2023년 국내 신약개발 파이프라인 조사 결과

  2023년 국내 신약개발 파이프라인 조사 결과

2023년 2월 주요 신약개발 관련 Deal

 2023년 2월 주요 신약개발관련 주요 Deal 주요 라이센싱 및 파트너십 No. 일자 개발사 도입업체 물질명 Target·Modality 적응증 단계 최대 마일스톤 (USD mn) 1 2/3 큐리언트 TB Alliance Telacebec 사이토크롬bc1 복합체 억제제 다제내성 결핵 2a상 완료 n/d 2 2/3 Synaffix 종근당 GlycoConnect HydraSpace toxSYN 차세대 ADC 플랫폼 기술 n/d n/d 132 3 2/8 상트네어바이오사이언스 바이오노트 n/d 혁신 항체 플랫폼 등 암, 면역질환 등 n/d 17 4 2/10 Interon Laboratories 한올바이오파마 n/d 체내 신경면역 시스템 조절제 자폐 스펙트럼 장애 n/d n/d 5 2/13 CSPC Biopharma Corbus Pharma CRB-701 (=SYS6002) Anti-nectin-4 ADC 요로 상피암 등 중국 1상 693 6 2/13 Harbour BioMed Cullinan Oncology HBM7008 (=CLN-418) B7H4 x 4-1BB 이중항체 고형암 미국, 호주 1상 588 7 2/13 Elthera AG 레고켐바이오 n/d 항암용 ADC 항체 췌장암, 난소암 등 n/d n/d 8 2/14 Hengrui Pharma Treeline Biosciences SHR-2554 EZH2 억제제 R/R 림프 종양 등 1상 706 9 2/14 PhaseBio 이뮤노포지 n/d CNP-ELP GLP2-ELP ELP 플랫폼 CNP 유사체 약물 GLP-2 유사체 약물 n/d 연골무형성증 단장증후군 n/d 전임상 전임상 n/d 10 2/16 Charles River Pioneering Medicines Logica AI 기반 신약개발 플랫폼 n/d n/d n/d 11 2/16 Aqilion Merck KGaA Alnitak 선택적 TAK1 억제제 신경질환, 자가면역질환 등 전임상 1,031 12 2/17 리스큐어바이오사이언스 셀트리온 LB-P4 경구용 마이크로바이옴 치료제 파킨슨병 등 전임상 n/d 13 2/22 Axsome Therapeutics Pharmanovia Sunosi 도파민 x 노르에피네프린 재흡수 억제제(DNRI) 기면증 등으로 인한 주간 과도 졸림증 2상 167 14 2/22 Life Edit Therapeutics Moderna n/d 체내 유전자 편집 치료제 n/d n/d n/d 15 2/23 KYM Biosciences AstraZeneca CMG901 Claudin 18.2 ADC CMG901 위암 1상 1,163 16 2/23 Capsida Bio AbbVie n/d 유전자 치료제 AAV 엔지니어링 안구질환 n/d 665 *n/d=non-disclosure 주요 M&A No. 일자 피인수기업 인수기업 주요 파이프라인 금액 (USD mn) 1 2/2 Immunorizon Purple Biotech 5T4 target 조건부 활성화 삼중항체 항암제 101 2 2/6 Cerveau Technologies Lantheus Tau 타겟 PET tracer n/d 3 2/15 ERYTECH PHERECYDES 적혈구 기반 치료제 n/d 4 2/21 Kinnjiu Biopharma Kinnate Biopharma pan-RAF, pan-FGFR 억제제 24 5 2/23 Infinity Pharmaceuticals MEI Pharma 경구용 면역항암제 등 n/d 6 2/23 VBL Therapeutics Notable Labs 항암제 n/d 7 2/24 Redx Pharma Jounce Therapeutics 경구용 ROCK2 억제제 370  Reference키움증권, Kiwoom Healthcare 종합정리, 2023.2 하나증권, 월간 BIOgraphy, 2023.3

주요 적응증별 2022 글로벌 제약·바이오 M&A 사례

주요 적응증별 2022 글로벌 제약·바이오 M&A 사례 (Oncology, Immunology, Neurosciences, Metabolic disorders, Rare/Other diseases)   국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원 Overview 2022년은 ‘애브비’의 ‘휴미라(Adalimumab, aTNF-a Ab/자가면역)’, ‘바이엘’과 ‘리제네론’의 ‘아일리아(Aflibercept, anti-VEGF/황반변성), ‘얀센’의 ‘스텔라라(Ustekinumab, aIL-12/IL-23 Ab/자가면역)’ 등, 향후 의약품 특허 만료를 앞둔 글로벌 제약사들의 새로운 블록 버스터급 파이프라인의 확보를 위한 M&A 움직임이 활발할 것으로 예상 되었으나 기대에 비해 결과가 저조했던 한 해였다. FiercePharma는 그 원인이, 미 연방거래위원회(FTC)가 FDA의 ‘글로벌 빅파마들의 거대 인수합병이 기업 간 경쟁을 약화시키고 약가 상승을 불러 일으킬 수 있다는 지적’에 따라 반독점 규제를 강화한 데에 있다고 보고 했다. 그럼에도 불구하고 ‘암젠-호라이즌 테라퓨틱스’, ‘화이자-바이오헤븐’, ‘BMS-터닝포인트 테라퓨틱스’의 합병과 같은 대형 딜이 성사 되었다. 2022년의 글로벌 M&A는 전반적으로 항암, 신경계, 면역 질환 분야를 중심으로 이루어졌고, 거래 시, 에셋 또는 기술 측면에서는 신규 물질보다는 상업화가 완료되어 수익이 보장된 에셋이나 임상단계에 진입해 차세대 약물로 이미 주목받은 상태의 후보물질들이 선호된 것으로 보인다. 본 보고서에서는 이러한 경향을 잘 보여주고 있는 위의 3개 대형 딜 외에 주목해 둘 필요가 있는 ‘2022년의 주요 M&A 딜’과 함께 ‘2023년 연초의 주요 M&A 딜’을 질환 분야별로 살펴보고자 한다.                                                                                                 → 내용 더 읽기 (파일 다운로드)

2022 EMA 의약품 승인 권고 현황

 2022년 EMA 의약품 승인 권고 현황   국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원 OVERVIEW 지난 2월 유럽의약품청(EMA)은 ‘2022 Human Medicine Highlights’를 통해 2022년 한 해 동안 진행한 심사 결과를 공개 하였다. 2022년 EMA가 판매 승인을 권고하는 긍정적인 의견(Positive opinions)을 낸 의약품은 총 89건이며, 이 중 41건은 새로운 유효 성분(New active substances)이다. 부정적인 의견(Negative opinions)을 받은 의약품은 3건, 반려된 의약품(Withdrawn applications)은 16건이다. 긍정적인 의견을 받은 의약품 중에는 PRIME(Priority Medicines) 8건, 첨단치료 의료제품(Advanced therapy medicinal products) 6건, 희귀의약품(Orphan medicines) 21건, 신속심사(Accelerated assessments) 5건, 조건부허가(Conditional marketing authorisations) 9건, 예외적 상황의 품목허가(Approvals under exceptional circumstances) 5건 , 바이오시밀러(Biosimilars) 8건이 포함된다.   → 내용 더 읽기 (파일 다운로드) 

