범부처신약개발사업단, 혁신형 신약 과제 7건 신규 지원

(재)범부처신약개발사업단(단장 주상언)은 최근 7건의 지원과제를 신규로 선정하였다.

매년 3, 6, 9, 12월에 혁신형 과제(Bottom Up) 및 목적형 과제에 대한 접수를 진행하고 있는 사업단은 지난 9월 접수된 혁신형 과제에 대해 ‘서면검토-발표평가-현장실사-투자심의-협약협의’ 등의 평가과정을 거쳤으며, 그 결과 오스코텍, 국립암센터 국제암대학원대학, 큐리언트, 파멥신, 태준제약, 한국과학기술연구원, 제넥신 과제가 최종 선정됐다고 1일 밝혔다.

이에 따라 오스코텍은 류마티스 관절염 등 다양한 염증 질환의 발병 원인인 'SYK 키나제' 단백질을 선택적으로 억제하는 신약 후보물질인 SKI-O-703에 대한 임상 1상을 사업단의 지원을 받아 진행하게 된다. SKI-O-703 과제는 이번 선정에 앞서 사업단의 지원으로 미국 식품의약국(FDA) 임상1상을 승인받은 바 있다.

국립암센터 국제암대학원대학 과제는 ‘뇌종양 줄기세포 표적의 신규항암제 발굴’ 연구에 대한 것으로, 이는 평균 생존기간이 15개월 미만에 불과한 악성 뇌종양에 대한 새로운 패러다임의 신약이다. 기존의 뇌종양 표적치료제는 치료효과가 미미하고 부작용이 문제가 되었는데 이번 과제에서 도출되는 신약 선도물질은 혁신신약(first-in-class)으로 임상시험 진입이 비교적 쉽고 개발 성공 가능성이 높은 것으로 기대되고 있다.

큐리언트가 개발 중인 약제내성 결핵치료제 Q203은 표준치료법으로 치료가 불가능한 다제내성, 광범위내성 및 완전내성 결핵의 완치가 가능한 1일 1회 경구용 치료제로 임상개발 중인 혁신 신약이다. 본 과제는 앞서 진행된 비임상 연구에서 사업단의 지원을 받아 지난해 12월 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정을 받은 바 있으며, 이에 따라 임상 시험 연구비용의 최대 50%의 세금감면, 신속심사, 허가비용 감면, 7년간 시장독점권, 임상 시험 연구 보조금 지급 등의 혜택을 획득하기도 했다. 

파멥신은 ‘신규 항암 항체치료제 타니비루맵의 재발성 교모종 환자 대상 임상 2a상 시험’에 나섰다. 사업단의 지원을 받아 진행성 또는 전이성 암환자를 대상으로 한 완전인간 단클론항체 타니비루맵(Tanibirumab)의 임상1상에서 약물의 안전성 및 내약성을 확인한 결과를 바탕으로 호주에서 재발성 뇌암(교모세포종, Glioblastoma, GBM) 환자를 대상으로 한 타니비루맵의 임상 2a상 시험을 실시한다.

태준제약은 ‘Wet AMD 치료용 신규 항체치료제 TJO-054의 비임상 연구’를 진행한다. Wet AMD 치료용 항VEGFR2 혁신신약 (first-in-class) 개발을 최종 목표로 하는 TJO-054는 기존 항VEGF-A 약물들에 불응인 환자들을 포함하는 wet AMD 환자들에 대해 우수한 치료 효과를 기대하고 있다.

한국과학기술연구원은 ‘GABA 과생성 억제제 KDS2010의 장기 효능 및 독성 연구’로, 사업단의 지원을 받아 알츠하이머병의 인지기능 장애를 개선시킬 수 있는 GABA 과생성 억제제 KDS2010에 대한 in vivo 장기 효능 및 독성 연구를 통해 전임상 후보 물질 검증 연구를 진행하게 된다. 현재는 효능 및 약물성 최적화를 통해 도출된 GABA 과생성 억제 선도물질에 대해 100여종의 CNS receptor들에 대한 Off-target selectivity 검증 및 2주 반복독성 시험을 진행 중이다. 또한 알츠하이머 치료제로서의 가능성 극대화를 위해 동물모델에서 낮은 용량으로 장기간 투여를 통한 효능 검증시험을 진행하게 된다.

제넥신은 ‘차세대 인성장호르몬 제제 (GX-H9)의 소아 성장호르몬 결핍 환자 (PGHD) 대상 글로벌 임상 2상 승인 및 수행, 글로벌 라이센스 아웃’ 연구를 수행한다. 현재 GX-H9은 지난 10월 소아를 대상으로 다국적 임상 2상을 시작하여 진행 중에 있다. GX-H9은 체내 투여 시 적정 활성을 유지한 채 지속시간을 크게 증가시켜 안전하면서도 효능이 장시간 유지되는 차세대 치료제로 주목받고 있다. 본 과제는 지난 7월 성인 대상 성장호르몬 연구도 지원과제로 선정되어 임상을 진행 중에 있다.