전사체학 플랫폼 대장암, 췌장암 등 - 509 (n/d=non-disclosure)  주요 M&A  No. 일자 피인수기업 인수기업 주요 파이프라인 금액 (USD mn) 1 11/14 Qsam Biosciences Telix Pharmaceuticals - (CycloSam; Samarium-153-DOTMP) 전이성 골암 및 골육종 방사성치료제(임상1상, FDA RPDD지정) 125 2 11/16 Propella Therapeutics Astellas - (PRL-02) CYP17 억제제/전이성 전립선암 치료제(임상1상) 175 3 11/21 Caraway MSD - TRPML1 조절제 등 신경 퇴행성 질환 치료제 610 4 11/22 Freeline Therapeutics Syncona - (FLT201) 제1형 고셔병 AAV 유전자치료제 28 5 11/22 T3 Pharmaceuticals Boehringer Ingelheim - (T3P-Y058-739) 박테리아 활용, TME에 면역조절단백질 전달하는 기전의 면역항암제 509 6 11/30 앱티스 동아에스티 - (Abclick) 3세대 ADC 링커 기술 - (AT-211) CLDN18.2 ADC n/d 7 11/30 ImmunoGen AbbVie - (ELAHERE; Mirvetuximab soravtansine-gynx) FRα ADC, 백금저항성 난소암 치료제 - (IMGN-151) 차세대 FRα ADC, 난소암 및 고형암 치료제(임상1상) - (IMGN-632; Pivekimab sunirine) CD123 ADC, 희귀 혈액암BPDCN 치료제(임상2상) 10,100  Reference 각 사 홈페이지Globaldata / BioCentury / FierceBiotech / Reuters 키움증권, Kiwoom Healthcare 종합정리, 2023.12 

2023글로벌 연구•산업 동향(at a glance)

 2023글로벌 연구•산업 동향(at a glance)   국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원   Overview 2023년 국가신약개발사업단이 발간한 글로벌 연구•산업 동향 자료는 총 11건이며, 그 중 4건은 글로벌 신약개발 동향(ADC, NASH 등), 4건은 FDA, EMA 승인, 3건은 해외 학회(AACR, ASCO, ESMO) 리뷰 컨텐츠이다. 이번 달에는 지난 2023년동안 발간된 자료를 요약하여 소개한다.  → 더 읽어보기(다운로드)  

ESMO 2023 빅파마 주요 ADC 발표 결과

 ESMO 2023 빅파마 주요 ADC 발표 결과   국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원   Overview 1975년에 설립된 유럽 최대의 종양 학회인 유럽종양학회(ESMO 2023)가 지난 10월 20일부터 24일까지(현지 시각) 스페인 마드리드에서 개최되었다. 전 세계 170개 국가에서 34,000여 명의 종양 전문가들을 회원으로 보유하고 있는 유럽종양학회는 올해 ESMO 2023에서 1,632개 프레젠테이션과 2,185개 포스터를 공개했다.올해 ESMO 2023에서는 다수의 ADC 파이프라인의 임상 결과가 공개되면서 주목을 받았으며, 학회 기간 동안에 MSD가 Daiichi-Sankyo의 ADC 치료제 3종(HER3-Dxd, I-Dxd, R-Dxd)에 대해 220억 달러(약 30조) 규모의 라이선스 계약을 체결하는 빅딜도 성사되었다. ESMO 2023에서 공개된 ADC 치료제 Enhertu(Daiichi-Sankyo/AstraZeneca), Dato-Dxd(Daiichi-Sankyo/AstraZeneca), Trodelvy(Gilead Sciences), Padcev(Astellas Pharma)에 대한 빅파마의 주요 5개 임상 연구 발표 결과를 소개한다. → 더 읽어보기 (다운로드)  