신약개발 Global Trend 분석 - 2022 글로벌 제약·바이오 기술거래 및 M&A 동향 (2/24 수정)

신약개발 Global Trend 분석 - 2022 글로벌 제약·바이오 기술거래 및 M&A 동향  

신약개발 Global Trend 분석 - 2022년 FDA 승인 현황

신약개발 Global Trend 분석 - 2022년 FDA 승인 현황 

2023년 1월 신약개발관련 주요 Deal

2023년 1월 신약개발관련 주요 Deal​  § 주요 라이센싱 및 파트너십 No. 일자 개발사 도입업체 물질명 Target·Modality 적응증 단계 최대 마일스톤 (USD mn) 1 1/3 Merck KGaA PDS Biotech M9241 IL-12 target HPV 관련 악성 종양 1/2상 121 2 1/3 EVOQ Therapeutics Gilead Sciences NanoDisc 림프 타겟 항원 전달 류마티스 관절염 등 비임상 659 3 1/4 Belharra Therapeutics Genentech(Roche) n/d 차세대 화학단밸질학 기반 약물 발굴 플랫폼 종양, 자가면역질환, 신경 퇴행성 질환 u/d 2,000+ 4 1/4 Synaffix Hummingbird Bio GlycoConnect, HydraSpace, toxSYN 차세대 ADC 기술 u/d u/d 150 5 1/4 Capsida Bio Prevail(Eli Lilly) u/d AAV 엔지니어링 플랫폼 중추신경계 질환 u/d 740 6 1/4 Wuxi Biologics GSK u/d 이중-다중 T세포 인게이저(TCE) 항체 종양 비임상 1,500 7 1/4 지씨셀 Artiva AB-205 CD5타겟 동종 CAR-NK 치료제 림프종 임상 1상 u/d 8 1/5 Nimble Therapeutics Genentech u/d 펩타이드 치료제 u/d u/d 1,120 9 1/5 CytomX Moderna Probody 플랫폼 mRNA 기반 조건부 활성화 치료제 u/d u/d 1,235 10 1/5 Synaffix Amgen GlycoConnect, HydraSpace, toxSYN 차세대 ADC 기술 종양 u/d 2,000 11 1/6 Immunome AbbVie Discovery Engine 휴먼 메모리 B세포 플랫폼 종양, 감염병 등 u/d 2,800 12 1/9 TRexBio Eli Lilly TRB-031 TRB-041 TRB-051 T-reg 치료제 면역 매개 질환 Discovery Discovery IND 준비 1,155 13 1/9 3T Biosciences Boehringer Ingelheim 3T-TRACE TCR 데이터 플랫폼 종양 - 268 14 1/9 Voyager Neurocrine TRACER 플랫폼 GBA1 유전자 치료제 파킨승병 및 중추신경계 질환 임상 1상 4,550 15 1/9 Novartis Stalicla mavoglurant 선택적 비알로스테릭 mGluR5 억제제 신경정신 질환 등 임상 2상 270 16 1/9 Schrodinger Astex Pharma (Otsuka Pharma) u/d AI 신약개발 플랫폼 중추신경계 질환 u/d u/d 17 1/9 Schrodinger BMS LRRK2 억제제 AI 신약개발 플랫폼 u/d u/d u/d 18 1/9 Selecta Biosciences Astellas Xork 차세대 IgG 단백질 분해 효소 후발성 폼페병 비임상 350 19 1/9 Twist Biosciences Astellas u/d 다중 타겟 항체 치료제 u/d u/d u/d 20 1/9 Kronos Bio Genentech(Roche) u/d 전사인자 조절제 종양 u/d 574 21 1/10 Anima Biotech AbbVie mRNA Lightning Undruggable target mRNA 생물학 조절제 종양, 면역질환 등 u/d 582 22 1/11 Arbor Biotech Vertex Pharma u/d 체내 역전사효소를 이용한 CRISPR 유전자 편집 u/d u/d u/d 23 1/11 에스엔 바이오사이언스 보령 SNA-001 알부민 기반 나노입자 약품 고형암 비임상 u/d 24 1/17 진코어 미국 글로벌 제약사 TaRGET 플랫폼 체내 유전자가위 기술 u/d u/d 300 25 1/18 EVOQ Therapeutics Amgen NanoDisc 림프 타겟 항원 전달 자가면역질환 u/d 240 26 1/19 Editas Medicine Shoreline Biosciences SLEEK, AsCas12a iPSC NK 세포 치료제 기술 CRISPR 유전자 편집 기술 u/d u/d u/d 27 1/19 Mabwell Disc Medicine 9MW3011 고분자화합물 베타 지중해 빈혈, 진성 적혈구 증가증 비임상 413 28 1/23 Hutchmed Takeda fruquintinib 경구용 VEGFR-1, VEGFR-2, VEGFR-3 억제제 불응성 전이성 대장암 중국 승인 1,130 29 1/26 Evotec Janssen u/d 면역항암제 종양 비임상 350 30 1/26 피노바이오 브릿지바이오 테라퓨틱스 PINOT-ADC ADC링커, payload NSCLC 등 u/d u/d 31 1/30 Ribon Therapeutics Pfizer RBN-2397 RBN-3143 경구용 PARP7 억제제 PARP14 억제제 종양 염증 질환 임상 1상 임상 1상 25 32 1/31 EVEON Sensorion u/d 약물 전달 시스템(DDS) 청력 질환 u/d u/d 33 1/31 Apic Bio uniQure APB-102 AAV 기반 유전자 치료제 SOD1 변이 루게릭병 임상 1/2상 55 34 1/31 대웅제약 CS Pharmaceuticals bersiporocin PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제 특발성 폐섬유증 등 임상 2상 336 *n/d=non-disclosure § 주요 M&ANo.일자피인수기업인수기업주요 파이프라인금액 (USD mn)11/4OriCiro Genomics K.KModernaDNA cell-free 합성 및 증폭8521/5Twelve Bio ApSEnsoma차세대 체내 CRISPR-Cas12an/d31/8Amryt PharmaChiesi Farmaceutici희귀 질환 치료제 Juxtapid, Mycapssa, Filsuvez 등1,48041/9CinCor PharmaAstraZeneca고혈압 치료제 baxdrostat1,80051/9AlbireoIpsen진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제 Bylvay95261/10InstaDeepBioNTechAI 신약개발 플랫폼 DeepChain68371/17Flame BiosciencesLeap Therapeutics항 Claudine18.2 항체 치료제n/d81/174SR BioscienceshC BiosciencetRNA 기반 치료제 개발 플랫폼n/d91/18Blackford AnalysisBayerAI 방사선학 플랫폼n/d101/19Concert PharmaSun Pharma경구용 원형 탈모 JAK 저해제576*n/d=non-disclosure Reference 키움증권, Kiwoom Healthcare 종합정리, 2023.02.06 

