I. 의약 용도발명의 정의
“의약 용도발명”은, 새로운 물질(신규 물질) 또는 이미 알려진 물질(공지 물질)의 최초의 의약적 용도의 발견에 기인하는 “제 1 의약 용도발명”과, 의약적 용도가 이미 알려진 물질에 대하여 새로운 적응증 등의 발견에 기인하는 “제 2 의약용도 발명”으로 나뉜다.
 
II. 의약 용도발명의 일반적 특허 요건
최초의 의약적 용도 발견에 기인한 “제1 의약 용도발명”은 “최초의” 발견이므로 신규성과 진보성을 인정받을 것이다. 이미 알려진 물질의 새로운 적응증을 발견하는 “제2 의약용도” 발명의 경우, 제2 의약용도를 처음 발견한 것이라면 신규성과 진보성을 인정받을 수 있을 것이다.
 
의약 용도발명의 경우, 인체를 치료하는 의약의 치료 효과에 관한 것이다. 따라서 특허 명세서에는 이러한 의약 용도가 구체적으로 기재되어야 한다. 의약 용도발명의 특허 요건과 관련되어 특히 문제되는 것은 명세서 기재 요건이다.
 
이번 호에서는 의약 용도발명의 특허 요건에 대해 살펴보기로 한다.
 
III. 명세서 기재 요건
1. 발명의 상세한 설명의 기재 요건

(1) 약리 효과는 특허출원시에 명세서에 기재하여야 한다.
의약에 관한 용도발명은 명세서에 의학적 용도를 뒷받침하기 위한 약리효과를 출원시에 기재하여야 한다. 약리효과는 원칙적으로 임상시험에 의해서 뒷받침되어야 하나 발명의 내용에 따라서는 임상시험 대신에 동물 시험이나 시험관내 시험으로 기재해도 좋다.

(2) 구체 사례
▶ 대법원 2001.11.30. 선고 2001후65
? 특허출원 제1998-0705650호
? 발명 내용
[청구항 1] 치료 효과량의 하기 화학식 Ⅰ의 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 산 부가염 및 약학적으로 허용 가능한 담체를 포함하는, 부신피질자극호르몬 유리인자(CRF)에 의해 유도되거나, 매개되거나, 촉진되거나, 증가된 양의 CRF를 특징으로 하는 1종 이상의 질병을 치료 또는 예방하기 위한 약학 조성물:
화학식 I

 
? 주요 쟁점
약리효과가 기재되어 있어야 명세서 기재 요건을 충족하고 있는지 그리고 약리효과 데이터를 특허출원 이후 추후 제출할 수 있는지 여부가 문제된 사안 
? 판결 내용
특히 약리효과의 기재가 요구되는 의약의 용도발명에 있어서는 그 출원 전에 명세서 기재의 약리효과를 나타내는 약리기전이 명확히 밝혀진 경우와 같은 특별한 사정이 있지 않은 이상 특정 물질에 그와 같은 약리효과가 있다는 것을 약리데이터 등이 나타난 시험예로 기재하거나 또는 이에 대신할 수 있을 정도로 구체적으로 기재하여야만 비로소 발명이 완성되었다고 볼 수 있는 동시에 명세서의 기재요건을 충족하였다고 볼 수 있을 것이며, 이와 같이 시험예의 기재가 필요함에도 불구하고 최초 명세서에 그 기재가 없던 것을 추후 보정에 의하여 보완하는 것은 명세서에 기재된 사항의 범위를 벗어난 것으로서 명세서의 요지를 변경한 것이라 할 것이다.
? 시사점
의약 용도발명은 약리효과를 기재하여야만 발명이 완성되었다고 볼 수 있는 동시에 명세서의 기재요건을 충족하였다고 볼 수 있다고 판시한 것이다. 또한 약리데이터 등을 추후 제출하는 보정은 인정해주지 않음을 명시하였다.
 
따라서 의약 용도발명에 대해 특허출원을 하는 경우에는 약리효과를 증명하는 데이터를반드시 특허출원 명세서에 기재하여야 한다.
 
▶ 대법원 2015. 4. 23. 선고 2013후730 (비아그라 의약 용도발명 무효 판결)
? 특허등록 제0262926호
? 발명 내용
[청구항 1] 일반식(I)의 화합물, 또는 이의 제약상 허용되는 염을 제약상 허용되는 희석제 또는 담체와 함께 포함하는, 남성을 포함하는 수컷 동물에 있어서 발기성 기능장해의 치료적 또는 예방적 처리를 위한 경구 투여용 제약 조성물.
화학식 I

 
? 주요 쟁점
특허출원시 명세서에, “5-[2-에톡시-5-(4-메틸-1-피페라지닐술포닐)페닐]-1-메틸-3-n-프로필-1,6-디히드로-7H-피라졸로[4,3-d]피리미딘-7-온”(이하 ‘실데나필’이라고 한다)의 발기성 기능 장해에 대한 치료 또는 예방효과에 관한 약리기전이 명확히 밝혀져 있었는지가 문제가 된 사안
? 판결 내용
약리효과의 기재가 요구되는 의약의 용도발명에서는 그 출원 전에 명세서 기재의 약리효과를 나타내는 약리기전이 명확히 밝혀진 경우와 같은 특별한 사정이 없다면 특정 물질에 그와 같은 약리효과가 있다는 것을 약리데이터 등이 나타난 시험예로 기재하거나 또는 이에 대신할 수 있을 정도로 구체적으로 기재하여야만 명세서의 기재요건을 충족하였다고 볼 수 있다.
 