2023년 10월 신약개발관련 주요 Deal

2023년 10월 신약개발관련 주요 Deal 주요 라이센싱 및 파트너십  No 일자 개발사 도입업체 물질·기술명 Target·Modality 적응증 단계 최대 마일스톤 (USD mn) 1 10/3 Intellia Therapeutics Regeneron Pharma Nme2 CRISPR/Cas9 Non-liver CRISPR 유전자 편집 신경 및 근육 질환 - n/d 2 10/4 Teva Sanofi TEV’574 anti-TL1A 항체 치료제 염증성장질환 (UC, 크론병) 2b상 1,481 3 10/10 BioMap Sanofi xTrimo LLM 기반 AI 신약 개발 플랫폼 면역학, 신경학, 종양학, 희귀질환 등 - 1,010 4 10/10 카나리아바이오* Hikma Oregovomab CA125 항체 면역항암제 난소암 3상 n/d 5 10/11 Federation Bio Kanvas Biosciences FB-001 - 경구용 세균주 기반 치료제 합성 미생물군집 기반 면역항암제 고옥살산뇨증, IBD 암 1상 전임상 n/d 6 10/11 큐리언트 싸이토젠 Adrixetinib Q901 AXL/MER/CSF1R 삼중 저해제 CDK7 저해제 암 암 1상 1상 n/d 7 10/12 Ichnos Sciences Astria Therapeutics Telazorlimab STAR-0310 OX40 항체 장기 지속형 OX40 길항제 항체 습진 아토피 피부염 등 2상 전임상 320 8 10/12 EpimAb Biotx Almirall FIT-Ig 이중항체 개발 플랫폼 면역질환 - 210 9 10/12 MediLink Therapeutics BioNTech YL202 TOP1-HER3 ADC 암 등 1상 1,070 10 10/12 GC녹십자 Immetas Therapeutics - mRNA 치료제 자가면역질환 - n/d 11 10/16 Synaffix SOTIO Biotech GlycoConnect, HydraSpace, toxSYN ADC 기술 플랫폼 3종 고형암 - 740 12 10/16 KBP Biosciences Novo Nordisk Ocedurenone 경구용저분자 비스테로이드성 무기질코르티코이드 수용체 길항제(nsMRA) 고혈압, 만성신장질환 3상 1,300 13 10/16 지아이이노베이션 Maruho GI-301 이중융합 단백질 (FcεRIα 세포 외 부분+long-acting기술) 알레르기성 질환 1b상 221 14 10/17 Monte Rosa Tx Roche QuEEN Platform TPD molecular glue 암, 신경질환 - 2,050 15 10/17 Assembly Biosciences Gilead Sciences ABI-4334 ABI-5366 차세대 HBV core 저해제 헬리카제-프리마제 억제제 B형 간염 HSV 1a상 전임상 430 16 10/17 Jiangsu Hengrui Medicine Elevar Therapeutics (HLB 미국 자회사) Camrelizumab anti-PD-L1 면역관문억제제 간암 2상 n/d 17 10/18 Ovid Therapeutics Ligand Pharmaceuticals Soticlestat 콜레스테롤 24-수산화효소 억제제 발작 3상 30 18 10/19 Gravitas Therapeutics Basilea Pharmaceutica GR-2397 (BAL2062) 항진균제 침습성 아스펠르길루스증 1상 71 19 10/19 Hummingbird Bio Endeavor BioMedicines HMBD-501 HER3 ADC 고형암 전임상 430 20 10/19 Daiichi Sankyo MSD U3-1402 DS-7300 DS-6000 HER3 ADC, Patritumab Deruxtecan IB7-H3 ADC, Ifinatamab deruxtecan CDH6 ADC, Raludotatug deruxtecan EGFR 변이 비소세포폐암 소세포폐암 신세포암, 난소암 3상 2상 1상 22,000 21 10/20 Hansoh Pharma GSK HS-20089 B7-H4 ADC 난소암, 자궁내막암 1상 1,570 22 10/26 AbbVie Lupus Therapeutics Rinvoq (Upadacitinib) 경구용 JAK1 저해제 전신 홍반성 루푸스 (SLE) 3상 n/d 23 10/30 Jiangsu Hengrui Pharma Merck KGaA HRS-1167 SHR-A1904 선택적 PARP1 억제제 Claudin18.2 ADC 고형암 고형암 1상 1상 1,669 24 10/30 Redwire Eli Lilly 'PIL-BOX-01' 우주 의약품 제조 플랫폼 당뇨병, 심혈관 질환, 통증 - n/d 25 10/31 Verve Therapeutics (Beam Therapeutics) Eli Lilly VERVE-101 - - PCSK9 저해(CIRSPR/Cas9) ANGPTL3 저해제 - 심혈관계 질환 1상 - - 600  26  10/31 MeiraGTx Sanofi - 리보스위치(riboswitch) 플랫폼 염증, 대사 질환 등 - 30  27  10/31 Janssen(JNJ) GSK JNJ-3989(ARO-HBV) siRNA 치료제 만성 B형 간염 2상 1,000  (n/d=non-disclosure) * 중동·아프리카 지역 내 상업화를 위한 독점적 판매권 및 라이선스 계약주요 M&A  No. 일자 피인수기업 인수기업 주요 파이프라인 금액 (USD mn) 1 10/3 POINT Biopharma Eli Lilly 방사성 리간드 암 치료제 1,400 2 10/5 Mitokinin AbbVie 선택적 PINK1 활성화 파킨슨병 치료제 655 3 10/5 Orchard Therapeutics Kyowa Kirin 조혈 줄기 세포 유전자 치료제(CGT) 478 4 10/8 Mirati Therapeutics BMS KRAS 항암제 'Krazati' 5,800 5 10/18 Mablink Bioscience Eli Lilly Nectin-4 ADC 링커 플랫폼 'PSARLink' n/d 6 10/23 Telavant Roche TL1A 항체 치료제 RVT-3101 7,250 Reference각 사 홈페이지Globaldata / BioCentury / FierceBiotech / Reuters 키움증권, Kiwoom Healthcare 종합정리, 2023.11 / 하나증권, 하나 월간 BIOgraphy, 2023.11  