JP Morgan Healthcare Conference 2023 리뷰

 JP Morgan Healthcare Conference 2023  국가신약개발사업단 기획팀 곽서연 선임연구원 국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원   Overview 매년 1월 샌프란시스코에서 개최되는 세계 최대 규모의 제약∙바이오 행사인 JP Morgan Healthcare Conference 2023(JPM 23)이 지난 1월 9일부터 12일까지 개최되었다. JPM은 매년 50여 국가에서 1500여개 제약∙바이오 업체와 투자 전문가 등이 참여하여 연구 성과 및 비즈니스 전략을 소개하고, 다수의 기술이전 및 공동연구, 인수합병(M&A) 등의 계약이 성사되어 한 해의 제약∙바이오 분위기를 전망해볼 수 있는 자리이다. 본 편에서는 JPM 23 기간 중 체결된 4건의 입수합병과 공동연구 및 기술이전 거래 중 가장 규모가 컸던 2건의 CGT 거래에 대해 알아본다.  § M&A 컨퍼런스 기간 중 이루어진 인수합병은 4건으로 파이프라인 보강에 중점을 둔 중소형 규모의 거래였다. 특히 BioNTech의 AI 기업인수 건을 제외한 나머지 3건의 경우, 모두 유럽 제약∙바이오 회사들이 10억 달러 이상이 되는 규모로 미국 바이오텍 회사의 인수합병을 진행하였다는 특징이 있었다(표 1). 가장 큰 규모의 인수합병은 AstraZeneca의 CinCor Pharma 인수였다. 이번 인수합병으로 AstraZeneca는 고혈압∙만성 신부전증 후기 에셋인 baxdrostat(고혈압: 임상 3상 진행 예정, 만성 신부전증: 임상 2상 진행 중)을 확보함으로써, 2025년에 특허 만료 예정인 심부전 및 당뇨병 치료제 Forxiga의 포트폴리오 공백을 메우고, Forxiga와 baxdrostat의 병용투여로 미충족의학수요가 높은 심혈관 질환에서의 적응증 확대를 기대한 것으로 보인다. BioNTech의 IstaDeep 인수합병은 최근 3년 동안 이어진 파트너십에 기반한 것으로, 이번 인수합병을 통해 BioNTech은 암백신 개발을 위한 신항원(neoantigen) 발굴 기술을 포함한 차세대 면역항암제 및 백신 개발에 박차를 가할 것으로 보인다. 나머지 2건의 딜은 모두 희귀 질환 분야에 대한 것이었다. 희귀 질환 및 호흡기 질환 분야에 집중하고 있는 Chiesi Farmaceutici는 해당 분야에서 다수의 시판 의약품을 보유하고 있었던 Amryt Pharma 인수를 통해, 희귀 질환 에셋을 더욱 강화하게 되었다. Ipsen 또한 Albireo Pharma 인수를 통해 확보한 Bylvay가 2021년에 FDA 승인을 받은 진행성 가족성 간내 담즙정체증 외에도 쓸개즙 폐쇄증(Biliary Atresia)과 알라질 증후군(Alagille Syndrome)에 대한 추가 적응증 확장을 위한 임상 3상을 각각 진행하고 있어, 희귀 간질환 포트폴리오를 보완할 수 있을 것으로 보인다.표 1. M&A    인수자 인수대상 질환분야 인수대상 주요 에셋∙모달리티 인수금액 (USD mn) 1 AstraZeneca CinCor Pharma Cardio-renal Aldosterone synthase inhibitor Baxdrostat (고혈압, 임상 3상; 만성 신부전증 임상 2상) 1800 2 BioNTech InstaDeep Oncology, infectious AI 신약개발 플랫폼 DeepChain 683 3 Chiesi Farmaceutici Amryt Pharma Rare disease Small molecules, Peptide Marketed drug: Juxtapid(희귀 고콜레스테롤혈증 치료제, FDA 승인(2012)) Mycapssa(말단 비대증 치료제, FDA 승인(2020)) Filsuvez(수포성 표피박리증 치료제, EMA 승인(2022)) Myalept(지방이영양증, FDA 승인(2014)) 1480 4 Ipsen Albireo Rare liver disease Marketed drug: Bylvay, IBAT inhibitor (진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제, FDA 승인 (2021)) 952  (Source: company releases, EvaluatePharma, FiercePharma)§ 공동연구 및 기술이전이번 JPM 23에서 공동연구 및 기술이전의 수요가 가장 높았던 분야는 CGT(Cell and Gene Therapy)였다. 특히 10억 달러가 넘는 계약들이 모두 CGT분야에 해당 하였다(표 2).1) Neurocrine Biosciences-Voyager Therapeutics올해 JPM 23에서 가장 높은 금액으로 체결된 계약은 Neurocrine과 Voyager의 파킨슨병 대상 AAV 유전자치료제 개발에 대한 전략적 파트너십이었다. Neurocrine은 Voyager에 3900만달러의 지분투자를 포함한 1억 7500만달러의 계약금과 더불어 개발 및 상업화에 따른 마일스톤으로 최대 42억 달러를 지급한다. 이번 파트너십 체결로 Voyager는 GBA1(Glucosylceramidase Beta 1) 매개 파킨슨병과 기타 GBA1 매개 질환을 타겟하는 TRACER 기반의 GBA1 유전자치료제를 개발하고, Neurocrine은 GBA1 유전자치료제의 임상 1상까지의 연구자금 지원 및 연구개발, 상업화를 담당한다. 이후 미국내 후속 임상개발과 상업화는 Neurocrine과 Voyager가 공동으로 진행하고, 향후 이익/손실은 50:50으로 공유하는 옵션을 가지게 되며, Voyager는 옵션행사 여부와 상관없이 미국 외 지역에서의 개발 및 상업화에 따른 마일스톤을 Neurocrine으로부터 수령한다. 더불어 Voyager는 희귀 중추신경계질환 치료제 3개의 개발 및 상업화 마일스톤으로 약물 당 1억7500만달러를 받게 된다. 이번 계약에 핵심적인 역할을 한 것은 Voyager의 신규 AAV 캡시드 발굴 플랫폼인 TRACER(Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA)이다. TRACER 플랫폼은 vector engineering 기술로써 tropism을 개선해 원하는 조직 및 세포에 높은 특이도(specificity)를 가지는 신규한 AAV 캡시드를 발굴한다. 기존 AAV 치료제의 경우, 정맥투여 시 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 투과능력이 떨어지고, 고농도로 투여할 경우에는 off-target effect로 인한 부작용이 있었다. 하지만 TRACER 기술을 적용한 캡시드는 높은 특이도로 인해 낮은 용량으로도 효과적인 중추신경계로의 전달이 가능하여 기존의 AAV 치료제가 가지는 off-target effect의 위험을 감소시킨다. 실제로 Voyager는 영장류 신경질환 모델에서 TRACER가 발굴한 AAV 캡시드의 증진된 BBB 투과와 더불어 기존의 AAV9 대비 1000배 이상  높은 타겟유전자의 발현률을 제시했다. TRACER 플랫폼은 보다 폭넓은 스펙트럼의 질환들을 대상으로 single-dose 유전자 치료제를 개발하기 위해, 다양한 조직 및 세포유형을 대상으로 tropism을 개선시키는 캡시드 발굴을 진행 중이다.Voyager는 높은 뇌로의 이행/유전자 발현을 가능케하는 TRACER 플랫폼을 기반으로 Neurocrine 외에도 Pfizer(6억 3000만달러), Novartis(16억 5000만 달러)와 각각 공동연구 및 라이센싱 파트너십을 맺고 TRACER 플랫폼 기반 AAV 유전자치료제 개발을 진행하고 있다. 2) Eli Lilly - TRexBio두 번째로 규모가 큰 CGT 거래는 Eli Lilly가 TRexBio와 면역매개질환 치료를 위해 개발 중인 신규 세포치료제에 대한 공동연구 및 라이센싱 계약이었다. TRexBio에 따르면 이번 계약은 예전부터 Eli Lilly와 진행해오던 공동연구를 기반으로 이루어졌다. 