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KDDF-201706-03


나노입자 RNAi 치료제 원천기술(SAMiRNA)을 이용한 특발성 폐섬유증 치료제 개발을 위한 비임상 독성 시험 및 IND 신청/승인

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(Respiratory Diseases, Genetics) [update by : 2019-02-22]

진행과제 현황을 그래프로 표현하는 테이블
진행단계 Lead
Generation
Lead
Optimization
Preclinical Phase I Phase II Phase III
  • 개발목표

    ㈜바이오니아가 원천기술로 확보한 SAMiRNA platform 기술을 이용하여, 현재 효과적인 치료제가 없는 난치성 질병인 특발성 폐섬유증에 대한 RNAi기반 First-in-class유전자인 Amphiregulin 발현을 억제하는 신약 후보물질인 SAMiRNA-Amphiregulin을 대상으로 GLP 인증기관으로부터 약리독성, 일반독성 및 독성동태 등 다양한 비임상 독성시험을 진행하여 식약처 IND 승인을 목표로 함

  • 목표 환자군 및 미충족 의학적 수요

    목표환자군: 50세 이상으로 고밀도 단층촬영(High Resolution Computed Tomography-HRCT) 또는 외과적 조직 생검(surgical biopsy) 에 의해서 폐섬유증이 확정되고, 폐기능 검사(pulmonary function test)상 기관지 확장제 투여 후 강제폐활량(Post-bronchodilator FVC (Forced Vital Capacity))이 50%-80% 인 경증에서 중증(中症) 환자(patients with mild to moderate symptom)

     

    미충족 의학적 수요:

    ① 폐섬유증은 발병 후 5년 내 생존율이 30% 미만인 치사율이 매우 높은 질환임

    ② 일본과 유럽 그리고 인도에서 폐섬유증에 대한 치료제로 승인된 Pirfenidone은 희귀의약품임에도 불구하고 낮은 치료 효과 및 높은 가격으로 책정되어 있으며, 미국과 우리나라를 비롯하여 많은 나라에서는 아직 승인된 치료제가 없어 새로운 치료약의 개발이 절실히 요구됨.

    ③ 강력한 효과가 있는 항섬유증 약제 개발을 통해, 섬유화 증상이 동반되는 주요 질병(간경화, 신장 섬유화증 등)에 확대 적용이 가능함

  • 현재 진행 상황

    선행 연구를 통해 First-in-class유전자인 Amphiregulin 발굴 및 타겟유전자 발현 저해 효과를 가지는 고효율의 siRNA서열을 도출한 후, 생체 내 안정성이 뛰어나고 지속효과가 큰 SAMiRNA RNAi 치료제 플랫폼 기술을 적용하여 미정맥을 통한 투여 경로 확정, in vitro 및 다양한 폐섬유증 동물모델에서의 폐섬유증 치료효과를 확인하였음.

     

    SAMiRNA-Amphiregulin의 특발성 폐섬유증 치료제 연구를 통하여 성공적인 first-in-class의 신약개발을 위해 비임상 독성시험을 수행하여 식약처 IND 승인을 수행 할 예정임.

  • 특허현황, 권리범위

    SAMiRNA RNAi 전달 플랫폼 기술에 대한 특허(siRNA 접합체 및 그 제조방법)는 국내 등록 및 미국과 유럽을 포함한 치료제 주요 시장에 출원하여 등록이 완료되어 원천 기술에 대한 독자 권리를 확보하였으며, 폐섬유증 관련 유전자를 표적으로 한 특허는 PCT출원을 통해 현재 개별국에 진입하여 심사진행 중에 있음. 후속 연구를 통해 후속 특허 출원을 진행하여 2035년까지 주요 시장에서 독점 기간을 확보할 예정임

  • 라이센싱 아웃을 위한 경쟁자 대비 차별화 포인트

    ① SAMiRNA 원천기술에 대한 특허 및 폐섬유증 관련 유전자 특이적 siRNA에 대한 특허를 보유하고 있음

    ② 폐섬유증 동물모델에서 섬유증 치료 효능을 검증 결과 상용화된 치료제 및 임상 진행 경쟁 약물 대비 동등이상의 효능을 검증하였음

    ③ 특발성 폐섬유증 치료제는 희귀의약품으로 분류되어 임상시험기간이 단축되어 시장 진입이 빠를 수 있음

    ④ 항섬유증 약제 개발을 통해, 타장기에서 섬유화 증상이 동반되는 주요 질병(간경화, 신장 섬유화증 등)에 확대 적용이 가능함

연락처

Contact & Company overview
회사명 : ㈜바이오니아 홈페이지 : http://www.bioneer.com
담당자 : 김태림 이메일 : trkim@bioneer.co.kr 연락처 : 042-930-8773

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