ESMO 2023 주요 폐암 임상연구 데이터(Amivantamab)

 ESMO 2023 주요 폐암 임상연구 데이터(Amivantamab)   국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원   Overview 비소세포폐암(NSCLC)은 폐암의 80~85%를 차지한다. NSCLC의 주요 발병 원인 중 하나는 상피세포 수용체인 EGFR의 돌연변이인데, 대표적인 EGFR 돌연변이는 ‘L858R’과 ‘Exon19del(Del19)’이며 이들은 전체 EGFR 돌연변이의 80~95%를 차지한다. EGFR 유전자 돌연변이가 있는 NSCLC 환자를 치료하기 위해서는 해당 유전자 변이 종류 및 내성 발생 유무에 따라 1, 2, 3세대 EGFR TKI를 사용한다. 대표적인 치료제로는 2018년에 FDA로부터 1차 치료제로 승인 받은 타그리소(Tagrisso, AstraZeneca, Osimertinib, EGFR Inhibitor)가 있다. 그러나 타그리소 또한 다른 TKI 표적치료제와 마찬가지로 사용 후 내성이 생기기 때문에 재발하게 될 경우 재사용이 불가능하고, 화학요법을 병용하지 않는 후속 표적치료법이 부재하는 등 재발 후 치료법 및 치료 옵션에 대한 미충족 의학수요가 높다.  ESMO 2023에서는 NSCLC와 관련하여 총 299개의 초록이 발표되었으며, 그 중 프레지덴셜 심포지엄에서는 리브레반트(Rybrevant, J&J, Amivantamab, αEGFRxαMET BsAb)와 렉라자(Leclaza, Yuhan, Lazertinib, EGFR TKI) 병용투여 임상3상 MARIPOSA (NCT04487080) 및 MARIPOSA-2(NCT04988295), 리브레반트와 화학요법 병용투여 임상3상 PAPILLON(NCT04538664)의 연구 결과가 발표되었다. 본고에서는 리브레반트 관련 3개 임상시험의 결과를 상세히 살펴보고자 한다.→ 더 읽어보기(다운로드) 