이번 계약으로 Eli Lilly는 TRexBio에 계약금 5500만 달러와 11억 달러의 개발 및 상업화 마일스톤을 지급하며, 제품 판매에 대한 단계별 로열티는 별도로 지급한다. 이에 Lilly는 TRB-031, TRB-041, 그리고 TRB-051의 개발과 상업화에 대한 전세계 독점적 권리를 보유하고 임상개발 및 상업화와 관련된 모든 비용을 책임진다. 이 중 TRB-051은 TRexBio의 리드 에셋으로 임상시험계획(IND) 제출을 준비하고 있으며, 나머지 두 에셋은 lead optimization 단계인 것으로 알려졌다. 해당 에셋들은 TRexBio의 Treg behavior 분석 플랫폼인 Deep Biology를 기반으로 발굴된 후보물질들이다. TRexBio는 면역세포 중 Treg을 주요 타겟으로 차세대 면역질환 치료제를 개발하는 데에 집중하고 있다. TRexBio의 Deep Biology 플랫폼은 인간 조직 내 Treg의 single cell RNA 시퀀싱/in silico 분석, 최첨단 전산생물학, 그리고 scalable translational biology assay system이 결합된 Treg-enriched genes 및 면역조절 메커니즘 규명이 가능한 Treg behavior mapping tool이라 볼 수 있다. 다양한 donor와 target들을 스크리닝하고, 인간 조직을 이용함으로써 기존 마우스 모델을 이용한 연구들에서 나타나는 종간 조직면역학적 차이로 인한 한계점을 극복할 수 있을지 기대된다. TRexBio의 Deep Biology 기술은 인간조직을 이용한만큼, 기존 마우스 모델 연구가 가지고 있던 종간 조직면역학적 차이로 인한 한계점을 극복할 수 있을 것으로 보인다. 한편, TrexBio는 지난해 1월 Janssen과 면역매개질환을 적응증으로 Deep Biology 기반 Treg 신규 약물 개발을 위한 연구개발 및 라이센싱 계약을 체결한 바 있다. 해당 거래의 규모는 공개되지 않았다.표 2. 공동연구 및 기술이전(Source: company releases, EvaluatePharma, BioCentury, FiercePharma, FierceBiotech)<문의>국가신약개발사업단 기획팀 곽서연 선임연구원(seokwak@kddf.org)국가신약개발사업단 기획팀 김효인 연구원(inakim@kddf.org) Reference키움증권, Kiwoom Healthcare 종합정리 (1/16), 2023.01.16https://www.kiwoom.com/h/invest/research/J.P. Morgan 2023-licensing deal flurry offers limited cash up fronthttps://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences-snippets/jp-morgan-2023-licensing-deal-flurry-offers-limitedJ.P. Morgan deal wrap: European buyers, RNA and gene editing in spotlighthttps://www.biocentury.com/article/646462/j-p-morgan-deal-wrap-european-buyers-rna-and-gene-editing-in-spotlightJPM23: Chiesi gets jump-start on JPM buzz with $1.48B Amryt buyouthttps://www.fiercepharma.com/pharma/chiesi-gets-jump-start-jpm-buzz-148b-amyrt-buyoutVoyager Could Get Up to $4.4 Billion in Neurocrine Partnershiphttps://www.bloomberg.com/news/articles/2023-01-09/voyager-to-receive-as-much-as-4-4-billion-in-neurocrine-dealJPM23: Acquisition Announcements From JP Morgan Healthcare Conference 2023 Day Onehttps://www.geneonline.com/acquisition-announcements-from-jp-morgan-healthcare-conference-2023-day-one/JPM23: Partnerships Take off From JP Morgan Healthcare Conference 2023 Day Onehttps://www.geneonline.com/partnerships-take-off-from-jp-morgan-healthcare-conference-2023-day-one/JPM23: Development and Strategic Updates from JP Morgan Healthcare Conference 2023 Day Twohttps://www.geneonline.com/jpm23-development-and-strategic-updates-from-jp-morgan-healthcare-conference-2023-day-two/JPM23: More Deals Defining JP Morgan Healthcare Conference 2023 Day Twohttps://www.geneonline.com/jpm23-more-deals-defining-jp-morgan-healthcare-conference-2023-day-two/JPM23: More Deals as JP Morgan Healthcare Conference 2023 Enters the Third Dayhttps://www.geneonline.com/jpm23-more-deals-as-jp-morgan-healthcare-conference-2023-enters-the-third-day/JPM23: Schrödinger expands neuroscience work with BMS, Otsuka partnershipshttps://www.fiercebiotech.com/medtech/jpm23-schrodinger-expands-neuroscience-work-bms-otsuka-partnershipsNeurocrine Biosciences and Voyager Therapeutics Enter Strategic Collaboration for Development and Commercialization of Voyager’s GBA1 Program and Other Next-Generation Gene Therapies for Neurological Diseaseshttps://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciences-and-voyager-therapeutics-enter-strategicTRexBio Announces Collaboration and License Agreement with Lilly to Develop and Commercialize Novel Therapies for Immune-Mediated Diseases https://trex.bio/trexbio-announces-collaboration-and-license-agreement-with-lilly/ 

