국가신약개발사업 파이프라인

Neurology - Discovery (35)

물질 적응증 타겟 개발단계 수행기관 과제번호 과제소개
1 TaRGET system 기반 SMA 유전자치료제 개발
Gene & Nucleic acids SMA SMN2, SMN1 유효 주식회사 진코어 RS-2025-25454812
2 ALS 근원적 치료를 위한 TDP43 표적 제어 유효/선도물질 도출
Small molecules ALS TDP43 유효 한국과학기술연구원 RS-2025-25453059
3 Rheb GTPase를 타깃으로 하는 first-in-class 결절성경화증 뇌질환 치료제 개발
Small molecules Tuberous Sclerosis Rheb 유효 (재)대구경북첨단의료산업진흥재단 RS-2025-02213662
4 PIP5Kγ 활성 저해 기반 파킨슨병 치료제 선도물질 도출
Small molecules Parkinson's disease PIP5Kγ 유효 (재)대구경북첨단의료산업진흥재단 RS-2023-00283494
5 TaRGET system 유전자가위기술 기반 헌팅턴병 유전자치료제 개발
Gene & Nucleic acids Huntington's disease HTT gene(CAG.repeat) 유효 주식회사 진코어 RS-2023-00259174
6 오토파지 기반 단백질 표적 분해 플랫폼 기술을 활용한 알파시뉴클레인 응집체 분해 파킨슨병 치료제 개발
TPD Parkinson's disease α-Syn 유효 오토텍바이오 RS-2022-00166787
7 GCH1 발현 역전을 통한 신경병증성 통증용 바이오의약품 개발
Gene & Nucleic acids Neuropatic Pain GCH1 유효 연세대학교 산학협력단 HN22C0307
8 파킨슨병 치료용 단백질 (Parkin 및 PGC-1α) 세포 내 전달 엑소좀 개발
Other-Bio. Parkinson's disease Parkin, PGC-1α 유효 성균관대학교 산학협력단 HN21C1266
9 알파-시누클레인 초기 응집반응 억제 기전의 저분자 화합물을 이용한 파킨슨병 예방 치료제에 대한 선도물질 도출 연구
Small molecules Parkinson's disease α-synuclein 유효 한양대학교 산학협력단 HN21C1258
10 α2 adrenergic 수용체 길항 및 NDRI 특성의 화합물을 이용한 우울증 치료제에 대한 선도물질 도출 연구
Small molecules Major depressive disorder A2 adrenergic, NDRI 유효 경희대학교 산학협력단 HN21C1076
11 DM1에 대한 조직 특이적 유전자 편집 치료 의약품의 선도물질 도출
Gene & Nucleic acids DM1 DMPK 선도 주식회사 엔이에스바이오테크놀러지 RS-2025-25455070
12 급성 뇌경색 정량적 진단 CT 조영제 선도 물질 개발과 뇌경색 환자 맞춤형 치료 및 진단법 도출
Small molecules Ischemic stroke Fibrin within the thrombus 선도 서울대학교 산학협력단 RS-2025-02223267
13 타우병증 치료제 개발을 위한 타우 표적 분해 ATTEC 선도물질 도출
TPD Taupathy Tau 선도 한국화학연구원 RS-2025-02223246
14 ERRγ 타겟 저분자화합물을 이용한 adult neurogenesis 조절 기전의 파킨슨병 치료약 선도물질 도출 연구
Small molecules Parkinson’s disease Estrogen-related receptor gamma 선도 차의과학대학교산학협력단 RS-2024-00463446
15 SPiDEM 플랫폼 기반 α-Synuclein 병리 단백질 특이적 분해전략을 통한 파킨슨병 치료제 개발
TPD Parkinson’s disease α-synuclein 선도 프레이저테라퓨틱스 RS-2024-00445011
16 Novel TAS2R GPCR 타겟의 저분자 화합물을 이용한 신규 파킨슨병 치료제에 대한 선도물질 도출
Small molecules Parkinson's disease TAS2R 선도 다임바이오 주식회사 RS-2023-00219269
17 TRPV1 특이적 결합 펩타이드 설계 및 생산 플랫폼을 활용한 만성통증 치료제 선도물질 개발
rProtein Chronic Pain TRPV1 선도 가천대학교산학협력단 RS-2022-00167087
18 TLR2를 표적하는 인공핵산을 이용한 파킨슨병 핵산 치료제에 대한 선도물질 도출
