바이오니아, SAMiRNA기술 적용 특발성 폐섬유화증 규명 연구 결과

국제 학술지 The Journal of Biological Chemistry 등재 

사업단에서 지원하고 있는 ㈜바이오니아의 차세대 신약 기반기술 SAMiRNA™를 이용한 특발성 폐섬유화증 치료제 타겟과 치료 기전 규명 연구 결과가 The Journal of Biological Chemitry에 발표하고 1월 말 개제 승인되었다.

바이오니아가 독자 개발한 세계 유일의 단일분자 RNAi (RNA interference) 나노입자 SAMiRNA™ 기술은 식약처 인증 비임상시험실시기관(GLP)의 독성시험을 통해 매우 안전한 물질로 밝혀졌고, 전신 투여 및 국소투여가 가능하여 치료제로서의 적응증 확대가 용이하며, 단일분자로 대량생산이 가능해 생산단가를 낮출 수 있고, 높은 치료효과를 기대할 수 있는 병용치료 및 콤보 치료에 따른 환자의 비용 부담을 현저히 낮출 수 있는 장점을 확보하고 있다.

바이오니아에 따르면 이번에 논문이 게재된 연구에서는 SAMiRNA™ 기술을 이용하여 폐조직에서 과도한 섬유화로 인해 발생하는 대표적 질환인 특발성 폐섬유화증 (idiopathic pulmonary fibrosis)에 대한 치료 효과를 검증하였다.

특발성 폐섬유화증은 우리나라를 비롯하여 전 세계적에서 급격하게 환자가 늘어나고 있는 질환으로 지속적인 폐기능 저하가 동반되어 환자의 약 50% 이상이 3-5년 내에 사망하는 치사율이 매우 높은 질병이다. 

미국과 유럽의 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 연간 90%에 가까운 가파른 상승세를 보여 2017년에 이르면 11억 달러 시장규모를 형성할 것으로 전망되고 있다. 2014년에 InterMune社의 ‘Esbriet (Pirfenidone)’ 및 Boehringer Ingelheim社의 ‘Ofev (Nintedanib)’가 새로운 특발성 폐 섬유화증 치료제로 승인을 받았지만 여러 임상실험에서 상기 치료제의 효과는 아주 제한적이기 때문에 새로운 치료약의 개발의 필요성이 매우 절실한 실정에 있다. 

㈜바이오니아는 그 동안 미국 브라운대 이춘근교수 연구팀 및 안전성평가 연구소와의 공동연구를 통하여, 다양한 폐 섬유증 동몰모델을 이용하여, 폐섬유화증에서 중심적인 역할을 하는 후보유전자를 발굴하고 그 작용기전 및 항섬유화증 항성유화증에 대한 직접적 차단효능을 검증하여 새로운 치료제로의 개발 가능성이 높음을 확인하였다. 또한 SAMiRNA™ 원천기술 특허 등록 및 타겟 유전자에 대한 PCT특허를 출원하여 지적재산권을 확보하였으며, 이번 논문 게재를 기점으로 전세계 제약회사를 대상으로 현재까지 치료제가 존재하지 않는 질환 치료제 개발을 위한 기술이전 및 공동연구를 확대해 나가는 한편 자체 신약개발도 가속화 시켜 나갈 것이다.

한편, 현재 ㈜바이오니아는 SAMiRNA™ 기술을 적용해 다국적 제약기업인 Sanofi사와 항암치료제 개발을 위한 공동연구를 지속해 오고 있으며, ㈜유한양행과는 2015년 9월 고형암 및 특발성폐섬유화증, 피부질환 유발 유전자 발현을 효율적으로 억제하는 신약후보물질들에 대한 글로벌 기술이전을 완료하였다.

또한 (재)범부처신약개발사업단으로부터 20개월간 14.3억원을 지원받아 특발성 폐섬유화증 치료제 개발 과제를 2015년 10월 성공적으로 완수하였으며, 복지부 지원 혁신형제약기업 국제공동연구지원사업으로 뎅기치료제 개발에 나서는 등 치료제가 없는 난치성 질환들을 타깃으로한 다양한 신약개발을 추진하고 있다.