신약개발 Global Trend 분석 - ADC 치료제(Antibody Drug Conjugates) (2)

 국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원   Overview 신약개발 Global Trend 분석-ADC(Antibody Drug Conjugate) 1편 에서는 ADC 치료제 허가 내역과 기술이전 현황 및 임상시험 현황에 대해서 살펴보았다. 2편에서는 ADC 구성 요소인 항체, 링커, 페이로드의 종류와 함께 글로벌 ADC 개발 동향에 대해 알아본다.   ADC는 체내 순환 시 혈액에서 안정적으로 유지되고 치료 타겟에 정확하게 도달하여 페이로드를 방출하도록 고안된다. 표적 항원 및 항체 발굴, 링커의 최적화, 적절한 페이로드의 선정을 통해 ADC의 치료 효능 및 안전성을 높이기 위한 연구개발이 계속되는 가운데, 2022년에는 각 기술에 대한 글로벌 기술이전이 활발하였다.  → 내용 더 읽기 (파일 다운로드) 

2022년 12월 주요 신약개발 관련 Deal

​2022년 12월 주요 신약개발 관련 Deal 

2023년 글로벌 주요 신약개발 R&D 프로젝트 TOP 10

2023년 글로벌 주요 신약개발 R&D 프로젝트 TOP 10 국가신약개발사업단 기획팀 곽서연 선임연구원 Overview글로벌 제약/바이오 시장분석 전문기관인 Evaluate Pharma는 지난해 12월 발표한 ‘Evaluate Vantage 2023 Preview’를 통해 올해 임상 결과도출을 앞둔 2023년 글로벌 주요 신약개발 R&D 프로젝트 10개를 소개했다. ADC, Cell & Gene Therapy, Antibody, Gene editing therapy 등 다양한 모델리티를 활용한 의약품의 임상 파이프라인이 포함된 가운데 지난 한해동안 유의미한 임상 결과 및 신규 치료기술로 주목을 받았던 ADC와 Cell & Gene Therapy가 각각 2개씩 이름을 올려 2023년에도 여전히 많은 기대를 모을 것으로 전망된다.  [표 1. 2023년 글로벌 주요 신약개발 R&D 프로젝트 TOP 10]   성분명 또는 코드명 회사명 적응증 단계 모델리티 순현재가치(USD) 1 Datopotamab deruxtecan (Dato-Dxd) Daiichi Sankyo/ Astrazeneca 유방암 Phase 3 TROP-2 targeted ADC $9.6Bn 비소세포폐암 Phase 3 2 NTLA-2001 Intellia/Regeneron ATTR-PN Phase 1 CRISPR/CAS9 gene editing therapy $6.3Bn ATTR-CM 3 Nipocalimab J&J 온난 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) Phase 3 FcRn antagonist $5.4Bn 중증 근무력증 Phase 3 4 mRNA-1647 Moderna 거대세포 바이러스(CMV) Phase 3 Vaccine $4.7Bn 5 Talquetamab J&J/Genmab 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 Phase 2 Bispecific antibody(GPRC5DxCD3) $4.5Bn 6 KarXT Karuna Therapeutics 조현병 Phase 3 M1/M4-muscarinic agonist $4.2Bn 7 Aficamten Cytokinetics 비후성 심근병증 Phase 3 Cardiac myosin inhibitor $3.7Bn 8 Tiragolumab Roche 진행성 식도암(+Tecentriq 병용요법) Phase 3 Anti-TIGIT mAb $3.2Bn 9 Patritumab deruxtecan Daiichi Sankyo 2L 비소세포폐암 Phase 3 HER3 targeted ADC $2.9Bn 3L 비소세포폐암 Phase 2 10 Exagamglogeneautotemcel(Exa-cel) CRISPR/Vertex 베타 지중해빈혈 Registration CRISPR/CAS9 gene editing therapy $2.4Bn 겸상적 혈구병 Phase 3 (Source: Evaluate Pharma and Evaluate Vantage)    Antibody Drug Conjugate (ADC)10개의 파이프라인 중 가장 높은 순현재가치를 보이는 것은 Daiichi Sankyo와 Astrazeneca가 공동개발하는 Datopotamab deruxtecan(Dato-DXd)이다. Dato-DXd는 TROP2 단일항체와 tetrapeptide 기반의 cleavable linker, topoisomerase I inhibitor 페이로드로 이루어진 ADC로, 현재 유방암, 폐암과 같은 TROP2를 발현하는 암종을 대상으로 한 10여개의 임상시험이 진행되고 있다. Dato-DXd는 Imfinzi 또는 Keytruda와의 병용요법에서 우수한 효능을 나타내고 있다. 지난해에는 BEGONIA 임상 1b/2상 예비결과(3.9개월 추적결과)를 통해 Imfinzi(Durvalumab, Astrazeneca)와의 병용투여 시, 우수한 치료효능(ORR[1] 73.6%, CR[2] 7%, PR[3] 67%)과 안전성(용량제한 독성반응은 없음, 이상반응으로 인한 임상시험 중단 비율 7%) 데이터가 제시되었다. 8월 세계폐암학회(WCLC)에서 발표된 TROPION_Lung02 임상 1b의 중간분석결과 또한 고무적이었으며, NSCLC 대상 1차 치료제로서 Dato-DXd와 pembrolizumab과의 병용투여시, ORR 62%, PR 62%, 질병통제율(DCR) 100%에 해당하는 우수한 치료효능 및 내약성을 보였다. 다만, DXd-ADC 계열에서 관찰되는 간질성 폐질환(ILD) 부작용 발생여부에서는 여전히 자유롭지 않은 것으로 나타났다(3등급 ILD: 2건). 해당 병용요법의 안전성은 앞으로 진행 될 임상시험에서 더 자세한 평가가 진행될 예정이다.Daiichi Sankyo는 Enhertu의 성공을 이어가기 위해 Dato-DXd 외에도 자체 개발하는 ADC 파이프라인 추가를 통해 공격적으로 ADC 포트폴리오를 넓히고 있으며, 현재 47개의 ADC 관련 임상 시험을 진행 중이다. Patritumab deruxtecan(HER3-DXd)은 임상 2상과 3상(비소세포폐암: 5건, 유방암: 3건)을 진행중으로 자체 개발 파이프라인 중에서 가장 앞서 있다. 특히 HER3-DXd는 티로신 키나아제 억제제(TKI) 투여 후 불응하는 EGFR 변이 비소세포폐암의 3차 치료제로 진행한 임상 2상 시험결과를 토대로 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation) 지정을 받은 상태이며 올해 안에 탑라인 데이터가 공개될 예정이다.    Cell and Gene Therapy두번째로 높은 순현재가치를 보인 NTLA-2001은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(Transthyretin amyloidosis, ATTR) 치료제 후보로서, 특정 염기서열을 인지하여 해당 부위의 DNA를 절단하는 Cas9 효소단백질을 정맥에 주입해 간세포 내의 비정상적인 트랜스티레틴(TTR) 유전자를 영구적으로 비활성화시키고 TTR의 단백질의 축적을 감소시키도록 설계된 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제이다. 지난 2016년 4월부터 Intellia와 Regeneron이 CRISPR 유전자 편집 기술을 통한 유전자 치료제 공동 개발의 일환으로 진행해왔으며, 2020년 Regeneron은 1억 달러 규모의 추가 라이선스 계약을 통해 NTLA-2001의 상업화 권리를 확보하였다.  Intellia와 Regeneron은 각각 2022년 2월과 11월 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 수반 다발성 신경병증(Transthyretin amyloidosis polyneuropathy, ATTR-PN)과 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(Transthyretin amyloidosis cardiomyopathy, ATTR-CM) 환자들을 대상으로 NTLA-2001의 용량에 따른 내약성, 안전성 및 PK/PD를 평가한 임상 1상의 중간분석 결과를 발표하였다. 환자군과 투약용량에 따라 진행된 7개의 코호트에서(ATTR-PN: 4개, ATTR-CM: 3개) 투약군은 추적관찰 28일차에 최대 94%의 TTR 감소 효과를 보였으며, 6개월이상 진행한 장기 추적결과에서도 이러한 TTR 감소가 관찰기간동안 지속되는 것으로 나타났다. 특히 ATTR-CM 환자군의 경우, 3개의 코호트 군에서 평균 92-94%의 TTR 감소 효과를 보이며 상용화된 ATTR 치료의 감소 수준인 80%보다 우수한 효능을 나타냈다. 일반적인 내약성 또한 우수했다. 두 환자군에서 2등급 이상의 이상반응이 보고된 환자는 1명으로 기존에 위 마비 병력이 있었으며 구토 부작용(3등급)을 보였다. NTLA-2001의 임상 1상 결과는 in vivo CRISPR 유전자 편집 치료제가 인체 대상 임상 연구에서 효능을 입증한 최초의 사례로 많은 관심을 받았으며, 2023년에도 그 관심은 지속될 것으로 예상된다. NTLA-2001은 또한 최초의 ATTR 단일투여 치료제 후보로도 주목받고 있다. 만약 NTLA-2001이 FDA 승인을 받을 경우 단일투여로 ATTR을 근본적으로 치료할 수 있는 완치제라는 점에서 큰 장점이 있을 것으로 보인다. 지난해 ATTR-PN 치료제로 FDA 승인을 받은 Amvuttra(Alnylam)은 3개월에 1회씩 연 4회 피하투여(SC)하는 방식으로, 투약간격이 3주 단위였던 기존 치료제보다 높은 투여 편의성으로 기대를 샀다. Ex vivo CRISPR 유전자 편집 치료제로는 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 공동개발해온 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT)와 중증 겸상적혈구병(SCD) 치료제 후보 Exagamglogene autotemcel(Exa-cel)이 가장 선두에 있다. Exa-cel은 지난 해 6월 유럽 혈액학회(EHA)에서 Exa-cel은 CLIMB 임상 2/3상 시험의 장기추적 결과를 발표하며 1회 투여로 질병을 기능적으로 치료할 수 있는 가능성을 보여주었다. Exa-cel은 Fast Track, 희귀의약품 및 희귀 소아질환 지정을 받았으며 최초의 CRISPR 유전자 편집 치료제가 될 가능성이 가장 높아 보인다.Exa-cel은 환자의 혈액을 채취해 줄기세포를 분리하고, 이후 비바이러스성 전기천공법을 통해 BCL11A를 타겟하는 CRISPR/Cas9을 전달하여 태아형 헤모글로빈을 생성하고 질병진행을 막는다. 최대 37개월까지 진행된 장기 추적결과에서 TDT 환자들의 50%는 추적기간내 수혈을 받지 않았으며, 수혈을 계속하는 환자들도 필요한 수혈량이 각각 75%, 89%로 크게 줄었다. SCD 환자들 또한 2년동안 매년 평균 4회정도 발생하던 SCD의 주요 증상인 혈관폐색위기가 추적기간내 한번도 관찰되지 않았다. Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics는 CLIMB 임상 시험 결과를 기반으로 올해 1분기까지 FDA에 생물학적제제신청서(BLA)를 제출할 예정이며 2023년 안에 승인 여부를 알 수 있을 것으로 예상된다.    Bispecific AntibodyJ&J와 Genmab이 공동개발하는 Talquetamab은 다발성 골수종에서 과발현 되는 GPRC5D와 T세포의 수용체인 CD3에 동시에 결합하는 이중항체이다. Talquetamab은 현재 피하제형으로 개발 중이며 단백분해효소 저해제, 면역조절제, CD38 단일클론항체 등을 포함해 3회 이상 치료경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM)을 대상으로 지난 2021년과 2022년 FDA로부터 희귀의약품과 혁신치료제 지정을 받았다.J&J는 2022년 12월 미국 혈액학회(ASH)에서 Talquetamab의 MonumenTAL-1 임상 2상 시험 결과(중간값 14.9개월의 추적결과)를 통해 우수한 효능(ORR    약 70% 이상, CR 약 30%)과 안전성(치료 초반에만 관찰되는 가장 높은 등급의 이상반응은 혈구감소증) 데이터를 발표 하였고 현재 이를 기반으로 FDA에 BLA를 제출한 상태이다. Talquetamab이 승인된 치료제에 불응성을 보이는 다발성 골수종 환자군에 대하여 미충족의학수요를 충족할 주인공이 될 수 있을지 FDA의 BLA 심사 결과가 주목된다.   <문의>국가신약개발사업단 기획팀 곽서연 선임연구원 (seokwak@kddf.org)