2023년 9월 FDA 전문의약품 승인 심사 현황 및 결과

 2023년 9월 FDA 전문의약품 승인 심사 현황 및 결과    국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원   Overview   FDA는 이번 9월, 전문의약품 승인 신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 허가 검토를 실시하였다.   BioCentury에서는 11개의 9월 검토예정 목록을 제시하였는데, 그 중 8개는 Aphexda(BioLineRx), SC Tecentriq(Roche), Ojjaara(GSK), Neffy(ARS), Jardiance(Boehringer Ingelheim & Eli Lilly), Likmez(Appili), Nyxol(Ocuphire), Pombiliti(Amicus)이며 예정대로 검토를 실시하였다. 나머지 2개는 Jemperli(GSK)와 Lymphir(Citius)로 Jemperli는 올해 PDUFA 예정일이었던 9/23일 보다 앞선 7/31일에 재발성 자궁내막암 치료제로서 FDA의 승인을 받았으며, Lymphir는 올해 7/28일 FDA 승인 거절 이후 ‘24년 초에 재제출을 계획하고 있다.   이번 PDUFA로 승인된 의약품은 총 6개로 신규 승인 3건(Aphexda, Ojjaara, Pombiliti), 기타(적응증 확대, 제형 변경, 개량신약) 승인 3건(Jardiance, Likmez, Nyxol)을 포함한다. 반면, SC Tecentriq은 제조공정 및 품질관리를 이유로 검토기한을 2024년으로 연장하였고, Neffy는 에피네프린과의 반복 투여 비교 연구를 요청 받으면서 승인이 거절되었다. 향후 FDA 신약 승인 검토를 앞두고 있는 약물은 UCB의 건선치료제 후보물질인 Bimzelx(UCB)이 있다.→ 내용 더 읽기(파일다운로드)

2023년 9월 주요 신약개발 관련 Deal

 2023년 9월 신약개발관련 주요 Deal주요 라이센싱 및 파트너십 No 일자 개발사 도입업체 물질·기술명 Target·Modality 적응증 단계 최대 마일스톤 (USD mn) 1 9/5 Zenas BioPharma BMS Obexelimab αCD19xαFc-γRIIb BsAb IgG4-RD관련 질환 3상 n/d 2 9/5 Nestle Stallergenes Greer Palforzia 소아(4~17세) 대상 경구용 면역 치료제 땅콩 알러지 시판 n/d 3 9/6 Ascendis Pharma Royalty Pharma Skytrofa 성장 호르몬 수용체 (GHRHR) 작용제 성장호르몬 장애 허가 획득 150 4 9/7 Nurix Therapeutics Seagen 'DELigase' DAC(Degrader Antibody Conjugate) 개발 플랫폼 고형암, 혈액암 - 3,460 5 9/7 Shape Therapeutics Otsuka Pharma 'AAVid' RNA 염기 편집 및 AAV 캡시드 발굴 플랫폼 안질환 - 1,500 6 9/7 Synaffix 에이비엘바이오 ADC플랫폼 엑사테칸 적용 링커-페이로드 암 - n/d 7 9/8 Verge Genomics Alexion (AstraZeneca) 'ConVERGE' AI 기반 신약 발굴 플랫폼 신경 퇴행성 질환 - 882 8 9/8 Immatics Moderna 'TCER' 'XPRESIDENT' IMA203 차세대 반감기 연장 T세포 이중항체 표적 발굴 플랫폼 PRAME 타겟 TCR-T 치료제 후보물질 암 n/d 1,820 9 9/8 HK이노엔 동아에스티 n/d EGFR L858R 변이 저해제 비소세포폐암 n/d n/d 10 9/12 Insilico Medicine Exelixis ISM3091 경구용 USP1 저해제 BRCA 돌연변이 암 1상 80 11 9/12 LIB Therapeutics Hasten Biopharma Lerodalcibep PCSK9 저해제 이형접합 가족성 콜레스테롤 과다증 3상 325 12 9/12 Septerna Vertex Pharma - GPCR 표적 개발 프로그램 - 물질 발굴 47 13 9/13 아리바이오 Shanghai Pharma AR1001 경구용 치매 치료제 후보물질 알츠하이머 3상 n/d 14 9/14 Sanofi First Wave BioPharma Capeserod 5-HT4 수용체 선택적 부분 작용제 위장장애 전임상 282 15 9/18 Pharmanovia Sanofi Frisium Gardenal 외 GABA A 수용체 작용제 GABA A 수용체 알로스테릭 조절제 기타 9개 의약품 뇌전증 간질 CNS 질환 시판 n/d 16 9/20 Orionis Biosciences Genentech ‘Allo-Glue' TPD 분자 접착제 종양, 신경질환 등 - 2,047 17 9/20 PeptiDream Genentech - 펩타이드-방사성 동위원소 Drug Conjugate (PRDC) 개발 - - 1,040 18 9/20 BenevolentAI Merck KGaA - AI 기반 신약 개발 플랫폼 암, 신경질환, 면역질환 등 - 594 19 9/20 Exscientia Merck KGaA - AI 기반 신약 개발 플랫폼 암, 신경질환, 면역질환 등 - 694 20 9/25 Valo Health Novo Nordisk 'Opal Computational Platform' AI 기반 신약 개발 플랫폼 및 후보물질 3종 심혈관계 질환 전임상 2,760 21 9/25 AcuraStem Takeda AS-202 PIKFYVE 타겟 ASO 후보물질 루게릭병, 치매 전임상 580 22 9/27 Ginkgo Bioworks Pfizer n/d RNA 치료제 후보물질 n/d n/d 331 23 9/28 ModeX Therapeutics (OPKO Health) BARDA 'MSTAR' 다중특이성 항체(4~6개 항체 결합) 플랫폼 바이러스성 전염병 (코로나19) 전임상 168 24 9/28 Quris-AI Merck KGaA 'BioAI' AI 기반 후보약물의 간 독성 예측 플랫폼 - - 1,030  (n/d=non-disclosure)  주요 M&A    No. 일자 피인수기업 인수기업 주요 파이프라인 금액 (USD mn) 1 9/6 Tramontane Therapeutics Kriya Therapeutics - FGF21 타겟 AAV 벡터 유전자치료제 / 비알콜성지방간염(NASH) n/d 2 9/18 Atriva Therapeutics Biocure Technology - (Zapnometinib) 숙주세포 표적치료제 후보물질(임상1상) / RNA 바이러스성 질환 - 3 9/21 Applied Molecular Transport Cyclo Therapeutics - (AMT-101) 경구용 IL-10 저해제(임상2상) / 염증성 장질환, 류머티스 등 - 4 9/26 Intercept Pharma Alfasigma - (Ocaliva) 파네소이드 X수용체 작용제 / 원발성 담즙성 담관염(PBC) 2차 치료제 794  Reference 각 사 홈페이지 Globaldata / BioCentury / FierceBiotech / Reuters 키움증권, Kiwoom Healthcare 종합정리, 2023.10 / 하나증권, 하나 월간 BIOgraphy, 2023.10 

