| 1 |
DM1에 대한 조직 특이적 유전자 편집 치료 의약품의 선도물질 도출 |
| Gene & Nucleic acids |
DM1 |
DMPK |
선도 |
주식회사 엔이에스바이오테크놀러지 |
RS-2025-25455070 |
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| 2 |
TaRGET system 기반 SMA 유전자치료제 개발 |
| Gene & Nucleic acids |
SMA |
SMN2, SMN1 |
유효 |
주식회사 진코어 |
RS-2025-25454812 |
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| 3 |
안티센스올리고(ASO)기반 파킨슨병 치료제 NT-3에 대한 비임상 연구 |
| Gene & Nucleic acids |
Parkinson's disease |
Undisclosed |
비임상 |
에이치엘비뉴로토브 |
RS-2025-02223597 |
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| 4 |
생체내 세포운명전환기술을 이용한 척수신경손상의 유전자 치료제 개발에 대한 비임상 연구 |
| Gene & Nucleic acids |
Spinal Cord Injury, SCI |
Non-neuronal cells (Astrocytic scar, Glial scar, fibroblasts and etc.） |
비임상 |
주식회사 스탠드업테라퓨티스 |
RS-2025-02173013 |
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| 5 |
ALS 질환의 재생 치료제 개발을 위한 AAV9.HGF 기반 후보물질 확보 |
| Gene & Nucleic acids |
Amyotrophic Lateral Sclerosis |
HGF/c.Met signaling pathway |
후보 |
주식회사 헬릭스미스 |
RS-2023-00283601 |
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| 6 |
MTOR 변이 소아 난치성 뇌전증의 first.in.class RNA 치료제 후보물질 도출 |
| Gene & Nucleic acids |
Pediatric epilepsy |
MTOR |
후보 |
소바젠주식회사 |
RS-2023-00282544 |
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| 7 |
TaRGET system 유전자가위기술 기반 헌팅턴병 유전자치료제 개발 |
| Gene & Nucleic acids |
Huntington's disease |
HTT gene(CAG.repeat) |
유효 |
주식회사 진코어 |
RS-2023-00259174 |
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| 8 |
생체내 직접교차분화를 이용한 척수손상 유전자 치료제 개발 |
| Gene & Nucleic acids |
Spinal cord injury |
astrocyte |
후보 |
주식회사 스탠드업테라퓨티스 |
RS-2022-00167083 |
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| 9 |
AAV-CRISPR를 이용한 PMP22 발현 정상화 기전의 샤르코-마리-투스 1A 질환 치료제에 대한 비임상 개발 |
| Gene & Nucleic acids |
Charcot-Marie-Tooth disease type 1A |
PMP22 |
비임상 |
(주)툴젠 |
HN22C0431 |
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| 10 |
TLR2를 표적하는 인공핵산을 이용한 파킨슨병 핵산 치료제에 대한 선도물질 도출 |
| Gene & Nucleic acids |
Parkinson's Disease |
TLR2 |
선도 |
(주)시선테라퓨틱스 |
HN22C0411 |
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| 11 |
GCH1 발현 역전을 통한 신경병증성 통증용 바이오의약품 개발 |
| Gene & Nucleic acids |
Neuropatic Pain |
GCH1 |
유효 |
연세대학교 산학협력단 |
HN22C0307 |
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| 12 |
엑손스키핑 기전을 이용한 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic lateral sclerosis)의 근본적 치료제 개발 |
| Gene & Nucleic acids |
Amyotrophic Lateral Sclerosis |
STMN2 |
선도 |
올리패스주식회사 |
HN22C0017 |
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| 13 |
소아 난치성 뇌전증 first-in-class 치료제 eIF4E ASO (antisense oligonucleotide) 개발 및 RNA 신약 개발 생태계 구축 |
| Gene & Nucleic acids |
FCDII Refractory epilepsy |
eIF4E |
비임상 |
소바젠㈜ |
HN21C0617 |
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| 14 |
차세대 유효성 평가법을 활용한 RNA 치환기술 기반의 신경발달장애 (Rett syndrome) 치료제 개발 |
| Gene & Nucleic acids |
Rett syndrome |
MeCP2 |
선도 |
알지노믹스 주식회사 |
HN21C1329 |
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