​2022년 11월 주요 신약개발 관련 Deal

​2022년 11월 주요 신약개발 관련 Deal  주요 라이센싱 및 파트너십 No. 일자 개발사 도입업체 물질명 Target·Modality 적응증 단계 최대 마일스톤 (USD mn) 1 11.01 Arcturus Therapeutics CSL Seqirus LUNAR, STARR mRNA 플랫폼 호흡기 질환 n/d 4,500 2 11.01 Cybrexa Exelixis CBX-12 Peptide-drug conjugates 전이성 고형암 임상 1상 703 3 11.01 Sairopa BV Exelixis ADU-1805 SIRPα 타겟 항체치료제 고형암 IND 준비 335 4 11.03 Catalent Exelixis SMARTag SMARTag 플랫폼 적용된 ADC 에셋 3개 고형암 후보 - 5 11.08 InSilico Medicine Sanofi Pharma.AI AI 플랫폼 활용 6개 후보물질 n/d 후보 1,222 6 11.11 Point Biopharma Lantheus PNT2002 방사선리간드 의약품 전립선암 임상 3상 2,060 PNT2003 신경내분비 종양 7 11.11 Nona Biosciences (Harbor BioMed 자회사) Moderna HCAb mRNA 기반 항체 치료제 n/d n/d 506 8 11.15 Jnana Therapeutics Roche RAPID RAPID 저분자화합물 플랫폼 항암, 면역, 신경계 후보 2,050 9 11.16 Metagenomi Ionis Pharmaceuticals - 9개의 표적유전자에 대한 신규 유전자편집 치료제 간질환 n/d 3,000 10 11.17 Cytomx Therapeutics Regeneron Pharmaceuticals Probody Probody 플랫폼 기반 prodrug 이중항체 항암 n/d 2,030 11 11.30 C4X Discovery AstraZeneca - NRF2 활성제 염증, 폐질환 비임상 402 *n/d=non-disclosure   주요 M&A No. 일자 피인수기업 인수기업 주요 파이프라인 금액 (USD mn) 1 11.07 Oyster Point Pharma Viatris 안구건조증 치료제 Tyrvaya 300 2 11.21 Imago BioSciences MSD 혈액질환 전문기업, LSD1억제제 bomedemstat 보유 1,350   Reference 하나금융그룹, 하나 월간 BIOgraphy 22년 12월