글로벌 주요 Immunology M&A (빅파마-바이오텍, 2020-2023)

글로벌 주요 Immunology M&A (빅파마-바이오텍, 2020-2023)   국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원   Overview 면역질환 분야는 전통적으로 휴미라(Humira, Adalimumab, αTNF-α mAb)와 엔브렐(Enbrel, Etanercept, TNF-α inhibitor)로 대표되는 항사이토카인 계열 TNF-α 억제제가 자가면역질환의 치료제로 활용되어 왔다. 2019년 무렵부터 TNF-α 억제제로 효과를 보지 못하는 자가면역질환 환자들에게 인터루킨 계열 억제제 및 JAK 억제제가 대안으로 제시되었는데, 특히 스텔라라(Stelara, Ustekinumab, αIL-12/αIL-23 mAb)를 필두로 한 인터루킨 계열 억제제의 시장 점유율이 가파르게 상승하고 있다. 미국의 바이오 전문매체 바이오센추리(BioCentury)는 지난 9월, 자가면역 및 염증성 질환과 관련된 지난 3년간의 M&A 주요 거래 분석 결과를 발표했다. 10억 달러 이상의 면역질환 분야 M&A 거래로 총 13건이 꼽혔으며, 각각 2020년 4건, 2021년 4건, 2022년 2건, 2023년 3건으로 집계되었다. 13건의 주요 거래 내역 중 TNF 계열인 TL1A 항체를 대상으로 성사된 거래가 1건이었고, 인터루킨 계열 억제제(CCR9, IL-2, IL-13, IL-15, IL-17)를 대상으로 성사된 거래들이 상당수 존재했으며, 그 밖의 거래 대상 타겟으로는 C5, BTK, ROCK, OX40 등이 있어 인터루킨 계열 억제제의 시장 점유율이 상승 중인 추세가 확인되었다. 또한 이미 시판되고 있거나 면역질환 중에서도 희귀질환 치료제를 보유하고 있어 수익성이 보장된 회사를 대상으로 특히 높은 가격에 거래가 성사되었음을 확인할 수 있었다(표1). 본 편에서는 지난 3년간 면역질환 분야의 주요 M&A 거래 중 거래를 대상으로 어떤 에셋 때문에 M&A가 진행되었는지, 거래 이후 해당 거래 혹은 에셋의 최신 동향은 어떠한지 살펴보고자 한다.→ 내용 더 읽기(파일다운로드)