아래의 사정을 종합하면 이 사건 정정발명의 명세서에 실데나필의 발기성기능장해의 치료 또는 예방효과를 확인할 수 있는 약리데이터 등이 나타난 시험예 또는 이를 대신할 수 있을 정도의 구체적인 기재가 있다고 볼 수 없다.

 이 사건 정정발명의 명세서에는 이 사건 정정발명의 ‘특히 바람직한 각각의 화합물’로서 실데나필을 포함하는 9종의 화합물이 열거되어 있고, 그 약리효과와 관련하여 “본 발명의 화합물은 시험관 내에서 실험되어 cGMP-특이적 PDE V(phosphodiesterase V)의 강력하고 선택적인 억제제인 것으로 밝혀졌다. 예를 들면 본 발명의 특히 바람직한 화합물 중 하나는 IC50 = 6.8nM v. PDE V 효소를 갖지만, 각각 IC50 = > 100μM 및 34μM인 PDE Ⅱ 및 PDE Ⅲ 효소에 대해서는 단지 약한 억제활성을 갖는 것으로 입증되었다. 따라서 체내 해면체 조직의 이완 및 이 결과에 따른 발기는 아마도 본 발명 화합물의 PDE 억제 프로필에 의한 조직 중에서의 cGMP 수준이 상승됨으로써 매개되는 것으로 추정된다.”, “사람에 있어서 특정의 특히 바람직한 화합물을 단일 투여량 및 다중 투여량으로 자원자 연구를 통하여 경구적으로 시험하였다. 또한 지금까지 수행되었던 환자 연구로부터 특히 바람직한 화합물 중 1종이 임포텐스 사람에 있어서 발기를 유발시킴을 확인하였다.”라는 기재가 있다.
 
 그러나 위 각 기재 중 ‘특히 바람직한 화합물 중 하나’ 및 ‘특히 바람직한 화합물 중 1종’이 이 사건 정정발명의 ‘특히 바람직한 화합물’ 9종 가운데 어느 화합물을 의미하는 것인지, 또 그것이 이 사건 정정발명의 유효성분인 실데나필인지 여부를 알기 어렵고, 위 각 기재만으로는 어느 정도 규모의 발기부전 환자 집단에 투여하여 어느 정도 비율의 환자에게 치료효과가 나타났는지에 대하여 알 수도 없으며, 투약 이후 발기부전의 치료효과를 얻기까지 걸리는 시간, 발기의 강직도, 지속시간 등에 대한 정량적 또는 구체적인 기재도 전혀 없으므로, 발기부전과 같은 질병의 특수성을 감안한다 하더라도 이 사건 정정발명의 명세서에는 실데나필에 약리효과가 있다는 것을 알 수 있는 약리데이터 등이 나타난 시험예나 이를 대신할 수 있을 정도의 구체적인 기재는 없다고 봄이 타당하다.
 
2. 특허청구범위 기재 요건
(1) 의약 용도발명은 원칙적으로 물(物)의 형식으로 기재하여야 한다.
 
(2) 의약 용도 표시에 있어서, 의약 용도를 한정하지 않은 “의약”, “치료제” 라는 포괄적 기재는 허용되지 않는다. 의약용도의 표시는 원칙적으로 질병의 진단, 치료, 경감, 처치 또는 예방에 해당하는 약효로써 표현해야 한다. 단, 의약 용도가 약리기전으로만 정의되어 있다 하더라도 당해 표현이 통상의 기술자에게 구체적인 약효로 인식되어 있어서 의약으로서의 용도가 명확하다고 인정되는 경우에는 그러한 기재를 허용할 수 있다.
 
(3) 구체 사례
▶ 대법원 2001.11.30. 선고 2001후65
? 특허출원 제1995-0703700호
? 발명 내용
[청구항 1] 하기 일반식을 갖는 맥관형성-억제 화합물 및 제약학적으로 허용가능한 부형제를 포함하는, 맥관형성을 억제하는데 효과적인 조성물:

? 주요 쟁점
“맥관형성을 억제하는 데 효과적인” 이라는 표현이 약효에 관한 기재로서 명확한 것인지, 의약 용도를 구체적으로 표시하는 기재에 해당하는 것인지가 문제가 된 사안 
? 판결 내용
이 사건 출원발명의 명세서에는 이 사건 출원발명이 탈리도마이드 및 관련 화합물을 투여함으로써 원치않는 맥관형성을 방지하는 데에 있고, 비조절된 맥관형성으로 인해 생성된 다양한 병리학적 상태는 맥관형성 의존 또는 관련 질병으로 합쳐져서 군을 이루고 맥관형성 과정의 조절을 위한 치료는 그 질병의 철폐 및 완화로 이끌 수 있다고 기재되어 있으며, 이 사건 출원발명의 특허출원 전에 공지된 문헌에도 ‘종양의 성장, 신혈관 녹내장 및 류머티스성 관절염의 병리학적 진행과정 등과 같은 다양한 증상들이 맥관형성 의존 질병으로 함께 그룹 지어질 수 있고, 그들의 병인(病因)에서 맥관형성 성분을 조절함으로써 그 진행을 제어할 수 있다’고 기재되어 있는바, 따라서 의약의 용도발명에 관한 청구항 제1항의 기재내용은 그 조성물의 유효성분에 맥관형성을 억제하는 특별한 성질이 있다는 사실의 발견에 기초하여 병리학적 진행과정에서 나타나는 원하지 않는 맥관형성을 치료 또는 예방할 수 있다는 취지의 약효를 표현하고 있고 그 내용 또한 명확하다 할 것이므로, 청구항 제1항은 맥관형성 기전이나 맥관형성 억제기전과 질병과의 상관관계가 공지되었는지 여부에 관계없이 의약의 용도를 명확히 표시하고 있다고 봄이 상당하다.
? 시사점
의약용도를 약효로서 특정하지 않고 약리기전으로만 특정하더라도 해당 표현이 통상의 기술자에게 구체적인 약효로 인식되는 경우는 의약 용도로 인정해 줄 수 있다는 판결이다. 그러나, 실무적으로, 약리기전을 약효로 인정 받기가 그리 쉽지는 않으므로 의약용도발명의 특허출원시 특허청구범위는 약효로서 특정하는 것이 안전하다.
 
IV. 신규성 요건
동일물질에 대한 의약 용도발명은 용도를 달리하는 한 동일하다고 볼 수 없다. 예를 들면, 비아그라(실데나필)는 처음에는 협심증 치료제로 개발되었는데(제1 용도), 이후 발기부전 치료제로 이용되고 있다(제 2용도). 이 때 “협심증 치료제용 실데나필”과 “협심증 치료제용 실데나필”은 서로 다른 발명으로 본다.
 
V. 진보성 요건
진보성 요건은 일반적인 발명의 판단 방법에 따른다. 특허출원된 용도발명의 조성물이 인용발명의 구성과 큰 차이가 없고, 기술적 과제의 해결과도 관련이 없어서, 통상의 기술자가 출원 당시의 기술수준에서 인용발명의 구성으로부터 출원발명에 쉽게 이를 수 있는 정도라면 진보성이 인정되지 않는다.
 
VI. 나라별 의약 용도발명 기재 형식
의약의 용도발명은 인체의 치료방법과 밀접한 관련이 있기 때문에 청구항을 어떻게 기재할지, 특허성을 어떻게 인정할지에 대한 논란이 있어 왔다. 또한, 각국의 산업 정책에 따라 국가별로 상이한 청구항 기재방식만을 인정하고 있다. 따라서, 국내뿐만 아니라 해외 각국에서 인정하는 청구항 형식을 정확하게 파악하는 것이 의약의 용도발명을 특허로 적절하게 보호하기 위해서 반드시 필요하다.

대표적인 국가에서 인정되는 의약의 용도발명에 대한 청구항 기재방식을 요약하면 다음과 같다. 
 

한국	화합물 X를 함유하는 Y질환 치료용 또는 예방용 약학 조성물
유럽	제1용도	- Compound X for use in the treatment of disease Y. - Composition comprising compound X for use in the treatment of disease Y. - Composition comprising compound X for use as a medicament. - Medicament comprising product X.
	제2용도	- Compound X for use in the treatment of disease Z.
미국	제1용도	- A pharmaceutical composition comprising a compound of X. - A method of treating an animal having a disease Y comprising administering an effective amount of compound X to the animal.
	제2용도	- A method of treating an animal having a disease Z comprising administering an effective amount of compound X to the animal.
일본	제1용도	- 화합물 X를 함유하는 의약조성물 - 질병 Y의 치료를 위한 화합물 X.
	제2용도	질병 Z 치료용 약제 제조를 위한 물질 X의 사용
중국	- A use of compound X for the manufacture of a medicine for treating a disease Y. - A pharmaceutical composition for treating a disase Y comprising compound A together with a pharmaceutically acceptable excipient.

 
VI. 결론
이번 호에서는 의약 용도발명의 특허 요건에 대해 살펴보았다. 의약 용도발명은제약 분야의 에버그리닝 특허전략과 밀접한 관련이 있다. 의약 용도발명을 준비할 때는, 특히 명세서 기재요건이 상당히 중요하다. 반대로 상대방의 의약 용도발명에 대한 특허등록을 무효로 만들고 싶다면, 상대방의 등록특허가 약리효과를 충분히 기재했는지, 즉 명세서 기재요건을 만족했는지 먼저 살펴봐야 한다. 최근 특허등록이 무효된 비아그라 사건의 경우도, 명세서 기재요건을 만족하지 않았다는 이유로 특허등록이 무효가 되었음을 상기할 필요가 있다.