10대 글로벌 제약사 파이프라인 분석 (at a glance)

신약개발 Global Trend 분석 - ADC 치료제(Antibody Drug Conjugates) (1)

 신약개발 Global Trend 분석 - ADC(Antibody Drug Conjugate) (1)   국가신약개발사업단 기획팀 진주연 연구원   Overview 항체-약물결합체(Antibody Drug Conjugates, ADC)가 차세대 항암제 플랫폼으로서 전세계적인 주목을 받고 있다. Grand view research(2022)는 ADC의 글로벌 시장 규모는 2022년 약 58.1억 달러(한화 약 7조 5912억원)에서 2026년 약 130억 달러(한화 약 16조 9856억원)로 연평균 22%의 성장률을 보이며 항암제 분야의 대세가 될 것으로 전망했다.   아스트라제네카-다이이찌산쿄의 ‘엔허투(성분명: Trastuzumab deruxtecan)’, 길리어드의 ‘트로델비(성분명: Sacituzumab govitecan)’가 올해 임상 3상 시험 결과를 통해 표준요법 대비 유의미한 임상적 이점을 제시하여 전이성 유방암의 치료 패러다임 변화 및 새로운 치료 옵션 제공의 가능성을 보여주는 등 항암 치료제로서 ADC 개발에 대한 관심은 점점 커지고 있다.   지난 11월 16일 미국 식품의약품청(Food and Drug Administration, FDA)이 이뮤노젠의 ‘엘라히어(성분명: Mirvetuximab soravtansine-gynx)’를 난소암 치료제로 가속 승인 하였고, 글로벌 제약사들의 ADC 개발 수요 증가 및 파이프라인 확보를 위한 기술 거래 또는 임상시험 수행 수는 지속적으로 증가하는 추세이다. → 내용 더 읽기 (파일 다운로드)    

신약개발 Global Trend 분석 - 유전자·세포 치료제(Gene & Cell Therapy)

 신약개발 Global Trend 분석 - 유전자 세포 치료제(Gene and Cell Therapy)  *일부 인용 표기를 추가하여 수정되었습니다. (22.11.18)

신약개발 Global Trend 분석 - 종양(Oncology)

신약개발 Global Trend 분석 - 종양(Oncology)

글로벌 제약사 파이프라인 분석 (6) - 아스트라제네카, 베링거인겔하임, 암젠(AstraZeneca, Boehringer Ingelheim, Amgen)

