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KDDF-201904-10


듀시엔형 근이영양증 신규치료제의 비임상 완료 및 임상 개발 준비

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(Metabolic Disorders, Protein) [update by : 2019-08-29]

진행과제 현황을 그래프로 표현하는 테이블
진행단계 Lead
Generation
Lead
Optimization
Preclinical Phase I Phase II Phase III
  • 개발목표

    듀시엔형 근이영양증 환자에서 PF1801의 유효성 및 안전성 확인을 위한 미국 FDA 임상 2상 IND 신청 및 임상 시료 생산

  • 목표 환자군 및 미충족 의학적 수요

    - 목표환자군: 듀시엔형 근이영양증으로 진단된 환자군

    - 미충족 의학적 수요:  

      •기허가 받은 스테로이드 제제(Emflaza)는 장기간 고용량 사용에 따른 심각한 부작용을 유발하고, 유전자 치료제(Exondys51, Translarna)는 제한된 환자군(전체 환자의 약 26%)에만 적용 가능하며, 효과는 미미한 반면 환자 한 명 당 치료 비용이 연간 약 3억원으로 매우 높음

      •높은 효력의, 범용적이며, 경제적이며, 안전한 약물에 대한 의학적 수요가 매우 높음

  • 현재 진행 상황

    - 비임상 효력 시험 중

    - 임상2상 시료 생산 준비 중

    - 미국 FDA pre-IND 미팅 package 준비 중

  • 특허현황, 권리범위

    - 국내특허 등록

    - PCT, 미국, 유럽, 일본, 중국 등에 출원 완료 후 심사 중

  • 라이센싱 아웃을 위한 경쟁자 대비 차별화 포인트

    - 골격근 단백질 분해 신호전달 경로(myokine pathway)의 ‘dual blocker’

    - 단순히 근육량 증가에 그치지 않고 근육의 질적 개선에 기여하는 MoA

    - 안전성이 기확보된 물질 (미국에서 타 적응증 환자 대상 임상 2상 완료)

    - 주 1회 자가 주사 가능한 우수한 PK

    - 경제적인 약가

연락처

Contact & Company overview
회사명 : 이뮤노포지㈜ 홈페이지 : http://www.immunoforge.com
담당자 : 유은주 상무 이메일 : angela@immunoforge.com 연락처 : 010-3655-5495

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