국가신약개발사업은 자유 공모를 통하여 신규과제를 선정하고 있습니다.

과제를 신청하실 때 사업범위와 선정평가 절차, RFP에서 요구되는 사항에 대해 충분한 이해와 실제 진행하고 있는 신약개발 과제에 최적의 지원을 받는데 도움이 되고자 사업 개요, 선정평가 절차 및 기준, 평가시 고려사항, RFP 및 신청시 유의사항에 대해 안내 드립니다.

다만, 이해를 돕기 위하여 제시된 TPP와 연구 내용에 대한 예시자료는 기준이라기보다는 참고자료이므로 신청하는 과제의 특성에 맞게 수립되어야 합니다.

[국가신약개발사업 개요]

l  국가신약개발사업은 국내 제약‧바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강의 필수조건인 의약주권 확보를 위해 제약기업과 학⋅연⋅병의 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업으로서 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부가 범부처로 추진하는 사업입니다.

l  2021년부터 2030년까지 진행되는 사업으로 신약개발의 진행단계에서 유효물질 도출부터 임상2상까지를 지원합니다. 개발물질은 합성의약품, 바이오의약품, 천연물의약품 등을 지원하고, 질환분야도 전체 영역을 대상으로 하고 있습니다.

l  사업은 신약기반확충연구(유효물질~선도물질), 신약R&D생태계 구축 연구(후보물질~비임상), 신약임상개발(임상1상~임상2상), 신약R&D사업화지원의 4개 세부사업으로 구분되어 있습니다. 신약기반확충연구, 신약 R&D 생태계 구축연구 및 신약임상개발 사업에서는 신약개발 단계별 특성을 고려한 평가기준을 통하여 우수과제를 선정하여 관리하고, 신약 R&D 사업화 지원사업에서는 각 과제의 성공률 제고를 위한 R&D지원, R&D 성과의 사업화 지원, CMC 지원을 하고 있습니다.

 [신규과제 선정평가 절차 및 기준]

선정평가 절차

l  신규과제 접수는 2021년에는 2회 진행되었고, 2022년부터는 연4회 진행하여 신약개발 수행 기관이 프로젝트 추진 일정에 맞추어 필요한 시기에 지원을 받을 수 있도록 운영하고 있습니다.

l  선정평가는 사전검토-서면평가-발표평가-실사평가-투자심의-운영위원회 절차를 통하여 진행됩니다. 서면평가에서 목표 과제수의 3배수, 발표평가에서 1.5배수가 선별됩니다. 추가로 자료 확인이 필요한 과제의 경우 실사평가 과정을 거친 후 투자심의를 진행하여 선정과 탈락과제를 결정하고, 투자심의 결과는 운영위원회에서 최종 검토하여 선정과제를 확정됩니다.

선정평가 항목

l  신규과제 선정을 위하여는 미래에 출시될 신약개발을 목표로 하는 연구개발과제에 대해 지원을 하기때문에 출시 시점에서의 미래 환경, 현재 확보된 연구결과, 진행될 연구계획 및 수행 역량에 대해 평가하게 됩니다.

l  신약개발 초기 단계인 유효 및 선도 단계의 개발 과제에 대해서는 연구계획의 우수성, 연구역량의 우수성, 성과활용 가능성을 중심으로 평가하여 창의적인 과제를 선정하여 지원합니다.

l  후보물질 이후의 단계는 물질 중심의 평가를 진행하므로 시장의 적절성, 제품의 우수성, 개발 가능성을 기준으로 우수과제를 판단하게 됩니다.

평가지표

l  평가지표는 RFP 공고문에 포함되어 있고, 신약개발 단계별로 평가 항목 및 항목별 비중이 다릅니다.

l  유효물질 및 선도물질 단계는 연구계획의 우수성에 대해 70%의 비중을 두고 평가를 합니다. 연구계획의 우수성은 개발 단계에 맞는 선행 연구결과와 향후 진행될 연구계획의 적정성을 의미합니다.

l  후보물질 단계부터 임상 단계의 경우는 시장, 제품, 개발 항목으로 구분되어 물질 중심으로 평가를 하게 됩니다. 가장 큰 비중을 차지하는 항목은 제품의 우수성으로 후보, 비임상단계의 경우 55%, 임상단계의 경우 45%를 차지합니다. 즉, 해당 개발단계의 연구결과가 우수하고 계획이 창의적이며 충실한지 여부와 개발단계에 부합하는 연구결과와 계획이 수립되어 있는지를 기준으로 판단하게 됩니다.

l  개발 단계별 필요로하는 연구항목에 대해서는 평가지표의 세부 항목을 보시면 확인하실 수 있습니다.