2022년 10월 주요 신약개발 관련 Deal

​2022년 10월 주요 신약개발 관련 Deal 

제약·바이오 뉴스 다시 읽기 - 2022년 10월

 제약·바이오 뉴스 다시 읽기 - 2022년 10월      국가신약개발사업단 기획운영팀 진주연 연구원   롤론티스(Rolontis), 美 FDA 시판허가 획득 유관 기사: 한미 '롤론티스', 국내 항암신약 최초 FDA 허가 미국 식품의약국(FDA)이 지난 9월 9일(현지 시각) 스펙트럼(Spectrum Pharmaceuticals)이 한미약품으로부터 라이선스인(L/I)한 ‘롤론티스(Rolontis, 성분명 eflapergrastim)'의 시판허가를 승인하였다. 롤론티스는 호중구감소증을 예방하거나 치료하는 바이오신약으로, 체내에서 바이오의약품의 약효 지속시간을 늘려주는 한미약품의 랩스커버리(Labscovery, Long Acting Protein / Peptide Discovery latform Technology)플랫폼 기술이 적용됐다. 호중구감소증은 체내로 침입하는 바이러스, 곰팡이, 세균 등을 사멸하여 미생물의 조직 침입에 대항하는 1차적인 방어를 담당하는 호중구(Neutrophil)가 비정상적으로 감소된 질환으로 호중구감소증 환자는 세균성 폐렴 및 기타 중증 감염의 발생에 쉽게 노출된다. 항암화학요법을 받는 암 환자에게 골수기능의 억제로 인한 호중구감소증이 종종 발생한다. 현재 전 세계 호중구감소증 치료제 시장규모는 약 4조원으로, 골수를 자극하여 호중구감소증의 빈도와 기간을 줄이는 과립구 집락 자극인자(G-CSF) 계열이 주를 이룬다. 주요 치료제로는 암젠의 1세대 치료제인 뉴포젠(성분명 filgrastim)과 2세대 치료제인 뉴라스타(성분명 Pegfilgrastim)가 있다. 1세대 치료제(filgrastim)는 매일 투여해야 하는 제형으로 호중구감소증의 교정치료 목적으로 사용되었고, 국내에서는 동아ST, HK이노엔(구 CJ헬스케어)이 바이오시밀러를 국내에 출시하였다. 2세대 치료제(Pegfilgrastim)는 filgrastim을 페길화(PEGylation)한 것으로 약물의 체내 약품 지속시간을 늘려 투약 편의성을 주1회로 개선하였다. 폐길화는 약물에 합성고분자 물질인 폴리에틸렌글리콜(Polyethylene glycol; PEG)을 공유 및 결합시키는 것으로 혈관 내 상피세포 흡수와 신장 여과를 감소시켜 의약품의 혈중 반감기를 증가시킨다. 2세대 치료제는 호중구감소증의 예방을 목적으로 항암치료 주기에 맞추어 투여된다. 국내에서는 동아ST와 GC녹십자, 한독테바가 자체 개발 기술로 약효와 용법을 개선한 2세대 바이오베터를 출시하였다.  <표 1> 국내 호중구감소증 치료제 연번 구분 제약사 제품명 성분명 국내 허가일 1 1세대(filgrastim 바이오시밀러) 동아ST 류코스팀(Leucostim) Filgrastim 1995.06 2 1세대(filgrastim 바이오시밀러) HK이노엔(구 CJ헬스케어) 류코카인(Leukokine) Filgrastim 1998.04 3 2세대(Pegfilgrastim 바이오베터) 동아ST 듀라스틴(Dulastin) Tripegfilgrastim 2014.08 4 2세대(Pegfilgrastim 바이오베터) GC녹십자 뉴라펙(Neulapeg) Pegteograstim 2014.08 5 2세대(Pegfilgrastim 바이오베터) 한독테바 롱퀵스(Lonquex) Lipegfilgrastim 2015.07 6 3세대(바이오신약) 한미약품 롤론티스(Rolontis) Eflapergrastim 2021.03   롤론티스는 2세대 호중구감소증 치료제들과 마찬가지로 페길화를 통해 의약품의 혈중 반감기를 늘리고 약물 투여횟수를 줄였다. 롤론티스와 2세대 치료제들의 차이는 ‘랩스커버리’ 기술의 적용에 있다. 랩스커버리는 한미약품이 자체 개발한 혁신 신약 개발 플랫폼으로 항체 Fc 부분에 PEG 링커를 매개로 치료 약물을 결합하여 약물의 반감기를 늘린다. 약품 투여 횟수, 즉, 투여량을 감소시킴으로써 부작용은 줄이고 효능은 개선한다. 롤론티스는 이러한 기반 기술을 적용하여 투약주기를 3주에 1회로 대폭 개선하였다. 자유도가 높은 링커로 약물의 구조적 가려짐을 최소화하여 페길화의 단점을 보완하고, Fc 항체(IgG)의 부분이 골수 전구 세포 및 호중구의 G-CSF 수용체(FcRn)에 특이적으로 결합하여 세포증식 및 호중구 기능을 자극하며 세포 분화, 증식, 이동 및 생존을 제어하는 신호경로를 활성화한다.  [그림 1] 롤론티스의 구조(좌)와 작용기전(우)  현재 랩스커버리 기반의 바이오신약 중 FDA, EMA로부터 희귀약 지정을 받은 건수는 NASH(비알코올성 지방간염), 비만 등 9건에 이르며 이 가운데 3개의 품목이 지난 1년 간 미국 FDA 패스트트랙으로 지정됐다.  <표 2> 한미약품의 랩스커버리 기반 주요 혁신신약 파이프라인 연번 제품명/물질명 적응증 단계 기타 라이선싱 아웃 1 롤론티스 호중구감소증 시판허가 패스트트랙 지정(FDA) 스펙트럼 2 Exd4 analog(에페글레나타이드) 당뇨병 임상3상   - 3 GLP/GCG agonist(에피노페그듀타이드) NASH(비알콜성 지방간염) 임상2상   MSD 4 Triple agonist NASH(비알콜성 지방간염) 임상2상 패스트트랙 지정(FDA) - 원발경화성담관염, 원발담즙성담관염 전임상 희귀약 지정(EMA, FDA) 특발성 폐섬유증 전임상 희귀약 지정(FDA) 5 Insulin analog 당뇨병 임상1상   - 6 IL-2 analog 고형암 전임상   - 7 hgH(에페소마트로핀) 성장호르몬결핍증 임상2상 희귀약 지정(EMA) - 8 Glucagon analog 선천성고인슐린증 임상2상 희귀약 지정(FDA, EMA, 식약처) - 인슐린자가면역증후군 전임상 희귀약 지정(EMA) 9 GLP2-analog 단장증후군 임상2상 희귀약 지정(FDA, EMA, 식약처) 패스트트랙 지정(FDA) -    ​   롤론티스는 호구감소증 신약으로서는 전 세계에서 16년 만에 허가된 신약으로, 4년여의 FDA 시판 허가 도전 끝에 승인을 획득했다. 한미약품은 2018년 12월 FDA에 BLA(생물학적 제제 품목허가)를 신청해 품목허가를 진행하고 2019년 3월 FDA로부터 CRL(Complete Response Letter, 자료보완요구서)을 요청받아 자진 취하 후 10월 BLA를 재신청하였다. 이후 2021년 5월 한미약품 평택 바이오플랜트 실사에서 다시 한 번 CRL을 받아 8개월 후인 2022년 3월 BLA 재신청 후 8월 실사를 거쳐 지난 9월 최종 허가를 받았다. 롤론티스는 미국 내에서 롤베돈(Rolvedon)이라는 제품명으로 올해 4분기부터 판매될 예정이다. 한편, 롤론티스가 국내 항암 관련 신약 최초로 FDA의 승인을 받으면서 지금까지 FDA 승인을 받은 국산 신약은 ▲ LG화학 '팩티브'(2003년) ▲동아ST '시벡스트로'(2014년) ▲SK케미칼 '앱스틸라'(2016년) ▲SK바이오팜 '수노시'·'엑스코프리'(2019년)를 포함하여 총 6종으로 늘었다. 당초 가장 유력한 다음 FDA 승인 타자 중 하나로 지목된 포지오티닙은 지난 9월에 열린 FDA 항암제자문위원회(ODAC)가 ‘혜택이 위험보다 크지 않다’는 시판허가 반대권고를 내렸으며 오는 11월 최종 승인여부를 결정하게 된다. 올해 7번째 FDA 국산 신약이 탄생될 수 있을지 관심이 쏠리고 있다.    <문의>국가신약개발사업단 기획운영팀 진주연 연구원 (jyjin@kddf.org)    Reference 히트뉴스, 한미 '롤론티스', 국내 항암신약 최초 FDA 허가, 한미약품 황금알 플랫폼 '랩스커버리'…"8개 신약 품고있다", 롤론티스 FDA 허가에 로수젯 란셋 등재 청신호 켜진 한미 서울아산병원, 질환백과_호중구감소증(Neutropenia) 바이오스펙테이터, 선바이오, FDA 승인진행 ‘뉴라스타 시밀러’의 가치, 스펙트럼, 한미 '롤론티스' "美 시판허가 재신청" 비즈니스워치, [인사이드 스토리]기술이전 11년 만에 결실 본 '한미약품' 한미약품, 스펙트럼 홈페이지 아시아경제, '롤론티스' 다음은 누구?… 7번째 FDA 신약 누가 될까  

2022년 9월 주요 바이오 Deal

주요 라이센싱 및 파트너십 No. 일자 개발사 도입업체 물질명 Target·Modality 적응증 단계 최대 마일스톤 (USD mn) 1 9/7 SpringWorks GSK Nirogacestat(Springworks) Blenrep(GSK) GS 저해제(Springworks) BCMA ADC(GSK) 병용요법 재발성/불응성 다발성골수종 1/2상 625 2 9/15 동아ST NeuroBo BA-1241 GRP119 작용제 당뇨 및 NASH 1상 338 DA-1726 옥시토모듈린 유사체 비만 및 NASH 3 9/13 보로노이 METis Pan-Raf 저해제 Pan-Raf 저해제 고형암 비임상 480 4 9/20 Basilea 신라젠 BAL0891 TTK/PLK1 이중저해제 고형암 1상 336 5 9/21 Abpro 셀트리온 ABP102 HER2 x CD3 이중항체 유방암 비임상 1,750 6 9/22 Spero GSK Tebipenem HBr 경구용 항생제 요로감염 후보 441 7 9/22 Takeda Puma Alisertib 오로라 인산화효소 A 억제제 고형암 2상 307 8 9/26 LAVA Therapeutics Seagen Lava-1223 및 후보물질 2개 감마-델타 T세포 인게이저 EGFR 발현 고형암 후보 700 9 9/27 Scribe Therapeutics Sanofi CRISPR-CasX CRISPR 플랫폼 활용 NK 세포치료제 개발 종양 n/d 1,100 *n/d=non-disclosure 주요 M&A No. 일자 피인수기업 인수기업 주요 파이프라인 금액 (USD mn) 1 9/1 Forma Therapeutics Novo Nordisk Etavopivat 포함 희귀혈액질환 치료제 1,100 2 9/7 Ducentis Bio Arcutis CD200 수용체 DS-234 포함 자가면역질환 치료제 400 3 9/7 Good Therapeutics Roche PD-1 regulated IL-2 수용체 작용제 후보물질 250     Reference 하나 월간 BIOgraphy 22년 10월, 2022.09. 29