Gene & Nucleic acids Parkinson's Disease TLR2 선도 (주)시선테라퓨틱스 HN22C0411
19 엑손스키핑 기전을 이용한 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic lateral sclerosis)의 근본적 치료제 개발
Gene & Nucleic acids Amyotrophic Lateral Sclerosis STMN2 선도 올리패스주식회사 HN22C0017
20 파킨슨병 치료제 개발을 위한 ASK1 저해제 선도물질 도출
Small molecules Parkinson's disease ASK1 선도 한국화학연구원 HN21C1139
21 진행성 핵상 마비 (PSP) 근원적 치료를 위한, 4R 타우 병증 제어 선도물질 도출
Small molecules Progressive supranuclear palsy, 4R tauopathies 4R tau oligomer 선도 한국과학기술연구원 HN21C0315
22 차세대 유효성 평가법을 활용한 RNA 치환기술 기반의 신경발달장애 (Rett syndrome) 치료제 개발
Gene & Nucleic acids Rett syndrome MeCP2 선도 알지노믹스 주식회사 HN21C1329
23 Novel TAS2R GPCR 타겟의 파킨슨병 치료제에 대한 비임상후보물질 도출
Small molecules Parkinson's disease TAS2R GPCR 후보 다임바이오 주식회사 RS-2025-25453249
24 Nrf2 활성화 기전의 저분자 화합물을 이용한 파킨슨병 치료제 후보물질 개발
Small molecules Parkinson's Disease Keap1-Nrf2 axis 후보 주식회사 스파크바이오파마 RS-2025-25449417
25 다중기전의 구조변형 미생물 저분자 파킨슨병 치료제 후보물질 도출
Small molecules Parkinson's disease FKBP (FK506-binding protein) 후보 (주)몰젠바이오 RS-2025-25444385
26 ASK1 타겟 저분자 화합물을 이용한 파킨슨병 치료제에 대한 후보물질도출
Small molecules Parkinson's disease ASK1 후보 나손사이언스(주) RS-2025-02213938
27 신경병증성 통증 치료를 위한 AAK1 억제: 후보 물질 도출
Small molecules Pain AAK1 후보 심플렉스 주식회사 RS-2025-02213667
28 MMP-9 억제 타겟의 저분자 화합물을 이용한 뇌혈관장벽과 신경세포 보호기전의 허혈성 뇌손상 치료제 후보물질 개발
Small molecules Ishemic brain injury MMP-9 후보 (주)진큐어 RS-2025-02182973
29 신경염증을 타겟하는 molecular glue 파킨슨병 치료제 후보 물질 도출
TPD Parkinson's disease Neuroinflammation 후보 주식회사 아이비스바이오 RS-2024-00338017
30 ALS 질환의 재생 치료제 개발을 위한 AAV9.HGF 기반 후보물질 확보
Gene & Nucleic acids Amyotrophic Lateral Sclerosis HGF/c.Met signaling pathway 후보 주식회사 헬릭스미스 RS-2023-00283601
31 중증근무력증 항체 치료제 개발
Antibody Myasthenia gravis Disclosure after confidentiality agreement 후보 (주)메디톡스 RS-2023-00283006
32 MTOR 변이 소아 난치성 뇌전증의 first.in.class RNA 치료제 후보물질 도출
Gene & Nucleic acids Pediatric epilepsy MTOR 후보 소바젠주식회사 RS-2023-00282544
33 저분자 단백질을 이용한 라이소좀 활성화를 기전으로하는 근위축성 측색경화증(ALS) 치료제 후보물질 확보
rProtein Amyotrophic lateral sclerosis Zn2+ 후보 (주)진큐어 RS-2023-00218770
34 생체내 직접교차분화를 이용한 척수손상 유전자 치료제 개발
Gene & Nucleic acids Spinal cord injury astrocyte 후보 주식회사 스탠드업테라퓨티스 RS-2022-00167083
35 LRRK2를 억제하는 저분자 화합물을 이용한 신경보호 기전의 파킨슨병 치료제 후보물질 도출
Small molecules Parkinson's disease LRRK2 후보 환인제약㈜ HN21C0655