개발단계별 평가지표에서 고려되는 사항

l  유효물질 단계의 경우 선행연구 결과의 우수성을 판단하기 위해 고려되는 항목은 의학적 미충족 수요, 표적/물질의 이력, 타겟과 질환과의 연관성 및 동일 질환 다른 타겟 대비 경쟁력, 타겟 제어 가능성, 유효물질 도출을 위한 assay 보유 여부, 연구개발과제의 차별점이나 경쟁력 등이 검토됩니다.

l  선도물질 단계의 경우 유효물질 단계와 동일한 내용 외에도 선행연구 결과로부터 유효물질을 이용한 타겟 제어 가능성, 유효물질의 이력 및 관련 기초 데이터, 보유한 유효물질의 독창성 및 혁신성 여부가 검토됩니다.

l  연구 및 개발계획이 창의적이고 충실하며 신약개발과정에 적합한지 여부는 TPP(Target Product Profile), 목표 설정의 명확성과 타당성, 연구항목 설정의 적절성, 수행 계획의 효율성과 적극성, 연구내용, 평가지표, 예산, 기간 등의 적절성에 대하여 검토하여 판단하게 됩니다.

 <유효물질 단계 평가시 고려사항>

<선도물질 단계 평가시 고려사항>

l  후보물질 단계에서는 TPP, 작용기전, in vitro, in vivo 유효성 평가 결과 및 약물성 결과 뿐 아니라 특허 전략에 대해서도 검토합니다.

<후보물질 단계 평가시 고려사항>

l  비임상 단계는 후보물질이 확정되어 GLP  -Tox가 진행되는 단계로서 CMC에 대한 검토가 추가 되고, 임상 단계의 경우 임상 계획의 적절성에 대한 판단이 추가 검토됩니다.

<비임상 단계 평가시 고려사항>

<임상단계 평가시 고려사항>

[RFP 및 지원시 유의 사항]

RFP

l  신규과제 공모를 위한 RFP는 세부사업별로 3개로 구분되어 있고, 신약개발 단계별로 구분되어 평가됩니다.

l  지원기간은 최종목표 달성에 필요한 연구기간으로 산정하고, 지원규모는 최종목표 달성을 위해 소요되는 연구비로 총 지원기관 및 총 연구비 범위내로 설정하며 됩니다. 기간 및 연구비는 선정평가 및 협약협의 절차를 거쳐 조정될 수 있습니다.

유의사항

l  유효물질단계부터 임상 2상까지의 신약개발에 대해 지원합니다. 개량신약이나, 바이오시미러, 복제의약품은 지원하지 않습니다.

l  합성의약품, 바이오의약품, 천연물의약품 모두 지원 대상입니다. 유전자세포치료제의 경우 in vivo 방식은 지원 가능하고, ex  -vivo 방식의 경우 항암면역세포치료제는 지원 대상입니다.

l  질환분야에 대해 제한을 두지 않으나, 치매치료제, 감염병 예방 및 치료제는 지원하지 않습니다.

l  신청하는 모든 과제는 Target Product Profile (TPP)활용을 통해 신약개발을 목표로 하는 연구과제나 임상개발 과제이어야 합니다. TPP는 출시를 목표로 하는 신약제품의 프로파일로서 세부 기술개발 내용을 도출하기 위해 활용됩니다. TPP에 따라 세부 연구항목의 목표가 설정되고 계획이 수립되며 연구개발 과정을 통하여 지속적으로 TPP는 업데이트되게 됩니다.

l  진행하고 있는 연구개발 과제의 신약개발단계에 맞는 RFP로 지원하여야 합니다. 개발 단계가 RFP의 지원 단계와 맞지 않는 경우 과학적으로 우수한 경우라도 선정되지 않을 수 있습니다. 이 경우 연 4회의 신규과제를 공모하므로 개발 단계를 조정하거나 데이터를 보완하여 후속 공모시 재 신청할 수도 있습니다.

l  신규과제 신청시 평가지표와 다음에 설명드릴 개발 단계별 선행 연구 및 연구계획 예시자료를 참조하셔서 진행하고 있는 개발단계에 가장 부합하는 RFP로 신청하시기 바랍니다.

[TPP 설정 예시]

l  TPP는 임상 단계의 경우 FDA Guidance의 예시자료와 유사하게 작성 가능할 것이나 후보물질이 결정되기 전의 경우에는 TPP에 부합하는 의약품을 선정하기 위한 평가항목과 기준을 설정하도록 작성하면 됩니다.

l  아래의 예시자료는 참고 사례로서 진행하는 과제의 내용과 목표를 명확하게 설명할 수 있도록 작성하시면 됩니다. 

<각 단계별 종류별 TPP 예시>

[신약개발단계에 따른 선행 연구결과 및 연구계획 예시]

l  유효물질 단계는 타겟 검증 및 assay system 확립 후 효과 있는 물질을 찾아가는 단계입니다. 유효물질단계가 포함된 RFP의 목표가 선도물질 도출이므로 유효물질 도출 및 선도물질 도출로 마일스톤을 구분하여 제안하시게 됩니다. 이때 연구목표, 선행연구 결과, 연구 계획은 아래와 같은 형태가 될 수 있습니다.

n  (연구목표) 마일스톤1: 유효물질 도출, 마일스톤2: 선도물질 도출

n  (선행연구) 타겟 검증결과, 유효물질 도출을 위한 assay system 확립 결과

n  (연구계획)

u  마일스톤1: 물질의 도출, in vitro screening, in vivo 유효성 평가(필요시), MoA연구

u  마일스톤2: 물질의 합성 연구, in vitro/in vivo 유효성 평가, 예비독성, 초기 DMPK, MoA연구, 특허전략수립

l  선도물질 단계는 Hit to Lead 단계입니다. 유효물질 단계에 갖추어야 하는 내용과 확보된 유효물질에 대한 결과가 포함되고, 선도물질 도출하기 위한 연구계획이 제시되어야 합니다.

n  (연구목표) 선도물질 도출

n  (선행연구) 타겟검증결과, assay system, 유효성 평가 결과

n  (연구계획) 선도물질 확보, MoA 연구, in vitro/in vivo 유효성 평가, 초기 DMPK, 예비 독성, 특허 전략 수립

l  후보물질 단계는 Lead Optimization 및 GLP Tox 후보물질 선정 단계입니다. 작용기전이 대상질환에 적용될수 있는지에 대한 근거, 도출된 선도물질이 우수한 효과와 약물성, 독성 결과를 가지고 있는 지 최적화를 통하여 TPP에 부합하는 후보물질을 도출할 수 있도록 계획이 수립되어 있는지가 판단 가능하도록 선행 연구 결과와 연구계획이 제시되어야 합니다.

n  (연구목표) 우수한 후보물질의 도출 및 비임상(GLP Tox) 시험 진입

n  (선행연구) 기전연구결과, 선도물질 도출 history, in vitro/in vivo 유효성 평가 결과, DMPK, 예비 독성 평가 결과

n  (연구계획) 선도물질 최적화, 기전 연구, in vitro/in vivo 유효성 평가, DMPK, 예비독성, 특허성 검토, Preformulation study, 원료의약품의 합성

l  비임상 단계는 IND 승인을 목표로 GLP  -Tox 시험을 하는 단계입니다. 후보물질이 특정된 상태이므로 후보물질의 우수성을 판단할 수 있는 평가 결과와 IND 신청이 가능한 데이터 확보를 할 수 있는 연구 계획이 수립되어야 합니다.

n  (연구목표) IND 승인

n  (선행연구) 기전연구결과, 후보물질 도출히스토리, 후보물질 평가(유효성, 물리화학적특성, PK, 독성 등)결과

n  (연구계획) GLP Tox, Safety Pharmacology, ADME, in vitro/in vivo 유효성 평가, 생산공정 연구, GMP DS/DP 생산, IND filing

l  임상 단계는 후속 임상단계 승인을 목표로 연구계획이 수립되어야 하고 선행 결과로부터 물질이 우수하고 신약개발 가능성을 판단할 수 있게 제시되어야 합니다.

n  (연구목표) 후속 임상 단계 승인

n  (선행연구) 기전연구결과, 후보물질 도출 히스토리, 후보물질 유효성, 물리화학적 특성 결과, GLP Tox, 약리, ADME 결과, CMC

n  (연구계획) 임상시험, 임상시험용 DS/DP생산, 후속 임상단계 진입에 필요한 비임상 (독성, 약리, ADME)연구, 다음임상단계 IND filing

[신규과제 접수 안내]

l  신규과제 공고의 RFP는 세부사업별로 3개로 구분되어 있습니다. 신약개발 단계(유효, 선도, 후보, 비임상, 임상)에 맞는 RFP에 지원하시면 됩니다.

l  RFP 공지는 사업단 홈페이지 (https://www.kddf.org/), 연구재단(https://www.nrf.re.kr/), 산업기술평가원(https://www.keit.re.kr/), 보건산업진흥원(https://www.htdream.kr/)에서 확인할 수 있습니다.

l  신규과제 접수는 보건산업진흥원(https://www.htdream.kr/)에서 진행되며 22년 2차 사업 공고 이후  범부처연구통합지원시스템(IRIS)(http://www.iris.go.kr/)로 관리될 예정입니다.

l  신규과제 신청 및 과제 수행에 필요한 정보는 사업단 홈페이지(https://www.kddf.org/)에 게재하여 참조하실 수 있도록 하겠습니다.